Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ændrer bisfosfonater skeletresponsen på mekanisk stimulering hos børn med osteogenesis imperfecta? (BAMES)

6. september 2018 opdateret af: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta(OI) er en arvelig lidelse karakteriseret ved ekstrem skrøbelighed af knoglerne. Knogler brækker ofte af ringe eller ingen tilsyneladende årsag.

Den nuværende tilgængelige medicin kan øge knoglestyrken ved at gøre knoglerne bredere og "udfylde" de huller i knoglevæggene, der svækker den. Disse lægemidler er bisfosfonater, givet enten som drop intravenøst ​​(f.eks. pamidronat) eller indtaget gennem munden (f.eks. risedronat). Deres vigtigste handling er at forhindre knoglenedbrydning ved at stoppe den normale proces med at fjerne og derefter erstatte gammelt knoglevæv, så i nogle dele af knoglen reduceres ny knogledannelse faktisk. De fleste undersøgelser af bisfosfonater hos børn med OI har vist øget knoglemineraltæthed og forbedret træningstolerance, der kan påvirke ny knogledannelse positivt; nogle har vist reduceret frakturrate. Knogle er meget lydhør over for mekanisk stimulering. Helkropsvibration (WBV) er en form for mekanisk stimulering, som har vist sig at forbedre knoglemineraltætheden hos nogle individer med smalle knogler.

Lidt vides om bisfosfonater påvirker skelettets reaktion på mekanisk stimulering. Vi vil bestemme responsen på mekanisk stimulering hos børn med OI ved at se på knogleomsætningsmarkører efter WBV hos dem, der er og ikke er behandlet med bisfosfonater.

Resultaterne fra denne undersøgelse vil hjælpe os med at forstå, om skelet hos børn med OI normalt reagerer på mekanisk stimulering, og om bisfosfonater ændrer denne reaktionsevne på en måde, der enten er gavnlig eller ej til at øge knoglestyrken.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Grundlæggende vil forsøgspersoner have en baseline-vurdering (WBV1) af deres knogleomsætningsmarkørrespons på en ugelang periode med helkropsvibrationer (10 minutter/dag), efterfulgt af en "udvaskningsperiode" på 5 uger, hvor knogleomsætning forventes at vende tilbage til normalen. Herefter vil der være en periode på 6 ugers behandling med risedronat (1 mg/kg/uge). Umiddelbart efter dette vil der komme en anden vurdering (WBV2) af knogleomsætningsmarkørens respons på en ugelang periode med helkropsvibrationer (10 minutter/dag) som tidligere.

Forsøgspersonerne står på vibrationsplatformen i 10 minutter i 7 dage ved 2 lejligheder. Vibrationen leveres som 4 "blokke" á 2,5 minutter hver, med 30 sekunders pause mellem hver blok. Den indledende helkropsvibration (WBV) på dag 1 vil blive udført i Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF) under supervision. Efterfølgende WBV'er D2-D7 og D85-91 vil blive udført i deltagernes hjem. Deltagerne vil blive bedt om at registrere administrationen og timingen af ​​WBV i en dagbog.

Blodprøver tages efter faste natten over i henhold til følgende skema:

Præ-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (umiddelbar præ-risedronat); D85 (post-risedronat og præ-WBV2); D92 (post-WBV2) og D99 (finale). Der udtages i alt 7 prøver.

Blodprøverne er knogleomsætningsmarkører (alkalisk fosfatase[ALP], Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide[P1NP] og C-Terminal Telopeptid af Type 1 Collagen[CTX]). Den første blodprøve vil blive taget af forskeren (Dr. Sithambaram) i SCHCRF og de efterfølgende 6 blodprøver kan tages af forskningssygeplejersken/forskeren i deltagerens hjem. Blodprøver taget vil få lov til at størkne i ½ time. Prøver vil blive centrifugeret ved 2500 rpm i 10 minutter ved 4°C. Den centrifugerede prøve vil blive opbevaret i SCHCRF ved -80°C. Blodprøver vil blive analyseret i Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Deltagerne vil tage risedronat (oral bisphosphonat, én gang ugentligt), afrundet til nærmeste 5 mg) sammen med vitamin D og calcium i 6 uger. Vitamin D og Calcium vil blive givet som Calcichew 500mg/200 IE tabletter, 1 tablet til deltagere, der vejer mindre end 30 kg og 2 tabletter til deltagere, der vejer 30 kg eller mere. Risedronatnatrium tilhører lægemiddelgruppen bisfosfonater. Ifølge BNF er det ikke godkendt til brug hos børn. Handelsnavnet er Actonel® Warner Chilcott). Denne undersøgelse vil bruge 5 mg og 35 mg filmovertrukne tabletter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 4-16 år
  • Kunne tale flydende engelsk
  • Diagnosticeret med osteogenesis imperfecta
  • Kan stå
  • Ikke behandlet med bisfosfonater

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af andre kroniske sygdomme
  • Balanceproblemer
  • Nylig fraktur (i de sidste 6 måneder)
  • Nylig (sidste 12 måneder) eller nuværende behandling vil sandsynligvis påvirke knoglerne - dette inkluderer ikke inhaleret eller intermitterende oral behandling med steroider mod astma
  • Inddragelse i et andet interventionelt forskningsprojekt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Enkeltarmsforsøg
Intervention: Risedronatnatrium (oral) Dosering: 1mg/kg/uge Hyppighed: en gang/uge Varighed: 6 uger
Medicin: Risedronatnatrium
Deltagerne vil indledningsvis blive testet på responsen på mekanisk stimulering som baseline og derefter testet igen efter 6 ugers behandling med Risedronat
Andre navne:
  • Bisfosfonat
Kosttilskud: Calcichew tabletter
Deltagerne vil tage calcichew-tabletter i løbet af 6 ugers perioden med risedronatbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i P1NP-respons til 1 uges vibration uden behandling med risedronat efterfulgt af en udvaskningsperiode. Ændring i P1NP-respons på vibrationer vil blive revurderet efter behandling med Risedonate. Serielle knoglemarkører vil blive udført over en periode på 99 dage.
Tidsramme: 99 dage
For at vurdere om risedronat ændrer responsen på mekanisk stimulering
99 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. september 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SCH-2013

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Risedronatnatrium

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger