Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsbehandlingsstudie av ACH-0144471 hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

14. februar 2023 oppdatert av: Alexion

En åpen studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet ved langtidsbehandling med ACH-0144471 hos deltakere som fullførte klinisk studie ACH471-100

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av ACH-0144471 hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har vist klinisk nytte av ACH-0144471 i studie ACH471-100. Denne studien er designet for å inkludere opptil 12 deltakere.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studie utformet for å inkludere opptil 12 deltakere som fullførte behandling i studie ACH471-100 og viste klinisk nytte av ACH-0144471 uten vesentlige sikkerhets- eller tolerabilitetsproblemer.
  • Negativ graviditetstest for kvinner før dosering og gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Har utviklet klinisk relevante komorbiditeter mens han deltok i studie ACH471-100 som ville gjøre deltakeren uegnet for fortsettelse av behandling med ACH-0144471, etter etterforskerens oppfatning.
  • Har utviklet klinisk signifikante laboratorieavvik mens han deltok i studie ACH471-100 som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren upassende for studien eller sette deltakeren i unødig risiko.
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedikamentet eller deltakere med en kvinnelig partner som er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid under studien eller innen 90 dager etter studiemedisinen administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ACH-0144471
Alle deltakere vil motta ACH-0144471 i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: ACH-0144471
ACH-0144471 vil bli administrert til alle deltakere som er registrert i studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i LDH-nivå ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = Serum LDH-nivåer ved uke 25 - Baseline Serum LDH-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i Hgb-nivå i fravær av RBC-transfusjon i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer ved uke 25 - Baseline Hgb-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i retikulocyttall i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra baseline = retikulocytttelling ved uke 25 - baseline retikulocytttelling. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Antall RBC-enheter transfundert
Tidsramme: Baseline frem til uke 169
Baseline frem til uke 169
Antall RBC-transfusjonsforekomster
Tidsramme: Baseline frem til uke 169
Baseline frem til uke 169
Endring fra baseline i PNH-klonstørrelse ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen. Endring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved uke 25 - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i AP-komplement funksjonell aktivitet ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode. Endring fra Baseline = Serum AP funksjonell aktivitet ved uke 25 - Baseline Serum AP funksjonell aktivitet. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Endring fra baseline i gratis Hgb i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra Baseline = gratis Hgb ved uke 25 - Baseline gratis Hgb. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 25
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE) og AE som fører til seponering
Tidsramme: Baseline opptil 4,5 år
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Baseline opptil 4,5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i LDH-nivå ved uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline Serum LDH nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i Hgb-nivå i fravær av RBC-transfusjon i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer ved spesifisert postbaseline-besøk - Baseline Hgb-nivåer. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i retikulocyttall i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline = retikulocytttelling ved spesifisert postbaseline besøk - baseline retikulocytttelling. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uke 49 og 73
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 73
PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen. Endring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 73
Endring fra baseline i AP-komplement funksjonell aktivitet i uke 49 og 145
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 145
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode. Endring fra Baseline = Serum AP funksjonell aktivitet ved spesifisert postbaseline besøk - Baseline Serum AP funksjonell aktivitet. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 145
Endring fra baseline i gratis Hgb i uke 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uke 49 og 169
Endring fra Baseline = gratis Hgb ved spesifisert postbaseline-besøk - Baseline gratis Hgb. Baseline var baseline-verdien fra primærstudien ACH471-100.
Baseline, uke 49 og 169
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala-score i uke 21, 41 og 153
Tidsramme: Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
FACIT-Fatigue-skalaen er en samling av livskvalitetsspørreskjemaer knyttet til håndtering av tretthetssymptomer på grunn av en kronisk sykdom. FACIT-Fatigue er et 13-elements spørreskjema som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon i løpet av de foregående 7 dagene. Deltakerne scorer hvert element på en 5-punkts skala: 0 (Ikke i det hele tatt) til 4 (Veldig mye). Totalskåre varierer fra 0 til 52, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
Endring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global helsestatus/Qol-score i uke 21, 41 og 153
Tidsramme: Grunnlinje, uke 21, 41 og 153
EORTC-QLQ-C30 består av 30 spørsmål. De første 28 spørsmålene brukte 4-punkts skala (1=ikke i det hele tatt,2=litt,3=ganske mye,4=veldig mye) for å evaluere 5 funksjonsskalaer (fysisk, rolle, emosjonell, kognitiv, sosial), 3 symptom skjell (tretthet, kvalme/oppkast, smerter) og andre enkeltting. For hvert element er høy score = høyt nivå av symptomatologi/problem. De siste 2 spørsmålene representerte deltakerens vurdering av generell helse (global helsestatus) og livskvalitet, kodet på 7-punkts skala (1=svært dårlig til 7=utmerket). Svarene ble konvertert til karakterskala, med totalscore mellom 0 og 100. En høy score representerte et gunstig resultat med best livskvalitet for deltakeren.
Grunnlinje, uke 21, 41 og 153

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
22. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
4. januar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
4. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. februar 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1196-0653 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på ACH-0144471

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger