Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Injeksjoner av botulinisk toksin i plantare lesjoner av lokalisert epidermolyse Bullosa Simplex (EBTox)

22. august 2023 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Evaluering av effektiviteten av injeksjoner av botulinisk toksin i plantare lesjoner hos pasienter som lider av lokalisert epidermolyse Bullosa Simplex: Dobbeltblind randomisert kontrollert studie.

Etterforskerne antar at palmar injeksjoner av botulinisk toksin, via en hemming av sudasjonen, vil begrense forekomsten av blemmer i lokalisert epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Epidermolysis bullosa er en gruppe sjeldne genetiske sykdommer karakterisert ved forekomst av blemmer og erosjoner på grunn av hudskjørhet. Det er 4 forskjellige undergrupper, basert på plasseringen av hudspaltningsområdet. Den hyppigste undergruppen er simpleksformen, som hovedsakelig består av lokalisert form (lokalisert epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Forekomsten av LEBS ble estimert til mellom 1/318.000 og 1/35.000. Sykdommen starter tidlig i spedbarnsalderen ved at det oppstår blemmer og erosjoner på sålene, sekundært til friksjoner under turen. Fenomenet forverres av varme og skum. LEBS skyldes mutasjoner i keratingener. Forventet levealder i LEBS er normal, men livskvaliteten er betydelig svekket på grunn av permanente hudsmerter og begrensning av hverdagsaktiviteter (gåturer, sport). Det finnes ingen effektiv eller kurativ behandling. Pasienter må begrense friksjonene, beskytte huden og bruke plaster ved hudlesjoner.

Botulinisk toksin har en avtale for behandling av aksillær hyperhidrose og har vist seg å være også effektiv på håndflater og såler. Effekten av botulinisk toksin i plantarlesjoner av LEBS er rapportert i litteraturen (en kasusrapport og en kort retrospektiv serie på 6 pasienter), men det er ingen ordentlig studie.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
25

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekruttering
        • University Hospital Bordeaux
        • Ta kontakt med:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • University Hospital Nice
        • Ta kontakt med:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekruttering
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Ta kontakt med:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Ta kontakt med:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av LEBS basert på kliniske symptomer og i noen tilfeller histologiske eller molekylære funn
  • Palmar hudlesjoner: blemmer og/eller: erosjoner, ødematøse og erytematøse lesjoner, skorper. 3 lesjoner per fot, som et minimum
  • Tilsvarende klinisk alvorlighetsgrad av hudlesjoner på begge føtter
  • Pasient med trygd
  • Skriftlig samtykke fra pasienten
  • Pasient i stand til å forstå studiens spørreskjemaer

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kun ett ben og forskjellig antall tær på hver fot.
  • Kjent overfølsomhet overfor botulinisk toksin eller dets hjelpestoffer
  • Aktuell behandling med aminosider
  • Myasteni
  • Svelgevansker
  • Luftveislidelser
  • Tidligere medisinsk historie med dysfagi eller pneumopati ved innånding
  • Kjent allergi eller kontraindikasjoner mot lidokain, prilokain, paracetamol eller lystgass
  • Graviditet (positiv graviditetstest (β-HCG) for kvinner i fertil alder, utført innen 2 dager før studien. Amming.
  • Prevensjon i 6 måneder fra inkludering
  • Psykisk eller fysisk eller rettslig manglende evne til å fylle ut spørreskjemaene
  • Vergepasienter
  • Hudinfeksjon på sålene på tidspunktet for inkluderingen
  • Hudlesjoner på sålene, ikke relatert til LEBS (dvs. posttraumatisk sår, vorte)
  • Pasient som lider av dishydrosis
  • Botuliniske toksininjeksjoner de siste 6 månedene
  • Inkludering i en annen studie de siste 2 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Botulinisk toksin
Injeksjoner av botulinisk toksin (Dysport®, Allergan) 200 UI
Legemiddel: Botulinisk toksin

Kliniske fotografier av sålene Standardisert anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på såler, kryospray, oral administrering av paracetamol og kun ved behov oksykodon og hydroksyzin).

Rengjøring og antiseptisk på sålene Injeksjoner av botulinisk toksin (200 UI) på høyre eller venstre fot

Andre navn:
  • Dysport® (eksperimentelt medikament)
Placebo komparator: Placebo
Injeksjoner av fysiologisk serum
Legemiddel: Placebo

Kliniske fotografier av sålene Standardisert anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på såler, kryospray, oral administrering av paracetamol og kun ved behov oksykodon og hydroksyzin).

Rengjøring og antiseptisk på sålene Injeksjoner av fysiologisk serum (200 UI) på høyre eller venstre fot

Andre navn:
  • fysiologisk serum

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av en blindet sentralisert uavhengig anmelder ved bruk av fotografier, ved M3 vs. baseline: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurdert for hver fot
Tidsramme: ved baseline kontra måned 3
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved baseline kontra måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av en blindet sentralisert uavhengig anmelder ved bruk av fotografier: IGA-score (Improvement Global Assessment) for hver fot
Tidsramme: ved baseline vs måned 6
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved baseline vs måned 6
Global klinisk forbedring på hver fot vurdert av etterforskeren: IGA-score (Improvement Global Assessment) vurdert for hver fot.
Tidsramme: ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
IGA-score er en 5-punkts skala (fra 0 til 4): 0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning
ved henholdsvis måned 1, måned 3 og måned 6 vs baseline
Effektvurdering angående antall plantarlesjoner klinisk observert av etterforskeren
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
på hver fot (erytematøse og ødematøse områder, blemmer, huderosjon, skorper)
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering på hver fot av den berørte plantarhudoverflaten (blemmer, erosjoner, erytematøse og ødematøse områder, skorper)
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
beregning av denne berørte overflaten ved å avgrense dens konturer på et standardisert fotografi ved hjelp av "Image J"-programvare = datastyrt vurdering av en blindet sentralisert uavhengig anmelder.
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Effektvurdering av pasienten selv, for hver fot
Tidsramme: i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Global forbedring vurdert med en 5-poengs score (0=ingen forbedring eller forverring / 1=minimal forbedring / 2=moderat forbedring / 3=signifikant forbedring / 4=total forsvinning)
i måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9
Plantar smertevurdering av pasienten selv, for hver fot
Tidsramme: ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Plantar smertevurdering, ved hjelp av en 0 til 10 smerte EVA-skala. For å utføre vurderingen, blir pasienten bedt om å stå på den ene foten (vurdering av smerte følt for denne foten ved hjelp av EVA-skala) og deretter stå på den andre foten (vurdering av smerte følt for denne andre foten ved hjelp av EVA-skala).
ved baseline, måned 1, måned 3 og måned 6
Umiddelbar toleranse under injeksjon:
Tidsramme: Dag 0
Vurdering utført av pasienten av smerten som føltes under handlingen for hver fot, ved hjelp av en 0 til 10 smerte EVA-skala (pasientintervju). Vurdering utført av etterforskeren av lokale bivirkninger (for hver fot) eller generelle bivirkninger, under injeksjonene
Dag 0
Midt- og langsiktig toleranse
Tidsramme: Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9
Vurdering utført av pasienten av lokale uønskede hendelser (for hver fot) eller generelle uønskede hendelser rapportert i hjemmepasientens dagbok mellom protokollbesøkene (samlet ved måned 1, måned 3, måned 6 og måned 9). • Vurdering utført av utreder av lokale bivirkninger (for hver fot) eller generelle bivirkninger, ved D0 (ved slutten av/etter injeksjonene), M3 og M6.
Dag 0, måned 1, måned 3 og måned 6 og måned 9

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University Hospital, Toulouse

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. juni 2018

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. august 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske studier på Botulinisk toksin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger