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Uno studio sul trattamento a lungo termine di ACH-0144471 nei partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH)

14 febbraio 2023 aggiornato da: Alexion

Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine con ACH-0144471 nei partecipanti che hanno completato lo studio clinico ACH471-100

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di ACH-0144471 nei partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che hanno dimostrato benefici clinici da ACH-0144471 nello Studio ACH471-100. Questo studio è progettato per includere fino a 12 partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Studio progettato per includere fino a 12 partecipanti che hanno completato il trattamento nello Studio ACH471-100 e hanno dimostrato benefici clinici da ACH-0144471 senza significativi problemi di sicurezza o tollerabilità.
  • Test di gravidanza negativo per le donne prima della somministrazione e durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Avere sviluppato eventuali comorbilità clinicamente rilevanti durante la partecipazione allo Studio ACH471-100 che renderebbero il partecipante inadatto alla continuazione del trattamento con ACH-0144471, secondo il parere dello sperimentatore.
  • Hanno sviluppato anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la partecipazione allo Studio ACH471-100 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inappropriato per lo studio o metterebbero il partecipante in un rischio eccessivo.
  • Donne in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio o partecipanti con una partner donna che è incinta, che allatta o sta pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'assunzione del farmaco oggetto dello studio amministrazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ACH-0144471
Tutti i partecipanti riceveranno ACH-0144471 durante il periodo di trattamento.
Droga: ACH-0144471
ACH-0144471 verrà somministrato a tutti i partecipanti arruolati nello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di LDH alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Variazione dal basale = Livelli sierici di LDH alla settimana 25 - Livelli sierici di LDH basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina in assenza di trasfusione di globuli rossi alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Variazione dal basale = Livelli di Hgb alla settimana 25 - Livelli di Hgb al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale = conta dei reticolociti alla settimana 25 - conta dei reticolociti al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Numero di unità eritrocitarie trasfuse
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 169
Basale fino alla settimana 169
Numero di casi di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 169
Basale fino alla settimana 169
Variazione rispetto al basale della dimensione del clone EPN alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
La dimensione del clone EPN si riferisce alla percentuale di cellule affette da EPN rispetto alle cellule normali all'interno della popolazione cellulare totale. Variazione rispetto al basale = dimensione del clone EPN alla settimana 25 - dimensione del clone EPN al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale nell'attività funzionale del complemento AP alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
L'attività funzionale dell'AP sierico è stata misurata con il metodo immunologico funzionale Wieslab. Variazione rispetto al basale = Attività funzionale AP sierica alla settimana 25 - Attività funzionale AP sierica al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale in Hgb libero alla settimana 25
Lasso di tempo: Basale, settimana 25
Variazione rispetto al basale = Hgb libero alla settimana 25 - Hgb libero al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimana 25
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi (EA) di grado 3 e di grado 4 e eventi avversi che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Basale fino a 4,5 anni
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, era in pericolo di vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente per l'EA, disabilità/incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto alla nascita (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco oggetto dello studio), evento o reazione medica importante. L'intensità di un evento avverso è stata classificata in base alla tabella di classificazione della gravità degli eventi avversi dei criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE). Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Basale fino a 4,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di LDH alle settimane 49 e 169
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 169
Variazione dal basale = Livelli sierici di LDH alla visita postbasale specificata - Livelli sierici di LDH basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 169
Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina in assenza di trasfusione di globuli rossi alle settimane 49 e 169
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 169
Variazione dal basale = Livelli di emoglobina alla visita successiva al basale specificata - Livelli di emoglobina al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 169
Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti alle settimane 49 e 169
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 169
Variazione rispetto al basale = conteggio dei reticolociti alla visita successiva al basale specificata - conteggio dei reticolociti al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 169
Variazione rispetto al basale della dimensione del clone EPN alle settimane 49 e 73
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 73
La dimensione del clone EPN si riferisce alla percentuale di cellule affette da EPN rispetto alle cellule normali all'interno della popolazione cellulare totale. Variazione rispetto al basale = dimensione del clone EPN alla visita postbasale specificata - dimensione del clone EPN al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 73
Variazione rispetto al basale dell'attività funzionale del complemento AP alle settimane 49 e 145
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 145
L'attività funzionale dell'AP sierico è stata misurata con il metodo immunologico funzionale Wieslab. Variazione rispetto al basale = Attività funzionale AP sierica alla visita postbasale specificata - Attività funzionale AP sierica al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 145
Variazione rispetto al basale in Hgb libero alle settimane 49 e 169
Lasso di tempo: Basale, settimane 49 e 169
Variazione dal basale = Hgb libero alla visita successiva al basale specificata - Hgb libero al basale. Il valore basale era il valore basale dello studio primario ACH471-100.
Basale, settimane 49 e 169
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) - Punteggio della scala della fatica alle settimane 21, 41 e 153
Lasso di tempo: Basale, settimane 21, 41 e 153
La scala FACIT-Fatigue è una raccolta di questionari sulla qualità della vita relativi alla gestione dei sintomi di affaticamento dovuti a una malattia cronica. Il FACIT-Fatigue è un questionario di 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione nei 7 giorni precedenti. I partecipanti valutano ogni elemento su una scala a 5 punti: da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi totali vanno da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita.
Basale, settimane 21, 41 e 153
Variazione rispetto al basale nell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro, questionario sulla qualità della vita-scala Core 30 (EORTC-QLQ-C30): stato di salute globale/punteggio Qol alle settimane 21, 41 e 153
Lasso di tempo: Basale, settimane 21, 41 e 153
EORTC-QLQ-C30 è composto da 30 domande. Le prime 28 domande hanno utilizzato una scala a 4 punti (1=per niente,2=poco,3=abbastanza,4=molto) per valutare 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, emotiva, cognitiva, sociale), 3 sintomi scale (affaticamento, nausea/vomito, dolore) e altri singoli elementi. Per ogni item, punteggio alto = alto livello di sintomatologia/problema. Le ultime 2 domande rappresentavano la valutazione del partecipante della salute generale (stato di salute globale) e della qualità della vita, codificata su una scala a 7 punti (da 1=molto scarsa a 7=eccellente). Le risposte sono state convertite in una scala di valutazione, con punteggio totale compreso tra 0 e 100. Un punteggio elevato rappresentava un risultato favorevole con una migliore qualità di vita per il partecipante.
Basale, settimane 21, 41 e 153

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 febbraio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (Numero EudraCT)
  • U1111-1196-0653 (Altro identificatore: UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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