Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Změní bisfosfonáty reakci skeletu na mechanickou stimulaci u dětí s Osteogenesis Imperfecta? (BAMES)

6. září 2018 aktualizováno: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta (OI) je dědičná porucha charakterizovaná extrémní křehkostí kostí. Kosti se často lámou z malé nebo žádné zjevné příčiny.

Současná dostupná medicína může zvýšit pevnost kostí tím, že kosti rozšíří a „vyplní“ otvory ve stěnách kostí, které ji oslabují. Tyto léky jsou bisfosfonáty, které se podávají buď intravenózně po kapkách (např. pamidronát), nebo se užívají ústy (např. risedronát). Jejich hlavním působením je zabránit rozpadu kosti zastavením normálního procesu odstraňování a následného nahrazování staré kostní tkáně, takže v některých částech kosti je tvorba nové kosti ve skutečnosti omezena. Většina studií bisfosfonátů u dětí s OI prokázala zvýšenou hustotu kostních minerálů a zlepšenou toleranci cvičení, což by mohlo pozitivně ovlivnit novotvorbu kosti; některé vykazovaly sníženou četnost zlomenin. Kost je vysoce citlivá na mechanickou stimulaci. Vibrace celého těla (WBV) je forma mechanické stimulace, u které bylo prokázáno, že zlepšuje minerální hustotu kostí u některých jedinců s úzkými kostmi.

Je málo známo, zda bisfosfonáty ovlivňují odpověď skeletu na mechanickou stimulaci. Odpověď na mechanickou stimulaci u dětí s OI určíme sledováním markerů kostního obratu po WBV u těch, kteří jsou a nejsou léčeni bisfosfonáty.

Výsledky této studie nám pomohou pochopit, zda kostra u dětí s OI normálně reaguje na mechanickou stimulaci a zda bisfosfonáty mění tuto citlivost způsobem, který je pro zvýšení pevnosti kostí prospěšný, či nikoli.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty budou mít v podstatě základní hodnocení (WBV1) reakce markeru kostního obratu na týdenní období vibrací celého těla (10 minut/den), po kterém bude následovat „vymývací období“ v délce 5 týdnů, během kterého se očekává kostní obrat. vrátit se do normálu. Poté bude následovat období 6 týdnů léčby risedronátem (1 mg/kg/týden). Bezprostředně poté následuje druhé hodnocení (WBV2) reakce markeru kostního obratu na týdenní období vibrací celého těla (10 minut/den) jako dříve.

Subjekty stojí na vibrační plošině 10 minut po dobu 7 dnů při 2 příležitostech. Vibrace jsou dodávány jako 4 "bloky" po 2,5 minutách, přičemž mezi každým blokem je 30 sekund odpočinku. Počáteční vibrace celého těla (WBV) v den 1 budou provedeny v klinickém výzkumném zařízení nemocnice Sheffield Children's Hospital (SCHCRF) pod dohledem. Následné WBV D2-D7 a D85-91 budou provedeny v domovech účastníků. Účastníci budou požádáni, aby zaznamenali administraci a načasování WBV do deníku.

Vzorky krve budou odebrány po celonočním hladovění podle následujícího plánu:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (okamžitý pre-risedronát); D85 (post-risedronát a pre-WBV2); D92 (po WBV2) a D99 (konečná). Odebírá se celkem 7 vzorků.

Krevní testy jsou markery kostního obratu (alkalická fosfatáza[ALP], N-terminální propeptid prokolagenu typu 1[P1NP] a C-terminální telopeptid kolagenu typu 1[CTX]). První krevní test provede výzkumný pracovník (Dr Sithambaram) v SCHCRF a následných 6 krevních testů může provést výzkumná sestra/výzkumník u účastníka doma. Odebrané vzorky krve se nechají srážet ½ hodiny. Vzorky budou odstřeďovány při 2500 otáčkách za minutu po dobu 10 minut při 4 °C. Odstředěný vzorek bude skladován v SCHCRF při -80°C. Krevní testy budou analyzovány v Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Účastníci budou užívat risedronát (perorální bisfosfonát, jednou týdně), zaokrouhlený na nejbližších 5 mg) spolu s vitamínem D a vápníkem po dobu 6 týdnů. Vitamin D a vápník budou podávány jako tablety Calcichew 500 mg/200 IU, 1 tableta pro účastníky vážící méně než 30 kg a 2 tablety pro účastníky vážící 30 kg nebo více. Risedronát sodný patří do skupiny bisfosfonátů. Podle BNF není licencován pro použití u dětí. Obchodní název je Actonel® Warner Chilcott). Tato studie bude používat 5 mg a 35 mg potahované tablety.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 4-16 let
  • Umět mluvit plynně anglicky
  • Diagnostikována osteogenesis imperfecta
  • Schopný stát
  • Není léčeno bisfosfonáty

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost dalších chronických onemocnění
  • Problémy s rovnováhou
  • Nedávná zlomenina (za posledních 6 měsíců)
  • Nedávná (posledních 12 měsíců) nebo současná léčba pravděpodobně ovlivňující kosti – nezahrnuje inhalační nebo intermitentní perorální léčbu steroidy na astma
  • Zapojení do dalšího projektu intervenčního výzkumu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Zkouška s jednou rukou
Intervence: Risedronát sodný (perorální) Dávkování: 1 mg/kg/týden Frekvence: jednou/týden Délka: 6 týdnů
Lék: Risedronát sodný
Účastníci budou nejprve testováni na reakci na mechanickou stimulaci jako základní linii a poté znovu testováni po 6 týdnech léčby přípravkem Risedronate
Ostatní jména:
  • Bisfosfonát
Doplněk stravy: Tablety Calcichew
Účastníci budou užívat tablety kalcichew během 6týdenního období léčby risedronátem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v odpovědi P1NP na 1 týden vibrací bez léčby risedronátem, po které následuje vymývací období. Změna v odezvě P1NP na vibrace bude znovu posouzena po léčbě Risedonatem. Sériové kostní markery budou prováděny po dobu 99 dnů.
Časové okno: 99 dní
Posoudit, zda risedronát mění odpověď na mechanickou stimulaci
99 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. září 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SCH-2013

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Risedronát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení