Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Injekce botulotoxinu u plantárních lézí lokalizované epidermolysis Bullosa Simplex (EBTox)

22. srpna 2023 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Hodnocení účinnosti injekcí botulotoxinu u plantárních lézí pacientů trpících lokalizovanou epidermolýzou Bullosa Simplex: dvojitě slepá randomizovaná kontrolovaná studie.

Výzkumníci předpokládají, že palmární injekce botulotoxinu prostřednictvím inhibice sudace by omezily výskyt puchýřů u lokalizované epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Epidermolysis bullosa je skupina vzácných genetických onemocnění charakterizovaných výskytem puchýřů a erozí v důsledku křehkosti kůže. Existují 4 různé podskupiny, založené na umístění oblasti štěpení kůže. Nejčastější podskupinou je forma simplexní, skládající se převážně z formy lokalizované (localized epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Incidence LEBS byla odhadnuta na 1/318 000 až 1/35 000. Onemocnění začíná brzy v kojeneckém věku výskytem puchýřů a erozí lokalizovaných na chodidlech, sekundárních po tření během chůze. Tento jev se zhoršuje teplem a pěněním. LEBS je způsobena mutacemi v keratinových genech. Očekávaná délka života u LEBS je normální, ale kvalita života je výrazně zhoršena v důsledku trvalé bolesti kůže a omezení každodenních aktivit (chůze, sport). Neexistuje žádná účinná ani kurativní léčba. Pacienti musí omezit tření, chránit kůži a v případě kožních lézí používat náplasti.

Botulotoxin má dohodu o léčbě axilárního hyperhidrózy a bylo prokázáno, že je účinný také na dlaních a chodidlech. Účinnost botulotoxinu u plantárních lézí LEBS byla popsána v literatuře (jedna kazuistika a krátká retrospektivní série 6 pacientů), ale neexistuje žádná řádná studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • University Hospital Bordeaux
        • Kontakt:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Francie, 06000
        • Nábor
        • University Hospital Nice
        • Kontakt:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Francie, 75000
        • Nábor
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kontakt:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika LEBS na základě klinických příznaků a v některých případech histologických nebo molekulárních nálezů
  • Palmární kožní léze: puchýře a/nebo: eroze, edematózní a erytematózní léze, krusty. 3 léze na nohu, jako minimum
  • Podobná klinická závažnost kožních lézí na obou nohách
  • Pacient se sociálním zabezpečením
  • Písemný souhlas pacienta
  • Pacient schopen porozumět dotazníkům studie

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s pouze jednou nohou a jiným počtem prstů na každé noze.
  • Známá přecitlivělost na botulotoxin nebo jeho pomocné látky
  • Současná léčba aminosidy
  • Myastenie
  • Potíže s polykáním
  • Poruchy dýchání
  • Dysfagie nebo inhalační pneumopatie v anamnéze
  • Známá alergie nebo kontraindikace na lidokain, prilokain, paracetamol nebo oxid dusný
  • Těhotenství (pozitivní těhotenský test (β-HCG) pro ženy v plodném věku, prováděný během 2 dnů před studií. Kojení.
  • Antikoncepce po dobu 6 měsíců od zařazení
  • Psychická nebo fyzická nebo soudní nezpůsobilost vyplnit dotazníky
  • Opatrovnictví pacientů
  • Kožní infekce na chodidlech v době zařazení
  • Kožní léze lokalizované na chodidlech, nesouvisející s LEBS (tj. poúrazová rána, bradavice)
  • Pacient trpící dishidrózou
  • Botulotoxinové injekce v předchozích 6 měsících
  • Zařazení do jiné studie v předchozích 2 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Botulotoxin
Injekce botulotoxinu (Dysport®, Allergan) 200 UI
Lék: Botulotoxin

Klinické fotografie chodidel Standardizovaný protokol anestezie (lidokain, prilokain na chodidlech, kryo-sprej, orální podání paracetamolu a pouze v případě potřeby oxykodon a hydroxyzin).

Čištění a antiseptikum na chodidlech Injekce botulotoxinu (200 UI) na pravou nebo levou nohu

Ostatní jména:
  • Dysport® (experimentální lék)
Komparátor placeba: Placebo
Injekce fyziologického séra
Lék: Placebo

Klinické fotografie chodidel Standardizovaný protokol anestezie (lidokain, prilokain na chodidlech, kryo-sprej, orální podání paracetamolu a pouze v případě potřeby oxykodon a hydroxyzin).

Čištění a antiseptikum na chodidlech Injekce fyziologického séra (200 UI) na pravou nebo levou nohu

Ostatní jména:
  • fyziologické sérum

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinické zlepšení na každé noze hodnocené zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem pomocí fotografií, na M3 vs. základní: IGA skóre (Globální hodnocení zlepšení) hodnocené pro každou nohu
Časové okno: na začátku vs. měsíc 3
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
na začátku vs. měsíc 3

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinické zlepšení na každé noze hodnocené zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem pomocí fotografií: IGA skóre (Improvement Global Assessment) pro každou nohu
Časové okno: na začátku vs. měsíc 6
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
na začátku vs. měsíc 6
Celkové klinické zlepšení na každé noze hodnocené zkoušejícím: IGA skóre (Globální hodnocení zlepšení) hodnocené pro každou nohu.
Časové okno: v měsíci 1, měsíci 3 a měsíci 6 oproti výchozímu stavu
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
v měsíci 1, měsíci 3 a měsíci 6 oproti výchozímu stavu
Hodnocení účinnosti týkající se počtu plantárních lézí klinicky pozorovaných zkoušejícím
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
na každé noze (erytematózní a edematózní oblasti, puchýře, kožní eroze, krusty)
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení účinnosti na každé noze postiženého povrchu plantární kůže (puchýře, eroze, erytematózní a edematózní oblasti, krusty)
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
výpočet tohoto ovlivněného povrchu vymezením jeho obrysů na standardizované fotografii pomocí softwaru "Image J" = počítačové hodnocení zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem.
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení účinnosti samotným pacientem pro každou nohu
Časové okno: v měsíci 1, měsíci 3, měsíci 6 a měsíci 9
Celkové zlepšení hodnocené pětibodovým skóre (0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení)
v měsíci 1, měsíci 3, měsíci 6 a měsíci 9
Hodnocení plantární bolesti samotným pacientem pro každou nohu
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení plantární bolesti pomocí stupnice EVA bolesti od 0 do 10. K provedení hodnocení je pacient požádán, aby stál na jedné noze (posouzení bolesti pociťované pro tuto nohu pomocí EVA stupnice), poté stál na druhé noze (posouzení bolesti pociťované pro tuto druhou nohu pomocí EVA stupnice).
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Okamžitá tolerance během injekce:
Časové okno: Den 0
Hodnocení bolesti pociťované během aktu pro každou nohu pacientem pomocí stupnice EVA bolesti 0 až 10 (rozhovor s pacientem). Hodnocení lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod během injekcí provedené zkoušejícím
Den 0
Střednědobá a dlouhodobá tolerance
Časové okno: Den 0, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6 a měsíc 9
Hodnocení provedené pacientem ohledně lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod zaznamenaných v deníku domácího pacienta mezi návštěvami protokolu (shromážděno v 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci a 9. měsíci). • Hodnocení provedené zkoušejícím ohledně lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod v D0 (na konci/po injekcích), M3 a M6.
Den 0, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6 a měsíc 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. června 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinické studie na Botulotoxin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení