Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Injecties van botulinetoxine in plantaire laesies van gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex (EBTox)

22 augustus 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Evaluatie van de werkzaamheid van injecties met botulinetoxine bij plantaire laesies van patiënten die lijden aan gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex: dubbelblinde gerandomiseerde gecontroleerde studie.

De onderzoekers veronderstellen dat injecties in de handpalm van botulinetoxine, via remming van de sudatie, het optreden van blaren in gelokaliseerde epidermolysis bullosa simplex (LEBS) zouden beperken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Epidermolysis bullosa is een groep zeldzame genetische ziekten die wordt gekenmerkt door het optreden van blaren en erosies als gevolg van een kwetsbare huid. Er zijn 4 verschillende subgroepen, gebaseerd op de locatie van het huiddecolleté. De meest voorkomende subgroep is de simplexvorm, die voornamelijk bestaat uit de gelokaliseerde vorm (lokale epidermolysis bullosa simplex: LEBS). De incidentie van LEBS werd geschat tussen 1/318.000 en 1/35.000. De ziekte begint vroeg in de kindertijd door het optreden van blaren en erosies op de voetzolen, secundair aan wrijvingen tijdens het lopen. Het fenomeen wordt verergerd door hitte en sudatie. LEBS is het gevolg van mutaties in keratinegenen. De levensverwachting bij LEBS is normaal, maar de kwaliteit van leven is aanzienlijk verminderd als gevolg van permanente huidpijn en beperking van dagelijkse activiteiten (lopen, sporten). Er is geen effectieve of curatieve behandeling. Patiënten moeten de wrijvingen beperken, de huid beschermen en pleisters gebruiken in geval van huidlaesies.

Botulinetoxine heeft een overeenkomst voor de behandeling van okselhyperhidrose en het is aangetoond dat het ook effectief is op handpalmen en voetzolen. De werkzaamheid van botulinetoxine bij plantaire laesies van LEBS is gerapporteerd in de literatuur (één casusrapport en een korte retrospectieve reeks van 6 patiënten), maar er is geen goed onderzoek.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
25

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Werving
        • University Hospital Bordeaux
        • Contact:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Werving
        • University Hospital Nice
        • Contact:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrijk, 75000
        • Werving
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contact:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contact:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van LEBS op basis van klinische symptomen en in sommige gevallen histologische of moleculaire bevindingen
  • Handpalmletsels: blaren en/of: erosies, oedemateuze en erythemateuze letsels, korsten. Minimaal 3 laesies per voet
  • Vergelijkbare klinische ernst van huidlaesies aan beide voeten
  • Patiënt met sociale zekerheid
  • Schriftelijke toestemming van de patiënt
  • Patiënt kan de vragenlijsten van het onderzoek begrijpen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met slechts één been en een verschillend aantal tenen aan elke voet.
  • Bekende overgevoeligheid voor botulinetoxine of zijn hulpstoffen
  • Huidige behandeling met aminosiden
  • myasthenie
  • Slikproblemen
  • Ademhalingsstoornissen
  • Medische voorgeschiedenis van dysfagie of pneumopathie van inademing
  • Bekende allergie of contra-indicaties voor lidocaïne, prilocaïne, paracetamol of lachgas
  • Zwangerschap (positieve zwangerschapstest (β-HCG) voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd, uitgevoerd binnen de 2 dagen voorafgaand aan het onderzoek. Borstvoeding.
  • Anticonceptie gedurende 6 maanden na opname
  • Geestelijke of fysieke of gerechtelijke onbekwaamheid om de vragenlijsten in te vullen
  • Voogdij patiënten
  • Huidinfectie op de zolen op het moment van opname
  • Huidlaesies op de voetzolen, niet gerelateerd aan LEBS (bijv. posttraumatische wond, wrat)
  • Patiënt die lijdt aan dishydrose
  • Botulinetoxine-injecties in de afgelopen 6 maanden
  • Opname in een ander onderzoek in de afgelopen 2 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Botuline toxine
Injecties met botulinetoxine (Dysport®, Allergan) 200 UI
Geneesmiddel: Botuline toxine

Klinische foto's van de voetzolen Gestandaardiseerd anesthesieprotocol (lidocaïne, prilocaïne op voetzolen, cryospray, orale toediening van paracetamol en alleen indien nodig oxycodon en hydroxyzine).

Reiniging en ontsmettingsmiddel op de zolen Injecties met botulinetoxine (200 UI) op rechter- of linkervoet

Andere namen:
  • Dysport® (experimenteel geneesmiddel)
Placebo-vergelijker: Placebo
Injecties van fysiologisch serum
Geneesmiddel: Placebo

Klinische foto's van de voetzolen Gestandaardiseerd anesthesieprotocol (lidocaïne, prilocaïne op voetzolen, cryospray, orale toediening van paracetamol en alleen indien nodig oxycodon en hydroxyzine).

Reiniging en ontsmettingsmiddel op de zolen Injecties van fysiologisch serum (200 UI) op rechter- of linkervoet

Andere namen:
  • fysiologisch serum

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wereldwijde klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door een geblindeerde, gecentraliseerde, onafhankelijke beoordelaar met behulp van foto's, op M3 vs. basislijn: IGA-score (Improvement Global Assessment) beoordeeld voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline versus maand 3
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
bij baseline versus maand 3

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wereldwijde klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door een geblindeerde, gecentraliseerde, onafhankelijke beoordelaar aan de hand van foto's: IGA-score (Improvement Global Assessment) voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline versus maand 6
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
bij baseline versus maand 6
Globale klinische verbetering aan elke voet beoordeeld door de onderzoeker: IGA-score (Improvement Global Assessment) beoordeeld voor elke voet.
Tijdsspanne: respectievelijk op maand 1, maand 3 en maand 6 versus baseline
De IGA-score is een 5-puntsschaal (bereik van 0 tot 4): 0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning
respectievelijk op maand 1, maand 3 en maand 6 versus baseline
Beoordeling van de werkzaamheid met betrekking tot het aantal door de onderzoeker klinisch waargenomen plantaire laesies
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
op elke voet (erythemateuze en oedemateuze gebieden, blaren, huiderosie, korstjes)
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Beoordeling van de werkzaamheid op elke voet van het aangetaste plantaire huidoppervlak (blaren, erosies, erythemateuze en oedemateuze gebieden, korstjes)
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
berekening van dit aangetaste oppervlak door de contouren ervan af te bakenen op een gestandaardiseerde fotografie met behulp van "Image J"-software = geautomatiseerde beoordeling door een geblindeerde gecentraliseerde onafhankelijke beoordelaar.
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Beoordeling van de werkzaamheid door de patiënt zelf, voor elke voet
Tijdsspanne: op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9
Globale verbetering beoordeeld met een score van 5 punten (0=geen verbetering of verslechtering / 1=minimale verbetering / 2=matige verbetering / 3=significante verbetering / 4=totale verdwijning)
op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9
Plantaire pijnbeoordeling door de patiënt zelf, voor elke voet
Tijdsspanne: bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Plantaire pijnbeoordeling, met behulp van een EVA-schaal van 0 tot 10 pijn. Om de beoordeling uit te voeren, wordt de patiënt gevraagd om op één voet te gaan staan ​​(beoordeling van pijn gevoeld voor deze voet met behulp van EVA-schaal) en vervolgens op de andere voet te gaan staan ​​(beoordeling van pijn gevoeld voor deze andere voet met behulp van EVA-schaal).
bij baseline, maand 1, maand 3 en maand 6
Onmiddellijke tolerantie tijdens injectie:
Tijdsspanne: Dag 0
Beoordeling uitgevoerd door de patiënt van de pijn die tijdens de handeling wordt gevoeld voor elke voet, met behulp van een 0 tot 10 pijn-EVA-schaal (interview met patiënt). Beoordeling uitgevoerd door de onderzoeker van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen tijdens de injecties
Dag 0
Tolerantie op middellange en lange termijn
Tijdsspanne: Dag 0, maand 1, maand 3 en maand 6 en maand 9
Door de patiënt uitgevoerde beoordeling van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen gemeld in het dagboek van de thuispatiënt tussen de protocolbezoeken (verzameld op maand 1, maand 3, maand 6 en maand 9). • Beoordeling door onderzoeker van lokale bijwerkingen (voor elke voet) of algemene bijwerkingen, bij D0 (aan het einde van/na de injecties), M3 en M6.
Dag 0, maand 1, maand 3 en maand 6 en maand 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
14 juni 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 augustus 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa Simplex

Klinische onderzoeken op Botuline toxine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen