Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование лечения ACH-0144471 у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

14 февраля 2023 г. обновлено: Alexion

Открытое исследование для оценки эффективности и безопасности длительного лечения с помощью ACH-0144471 у участников, завершивших клиническое исследование ACH471-100.

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности и эффективности ACH-0144471 у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), которые продемонстрировали клиническую пользу от ACH-0144471 в исследовании ACH471-100. Это исследование рассчитано на 12 участников.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
8

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • В исследование было включено до 12 участников, которые завершили лечение в рамках исследования ACH471-100 и продемонстрировали клиническую пользу от ACH-0144471 без каких-либо серьезных проблем с безопасностью или переносимостью.
  • Отрицательный тест на беременность для женщин до дозирования и на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Развились какие-либо клинически значимые сопутствующие заболевания во время участия в исследовании ACH471-100, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для продолжения лечения с помощью ACH-0144471.
  • Во время участия в исследовании ACH471-100 развились какие-либо клинически значимые лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут сделать участника неприемлемым для участия в исследовании или подвергнуть его неоправданному риску.
  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата, или участники с партнершей, которая беременна, кормит грудью или планирует забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата. администрация.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: АЧ-0144471
Все участники получат ACH-0144471 в течение периода лечения.
Лекарство: АЧ-0144471
ACH-0144471 будет вводиться всем участникам, включенным в исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня ЛДГ на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке на 25-й неделе - исходные уровни ЛДГ в сыворотке. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня Hgb в отсутствие трансфузии эритроцитов на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни Hgb на 25-й неделе - исходные уровни Hgb. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Изменение числа ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем = количество ретикулоцитов на 25-й неделе - исходное количество ретикулоцитов. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Количество перелитых единиц эритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень до 169 недели
Исходный уровень до 169 недели
Количество случаев переливания эритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень до 169 недели
Исходный уровень до 169 недели
Изменение размера клона ПНГ по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Размер клона ПНГ относится к проценту пораженных ПНГ клеток по сравнению с нормальными клетками в общей клеточной популяции. Изменение по сравнению с исходным уровнем = размер клона ПНГ на 25-й неделе - исходный размер клона ПНГ. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Изменение функциональной активности AP-комплемента по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Функциональную активность AP в сыворотке измеряли методом функционального иммуноанализа Wieslab. Изменение по сравнению с исходным уровнем = функциональная активность AP в сыворотке на 25 неделе - базовая функциональная активность AP в сыворотке. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем свободного Hgb на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Изменение по сравнению с исходным уровнем = свободный Hgb на 25 неделе - исходный свободный Hgb. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, неделя 25
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE), нежелательными явлениями (AE) 3-й и 4-й степени, а также AE, приведшими к прекращению лечения
Временное ограничение: Базовый до 4,5 лет
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиками или нет. СНЯ было НЯ, которое соответствовало по крайней мере 1 из следующих критериев: привело к смерти, было опасно для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации по поводу НЯ, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или существенного нарушения способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция. Интенсивность НЯ оценивалась в соответствии с Таблицей оценки тяжести нежелательных явлений Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE). Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
Базовый до 4,5 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня ЛДГ на 49-й и 169-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке при указанном посещении после исходного уровня - исходные уровни ЛДГ в сыворотке. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня Hgb в отсутствие трансфузии эритроцитов на 49-й и 169-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни Hgb при указанном посещении после исходного уровня - исходные уровни Hgb. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение числа ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на 49-й и 169-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем = количество ретикулоцитов при указанном визите после исходного уровня - исходное количество ретикулоцитов. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение размера клона ПНГ по сравнению с исходным уровнем на 49-й и 73-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 73
Размер клона ПНГ относится к проценту пораженных ПНГ клеток по сравнению с нормальными клетками в общей клеточной популяции. Изменение по сравнению с исходным уровнем = размер клона ПНГ при указанном посещении после исходного уровня - исходный размер клона ПНГ. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 73
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной активности комплемента AP на 49-й и 145-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 145
Функциональную активность AP в сыворотке измеряли методом функционального иммуноанализа Wieslab. Изменение по сравнению с исходным уровнем = функциональная активность AP в сыворотке при указанном посещении после исходного уровня - базовая функциональная активность AP в сыворотке. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 145
Изменение по сравнению с исходным уровнем свободного Hgb на 49-й и 169-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем = свободный Hgb при указанном посещении после исходного уровня - исходный свободный Hgb. Исходным уровнем было исходное значение из основного исследования ACH471-100.
Исходный уровень, недели 49 и 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) по шкале усталости на 21, 41 и 153 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 21, 41 и 153
Шкала FACIT-Fatigue представляет собой набор опросников качества жизни, относящихся к управлению симптомами усталости, вызванными хроническими заболеваниями. FACIT-Fatigue представляет собой анкету из 13 пунктов, которая оценивает утомляемость, о которой сообщают сами пациенты, и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование в течение предшествующих 7 дней. Участники оценивают каждый пункт по 5-балльной шкале: от 0 (вовсе нет) до 4 (очень нравится). Суммарные баллы варьируются от 0 до 52, при этом более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
Исходный уровень, недели 21, 41 и 153
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Европейской организации по исследованию и лечению рака, опросник качества жизни по основной шкале 30 (EORTC-QLQ-C30): общее состояние здоровья/показатель качества жизни на 21, 41 и 153 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 21, 41 и 153
EORTC-QLQ-C30 состоит из 30 вопросов. Первые 28 вопросов использовали 4-балльную шкалу (1=совсем, 2=немного, 3=совсем немного, 4=очень сильно) для оценки 5 функциональных шкал (физическая, ролевая, эмоциональная, когнитивная, социальная), 3 симптома. весы (усталость, тошнота/рвота, боль) и другие отдельные пункты. Для каждого пункта высокий балл = высокий уровень симптоматики/проблемы. Последние 2 вопроса представляли собой оценку участниками общего состояния здоровья (общее состояние здоровья) и качества жизни, кодированные по 7-балльной шкале (1 = очень плохое, 7 = отличное). Ответы были преобразованы в оценочную шкалу с общим баллом от 0 до 100. Высокий балл представлял собой благоприятный исход с лучшим качеством жизни участника.
Исходный уровень, недели 21, 41 и 153

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
22 июня 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
4 января 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
4 января 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 февраля 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Номер EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Другой идентификатор: UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пароксизмальная ночная гемоглобинурия

Клинические исследования АЧ-0144471

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками