Długoterminowe badanie leczenia ACH-0144471 u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
Otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa długotrwałego leczenia ACH-0144471 u uczestników, którzy ukończyli badanie kliniczne ACH471-100
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Avellino, Włochy
- Clinical Trial Site
-
Naples, Włochy
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Badanie zaprojektowane z myślą o włączeniu do 12 uczestników, którzy ukończyli leczenie w badaniu ACH471-100 i wykazali korzyści kliniczne z ACH-0144471 bez istotnych obaw dotyczących bezpieczeństwa lub tolerancji.
- Ujemny test ciążowy u samic przed podaniem dawki iw trakcie badania.
Kryteria wyłączenia:
- Podczas udziału w badaniu ACH471-100 rozwinęły się jakiekolwiek istotne klinicznie choroby współistniejące, które w opinii badacza czynią uczestnika nieodpowiednim do kontynuacji leczenia ACH-0144471.
- Podczas udziału w badaniu ACH471-100 wystąpiły jakiekolwiek istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza uczyniłyby uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu lub naraziłyby go na nadmierne ryzyko.
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku lub uczestniczki z partnerką, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku administracja.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ACH-0144471
Wszyscy uczestnicy otrzymają ACH-0144471 w okresie leczenia.
|
ACH-0144471 zostanie podany wszystkim uczestnikom włączonym do badania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Zmiana od wartości wyjściowej = poziom LDH w surowicy w 25. tygodniu — poziom wyjściowy LDH w surowicy.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Zmiana poziomu Hgb w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji krwinek czerwonych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Zmiana od poziomu wyjściowego = poziom Hgb w 25. tygodniu — poziom wyjściowy Hgb.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Zmiana od wartości początkowej = liczba retikulocytów w 25. tygodniu — wyjściowa liczba retikulocytów.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Liczba przetoczonych jednostek RBC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
|
|
|
Liczba instancji transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 169. tygodnia
|
|
|
Zmiana wielkości klonu PNH w stosunku do wartości początkowej w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Wielkość klonu PNH odnosi się do odsetka komórek dotkniętych PNH w porównaniu z normalnymi komórkami w całej populacji komórek.
Zmiana od wartości początkowej = wielkość klonu PNH w 25. tygodniu — wielkość klonu PNH wartości początkowej.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności funkcjonalnej dopełniacza AP w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Aktywność funkcjonalną AP surowicy mierzono metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslaba.
Zmiana od wartości wyjściowej = aktywność funkcjonalna AP surowicy w 25. tygodniu — wartość wyjściowa czynnościowa aktywność AP surowicy.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Zmiana poziomu wolnej Hgb w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
Zmiana od wartości początkowej = wolna Hgb w tygodniu 25 - Wartość wyjściowa wolnej Hgb.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 25
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3. i 4. oraz zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 4,5 roku
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie.
SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność lub znaczne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna.
Nasilenie zdarzenia niepożądanego oceniono zgodnie z tabelą stopniowania ciężkości zdarzeń niepożądanych Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Wartość bazowa do 4,5 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
Zmiana od wartości wyjściowej = Poziomy LDH w surowicy podczas określonej wizyty po okresie wyjściowym — Poziomy wyjściowe LDH w surowicy.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
|
Zmiana poziomu Hgb w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji krwinek czerwonych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
Zmiana od poziomu wyjściowego = Hgb podczas określonej wizyty po wizycie początkowej — poziomy Hgb w punkcie wyjściowym.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
|
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
Zmiana od linii podstawowej = liczba retikulocytów podczas określonej wizyty po linii bazowej - Wyjściowa liczba retikulocytów.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
|
Zmiana wielkości klonu PNH w stosunku do wartości początkowej w 49. i 73. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 49 i 73
|
Wielkość klonu PNH odnosi się do odsetka komórek dotkniętych PNH w porównaniu z normalnymi komórkami w całej populacji komórek.
Zmiana od linii bazowej = rozmiar klonu PNH podczas określonej wizyty po linii bazowej - Wyjściowy rozmiar klonu PNH.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 49 i 73
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej czynności funkcjonalnej dopełniacza AP w 49. i 145. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 145
|
Aktywność funkcjonalną AP surowicy mierzono metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslaba.
Zmiana od linii bazowej = aktywność funkcjonalna AP surowicy podczas określonej wizyty po linii bazowej - wyjściowa aktywność funkcjonalna AP surowicy.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 145
|
|
Zmiana poziomu wolnej Hgb w stosunku do wartości wyjściowych w 49. i 169. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
Zmiana od wartości początkowej = wolna Hgb podczas określonej wizyty po okresie wyjściowym - Wartość wyjściowa wolnej Hgb.
Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z podstawowego badania ACH471-100.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 49 i 169
|
|
Zmiana w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) w skali zmęczenia w tygodniach 21, 41 i 153 w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
|
Skala FACIT-Fatigue jest zbiorem kwestionariuszy jakości życia dotyczących radzenia sobie z objawami zmęczenia w wyniku choroby przewlekłej.
FACIT-Fatigue to kwestionariusz składający się z 13 pozycji, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni.
Uczestnicy oceniają każdą pozycję w 5-stopniowej skali: od 0 (wcale) do 4 (bardzo).
Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
|
|
Zmiana od wartości wyjściowych w Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka, Kwestionariusz Jakości Życia – Skala Core 30 (EORTC-QLQ-C30): Ogólny Stan Zdrowia/Wynik Qol w 21., 41. i 153. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
|
EORTC-QLQ-C30 składa się z 30 pytań.
W pierwszych 28 pytaniach zastosowano 4-stopniową skalę (1=wcale, 2=trochę, 3=raczej trochę, 4=bardzo dużo) do oceny 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, rola, emocjonalna, poznawcza, społeczna), 3 symptomów skale (zmęczenie, nudności/wymioty, ból) i inne pojedyncze pozycje.
Dla każdej pozycji wysoki wynik = wysoki poziom symptomatologii/problemu.
Ostatnie 2 pytania reprezentowały ocenę ogólnego stanu zdrowia (globalny stan zdrowia) i jakości życia uczestnika, zakodowaną w 7-stopniowej skali (od 1=bardzo zły do 7=doskonały).
Odpowiedzi przeliczono na skalę ocen, z łączną punktacją od 0 do 100.
Wysoki wynik oznaczał korzystny wynik z najlepszą jakością życia uczestnika.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 21, 41 i 153
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACH471-103
- 2017-000665-79 (Numer EudraCT)
- U1111-1196-0653 (Inny identyfikator: UTN)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria
-
NCT06934967RekrutacyjnyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT06294301ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT03157635Aktywny, nie rekrutujący
-
NCT05876312RekrutacyjnyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT06848296Aktywny, nie rekrutujący
-
NCT07052838ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT03030183Zakończony
-
NCT03053102ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT01335165ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT07470762RekrutacyjnyBadanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu HS-10542 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinuriąNapadowa nocna hemoglobinuria
Badania kliniczne na ACH-0144471
-
NCT03053102ZakończonyNapadowa nocna hemoglobinuria (PNH)
-
NCT04935294ZakończonyZdrowy | Niewydolność nerek
-
NCT03555539ZakończonyZaburzenia czynności wątroby
-
NCT03124368ZakończonyC3 Glomerulopatia | C3 kłębuszkowe zapalenie nerek | Choroba gęstych depozytów | Membranoproliferacyjne kłębuszkowe zapalenie nerek, w którym pośredniczy kompleks immunologiczny | Membranoproliferacyjne kłębuszkowe zapalenie nerek typu I, II i III
-
NCT03369236ZakończonyC3 Glomerulopatia | C3 kłębuszkowe zapalenie nerek | Choroba gęstych depozytów
-
NCT04940559Zakończony