Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet behandlingsundersøgelse af ACH-0144471 hos deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

14. februar 2023 opdateret af: Alexion

En åben-label undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​langtidsbehandling med ACH-0144471 hos deltagere, der har gennemført klinisk undersøgelse ACH471-100

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af ACH-0144471 hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har vist klinisk fordel ved ACH-0144471 i undersøgelse ACH471-100. Denne undersøgelse er designet til at omfatte op til 12 deltagere.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Undersøgelse designet til at omfatte op til 12 deltagere, der fuldførte behandling i undersøgelse ACH471-100 og viste klinisk fordel ved ACH-0144471 uden væsentlige sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer.
  • Negativ graviditetstest for kvinder før dosering og under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Har udviklet alle klinisk relevante komorbiditeter under deltagelse i undersøgelse ACH471-100, som ville gøre deltageren uegnet til at fortsætte behandlingen med ACH-0144471, efter investigators mening.
  • Har udviklet nogen klinisk signifikante laboratorieabnormiteter under deltagelse i undersøgelse ACH471-100, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko.
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet eller deltagere med en kvindelig partner, der er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter undersøgelseslægemidlet administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ACH-0144471
Alle deltagere vil modtage ACH-0144471 i behandlingsperioden.
Medicin: ACH-0144471
ACH-0144471 vil blive administreret til alle deltagere, der er tilmeldt undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i LDH-niveau i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline = Serum LDH niveauer i uge 25 - Baseline serum LDH niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i Hgb-niveau i fravær af RBC-transfusion i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra Baseline = Hgb-niveauer i uge 25 - Baseline Hgb-niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i retikulocyttal i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline = retikulocyttal ved uge 25 - baseline retikulocyttal. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Antal transfunderede RBC-enheder
Tidsramme: Baseline op til uge 169
Baseline op til uge 169
Antal RBC-transfusionstilfælde
Tidsramme: Baseline op til uge 169
Baseline op til uge 169
Ændring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
PNH-klonstørrelsen refererer til procentdelen af ​​PNH-påvirkede celler versus normale celler inden for den samlede cellepopulation. Ændring fra baseline = PNH klonstørrelse ved uge 25 - baseline PNH klonstørrelse. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i AP-komplement funktionel aktivitet i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Serum AP funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionel immunoassay metode. Ændring fra Baseline = Serum AP funktionel aktivitet i uge 25 - Baseline Serum AP funktionel aktivitet. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Ændring fra baseline i gratis Hgb i uge 25
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Ændring fra Baseline = gratis Hgb i uge 25 - Baseline fri Hgb. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​25
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 bivirkninger (AE) og AE, der fører til seponering
Tidsramme: Baseline op til 4,5 år
En AE var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at handle. normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der var udsat for undersøgelseslægemidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. Intensiteten af ​​en AE blev klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Baseline op til 4,5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i LDH-niveau i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = Serum LDH niveauer ved specificeret postbaseline besøg - Baseline serum LDH niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i Hgb-niveau i fravær af RBC-transfusion i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra Baseline = Hgb-niveauer ved specificeret postbaseline-besøg - Baseline Hgb-niveauer. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i retikulocyttal i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = retikulocyttal ved specificeret postbaseline besøg - baseline retikulocyttal. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i PNH-klonstørrelse i uge 49 og 73
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 73
PNH-klonstørrelsen refererer til procentdelen af ​​PNH-påvirkede celler versus normale celler inden for den samlede cellepopulation. Ændring fra Baseline = PNH klonstørrelse ved specificeret postbaseline besøg - Baseline PNH klonstørrelse. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 73
Ændring fra baseline i AP-komplement funktionel aktivitet i uge 49 og 145
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 145
Serum AP funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionel immunoassay metode. Ændring fra Baseline = Serum AP funktionel aktivitet ved specificeret postbaseline besøg - Baseline Serum AP funktionel aktivitet. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 145
Ændring fra baseline i gratis Hgb i uge 49 og 169
Tidsramme: Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline = fri Hgb ved specificeret postbaseline besøg - Baseline fri Hgb. Baseline var basislinjeværdien fra det primære studie ACH471-100.
Baseline, uge ​​49 og 169
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-score for træthedsskala i uge 21, 41 og 153
Tidsramme: Baseline, uge ​​21, 41 og 153
FACIT-træthedsskalaen er en samling af livskvalitetsspørgeskemaer, der vedrører håndtering af træthedssymptomer på grund af en kronisk sygdom. FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage. Deltagerne scorer hvert punkt på en 5-trins skala: 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Samlet score varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​21, 41 og 153
Ændring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (EORTC-QLQ-C30): Global Health Status/Qol Score i uge 21, 41 og 153
Tidsramme: Baseline, uge ​​21, 41 og 153
EORTC-QLQ-C30 består af 30 spørgsmål. De første 28 spørgsmål brugte 4-punkts skala (1=slet ikke,2=lidt,3=ganske lidt,4=meget) til at evaluere 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, følelsesmæssig, kognitiv, social), 3 symptom skæl (træthed, kvalme/opkastning, smerter) og andre enkelte genstande. For hvert emne er høj score = højt niveau af symptomatologi/problem. Sidste 2 spørgsmål repræsenterede deltagerens vurdering af overordnet helbred (global sundhedstilstand) og livskvalitet, kodet på 7-trins skala (1=meget dårlig til 7=fremragende). Svarene blev konverteret til karakterskala med en samlet score mellem 0 og 100. En høj score repræsenterede et gunstigt resultat med den bedste livskvalitet for deltageren.
Baseline, uge ​​21, 41 og 153

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. februar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACH471-103
  • 2017-000665-79 (EudraCT nummer)
  • U1111-1196-0653 (Anden identifikator: UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med ACH-0144471

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger