MPS IV的临床试验

胃肠道间质瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤

神经内分泌肿瘤 | 小细胞肺癌 | 神经内分泌癌 | 大细胞神经内分泌癌 | 肺癌第四期 | 复发性小细胞肺癌 | 难治性小细胞肺癌 | 转移性神经内分泌癌 | I 级神经内分泌癌 | II级神经内分泌癌 | III级神经内分泌癌 | 小细胞肺癌转移

美国

心脏衰竭 | 疼痛 | 肺炎 | 高血压 | 浮肿 | 血友病 | 失眠 | 肺动脉高压 | 凝血障碍 | 儿童哮喘 | 唐氏综合症 | 注意力缺陷多动障碍 | 支气管肺发育不良 | 低钾血症 | 高磷血症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全 | 儿童尿路感染 | 月经过多 | 川崎病 | 心律失常 | 冠状病毒感染 (COVID-19) | 皮肤感染 | 纤维蛋白溶解；出血 | 儿童多系统炎症综合征 (MIS-C)

美国, 加拿大

结直肠肿瘤 | 大肠癌 | 结直肠疾病 | 结直肠腺癌 | 结直肠癌 II 期 | 结直肠癌 III 期 | 结直肠癌第四期 | 大肠息肉 | 结直肠恶性肿瘤 | 结直肠腺瘤性息肉 | 结直肠癌 I 期 | 结直肠腺瘤轻度异型增生 | 严重异型增生的结直肠腺瘤 | 结直肠发育不良 | 结直肠锯齿状腺癌 | 结直肠腺瘤伴中度不典型增生 | 结直肠腺瘤和癌 1 | 肝转移性结直肠腺癌

美国, 意大利, 中国, 西班牙, 日本

癌症 | 头颈癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 头颈癌 | 头颈癌 | 头颈癌转移 | 头颈癌第四期 | 食管癌 | 癌症，转移性 | 头颈癌 III 期 | 口腔癌 | 颈癌

美国

反洗钱 | 材料数据表 | 慢性淋巴细胞白血病 | 全部 | CML Chronic Phase, Accelerated Phase, or Blast Crisis | RELAPSED NON-HODGKIN'S OR HODGKIN'S LYMPHOMA | APLASTIC ANEMIA | 多发性骨髓瘤 | MYELOPROLIFERATIVE DISORDER (P Vera, CMML, ET)

海洋保护区 | FFS=0 的 PAN 或 EGPA | 诊断时或开始使用皮质类固醇激素后的前 15 天内

法国

粘膜炎 | 舌癌 | 口腔并发症 | 复发性唾液腺癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性口腔腺样囊性癌 | 唇部复发性基底细胞癌 | 复发性鼻咽淋巴上皮瘤 | 复发性口咽淋巴上皮瘤 | 复发性口腔粘液表皮样癌 | 复发性鼻咽鳞状细胞癌 | I期口腔腺样囊性癌 | I期唇部基底细胞癌 | I期鼻咽淋巴上皮瘤 | I期口咽淋巴上皮瘤 | I期口腔粘液表皮样癌 | I期唾液腺癌 | I期喉鳞状细胞癌 | 唇和口腔的 I 期鳞状细胞癌 | I期鼻咽鳞状细胞癌 | I期口咽鳞状细胞癌 | I期喉疣状癌 | I期口腔疣状癌 | II期口腔腺样囊性癌 | II期唇部基底细胞癌 | II期鼻咽淋巴上皮瘤 | II期口咽淋巴上皮瘤 | II期口腔粘液表皮样癌 | II 期唾液腺癌 | 喉部... 及其他条件

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 恶性胶质瘤 | 室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 恶性生殖细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 波多黎各

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

重症肌无力 | 视神经脊髓炎 | 自身免疫性疾病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 兰伯特伊顿肌无力综合症 | 小脑退化 | 僵人综合症 | 眼阵挛肌阵挛综合征 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自体移植自身免疫 | 多发性硬化症移植 | MS 干细胞移植 | 多发性硬化症干细胞移植 | 神经系统自身免疫性疾病的 HCT | CIDP移植 | 重症肌无力移植 | 自身免疫性神经系统疾病 | 中枢神经系统血管炎 | 拉斯穆森亚急性脑炎

美国

多囊卵巢综合征 | 卵巢囊肿 | PCOS | 痛经 | 痛经 | 经前综合症 | 经前期综合症 | 痛经 | 月经问题 | 经前综合症 | 经期不适 | 原发性痛经 | 抽筋 | 月经周期异常 | 双侧卵巢 PCOS（多囊卵巢综合征） | 经期问题 | 左卵巢 PCOS（多囊卵巢综合症） | 右卵巢 PCOS（多囊卵巢综合症）

美国

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓... 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 材料数据表 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性贫血

美国

膀胱癌 | 肌肉浸润性膀胱癌 | 根治性膀胱切除术 | 尿流改道 | 膀胱尿路上皮癌 | 进展，疾病 | 膀胱癌 II 期 | 膀胱癌第四期 | 肌肉浸润性膀胱尿路上皮癌 | 新膀胱 | 膀胱癌 TNM 分期 | 膀胱癌 IIa 期 | 膀胱癌 IIb 期 | 膀胱平滑肌肉瘤 | 膀胱癌 IIIa 期 | 膀胱癌 IIIb 期 | 膀胱癌 IIIc 期

意大利

舌癌 | 原发性隐匿的复发性转移性鳞状颈癌 | 复发性唾液腺癌 | 下咽部复发性鳞状细胞癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 鼻窦和鼻腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性口腔疣状癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 下咽部 IV 期鳞状细胞癌 | 转移性鳞状颈癌伴隐匿性原发性鳞状细胞癌 | IVA 期唾液腺癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | 副鼻窦和鼻腔 IVA 期鳞状细胞癌 | IVA 期喉疣状癌 | IVA 期口腔疣状癌 | IVB 期唾液腺癌 | IVB 期喉鳞状细胞癌 | IVB 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 | 副鼻窦和鼻腔 IVB 期鳞状细胞癌 | IVB 期喉疣状癌 | IVB 期口腔疣状癌 | IVC... 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性胶质瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 难治性胶质瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国, 波多黎各

恶性实体肿瘤 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢未分化癌 | 宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 恶性腹膜肿瘤 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜 子宫内膜样腺癌 | 子宫内膜混合细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜未分化癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 不可切除的黑色素瘤 | 卵巢透明细胞腺癌 | 卵巢粘液腺癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 输卵管腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 卵巢移行细胞癌 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 输卵管透明细胞腺癌 | 输卵管子宫内膜样腺癌 | 输卵管粘液腺癌 | 输卵管浆液性腺癌 | 输卵管未分化癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 宫颈腺肉瘤 | 宫颈癌肉瘤 | 子宫内膜腺鳞癌 | 子宫内膜粘液腺癌 | 输卵管癌肉瘤 | 输卵管鳞状细胞癌 | 恶性卵巢透明细胞瘤 | 恶... 及其他条件

美国

舌癌 | 原发性隐匿的复发性转移性鳞状颈癌 | 复发性唾液腺癌 | 下咽部复发性鳞状细胞癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 鼻窦和鼻腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性口腔疣状癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性鼻咽鳞状细胞癌 | III 期唾液腺癌 | 下咽部 III 期鳞状细胞癌 | 喉部 III 期鳞状细胞癌 | 唇和口腔的 III 期鳞状细胞癌 | III 期鼻咽鳞状细胞癌 | III 期口咽鳞状细胞癌 | III 期喉疣状癌 | III 期口腔疣状癌 | IV 期唾液腺癌 | 转移性鳞状颈癌伴隐匿性原发性鳞状细胞癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | 副鼻窦和鼻腔 IVA 期鳞状细胞癌 | IVA 期喉疣状癌 | IVA... 及其他条件

美国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性毛细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

胰腺癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期结直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结直肠癌 AJCC v7 | 恶性肿瘤 | 复发性结直肠癌 | 胰腺神经内分泌癌 | 恶性头颈肿瘤 | III 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVA 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVB 期鼻咽癌 AJCC v7 | III 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIA 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIB 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIC 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | IVB 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | 子宫颈转移性恶性肿瘤 | I 期结直肠癌... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

舌癌 | 下咽部复发性鳞状细胞癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性口腔腺样囊性癌 | 复发性口腔粘液表皮样癌 | I期口腔腺样囊性癌 | I期口腔粘液表皮样癌 | 下咽部 I 期鳞状细胞癌 | I期喉鳞状细胞癌 | 唇和口腔的 I 期鳞状细胞癌 | I期喉疣状癌 | I期口腔疣状癌 | II期口腔腺样囊性癌 | II期口腔粘液表皮样癌 | 下咽部 II 期鳞状细胞癌 | 喉部 II 期鳞状细胞癌 | 唇和口腔的 II 期鳞状细胞癌 | II期喉疣状癌 | II期口腔疣状癌 | III 期口腔腺样囊性癌 | III 期口腔粘液表皮样癌 | 下咽部 III 期鳞状细胞癌 | 喉部 III 期鳞状细胞癌 | 唇和口腔的 III 期鳞状细胞癌 | III 期喉疣状癌 | III... 及其他条件

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国

透明细胞肾细胞癌 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | III期肾细胞癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国, 德国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病... 及其他条件

美国

爱滋病毒感染 | 透明细胞肾细胞癌 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23... 及其他条件

美国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚