Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčebná studie ACH-0144471 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

14. února 2023 aktualizováno: Alexion

Otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé léčby s ACH-0144471 u účastníků, kteří dokončili klinickou studii ACH471-100

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost ACH-0144471 u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří prokázali klinický přínos ACH-0144471 ve studii ACH471-100. Tato studie je navržena tak, aby zahrnovala až 12 účastníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Avellino, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Studie navržená tak, aby zahrnovala až 12 účastníků, kteří dokončili léčbu ve studii ACH471-100 a prokázali klinický přínos z ACH-0144471 bez významných obav o bezpečnost nebo snášenlivost.
  • Negativní těhotenský test u žen před podáním dávky a v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Během účasti ve studii ACH471-100 se u nich rozvinula jakákoli klinicky relevantní komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího činila účastníka nevhodným pro pokračování v léčbě ACH-0144471.
  • Během účasti ve studii ACH471-100 se u nich vyvinuly jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl pro studii nevhodný nebo by jej vystavil nepřiměřenému riziku.
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku, nebo účastnice s partnerkou, která je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku správa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ACH-0144471
Všichni účastníci obdrží během období léčby ACH-0144471.
Lék: ACH-0144471
ACH-0144471 bude podán všem účastníkům zapsaným do studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovně LDH od základní linie v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru v týdnu 25 – výchozí hladiny LDH v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna hladiny Hgb od výchozí hodnoty při absenci transfuze červených krvinek v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty = hladiny Hgb v týdnu 25 – základní hladiny Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozí hodnoty = počet retikulocytů v týdnu 25 - výchozí počet retikulocytů. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Počet transfuzních jednotek RBC
Časové okno: Výchozí stav do 169. týdne
Výchozí stav do 169. týdne
Počet instancí transfuze červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav do 169. týdne
Výchozí stav do 169. týdne
Změna velikosti klonu PNH od výchozí hodnoty v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace. Změna od výchozí hodnoty = velikost klonu PNH v týdnu 25 - výchozí velikost klonu PNH. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od výchozího stavu ve funkční aktivitě AP komplementu v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou. Změna od výchozí hodnoty = Funkční aktivita AP v séru v týdnu 25 - Výchozí hodnota Funkční aktivita AP v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty ve volném Hgb v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Změna od základní hodnoty = volný Hgb v týdnu 25 - základní volný Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, týden 25
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami 3. a 4. stupně (AE) a AE vedoucími k ukončení
Časové okno: Základní až 4,5 roku
AE byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla nebo nebyla považována za související s drogou. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. Intenzita AE byla hodnocena podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v tabulce klasifikace závažnosti nežádoucích událostí. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Základní až 4,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovně LDH od výchozího stavu v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru při specifikované návštěvě po výchozím stavu - Výchozí hladiny LDH v séru. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna hladiny Hgb od výchozí hodnoty při absenci transfuze červených krvinek v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozího stavu = hladiny Hgb při specifikované návštěvě po základním stavu - základní hladiny Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna od výchozího stavu = počet retikulocytů při specifikované návštěvě po výchozím stavu – základní počet retikulocytů. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna velikosti klonu PNH od výchozí hodnoty ve 49. a 73. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 49. a 73. týden
Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace. Změna od výchozí hodnoty = velikost klonu PNH při specifikované návštěvě po výchozím stavu - výchozí velikost klonu PNH. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Výchozí stav, 49. a 73. týden
Změna od výchozího stavu ve funkční aktivitě doplňku AP v týdnech 49 a 145
Časové okno: Základní linie, 49. a 145. týden
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou. Změna od výchozí hodnoty = Funkční aktivita séra AP při specifikované návštěvě po základním stavu - Základní funkční aktivita séra AP. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 145. týden
Změna od základní hodnoty ve volném Hgb v týdnech 49 a 169
Časové okno: Základní linie, 49. a 169. týden
Změna z výchozí hodnoty = volný Hgb při specifikované návštěvě po základním stavu - základní volný Hgb. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou z primární studie ACH471-100.
Základní linie, 49. a 169. týden
Změna oproti výchozímu stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre stupnice únavy ve 21., 41. a 153. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
Škála FACIT-Fatigue je souborem dotazníků kvality života, které se týkají zvládání příznaků únavy v důsledku chronického onemocnění. FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách, který hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní. Účastníci hodnotí každou položku na 5bodové škále: 0 (vůbec ne) až 4 (velmi hodně). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
Změna od výchozího stavu v Evropské organizaci pro výzkum a léčbu rakoviny, dotazník kvality života – základní škála 30 (EORTC-QLQ-C30): Globální zdravotní stav/skóre kvality ve 21., 41. a 153. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden
EORTC-QLQ-C30 se skládá z 30 otázek. Prvních 28 otázek používalo 4bodovou škálu (1=vůbec ne,2=málo,3=docela málo,4=velmi mnoho) pro hodnocení 5 funkčních škál (fyzická, role, emocionální, kognitivní, sociální), 3 symptomy váhy (únava, nevolnost/zvracení, bolest) a další jednotlivé položky. U každé položky vysoké skóre = vysoká úroveň symptomatologie/problému. Poslední 2 otázky představovaly hodnocení celkového zdraví (globálního zdravotního stavu) a kvality života účastníka, kódované na 7bodové škále (1=velmi špatné až 7=výborné). Odpovědi byly převedeny do hodnotící stupnice s celkovým skóre mezi 0 a 100. Vysoké skóre představovalo příznivý výsledek s nejlepší kvalitou života účastníka.
Výchozí stav, 21., 41. a 153. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. února 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na ACH-0144471

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení