Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie pacientů s hemofilií B, kteří prošli genovou terapií

18. července 2023 aktualizováno: Freeline Therapeutics

Otevřená, multicentrická, dlouhodobá následná studie ke zkoumání bezpečnosti a trvání odpovědi po podání nového adeno-asociovaného virového vektoru (FLT180a) u pacientů s hemofilií B

Těžká hemofilie B (HB) je krvácivá porucha, při níž protein vytvořený tělem, který pomáhá při tvorbě krevní sraženiny, částečně nebo úplně chybí. Tento protein se nazývá srážecí faktor; u těžké HB jsou hladiny srážecího faktoru IX (devět; FIX) velmi nízké a postižení jedinci mohou trpět život ohrožujícími krvácivými epizodami. HB postihuje především chlapce a muže (přibližně jeden z každých 30 000 mužů). Současná léčba HB zahrnuje intravenózní infuze FIX jako pravidelnou léčbu (profylaxi) nebo léčbu „na vyžádání“. Léčba na vyžádání je vysoce účinná při zastavení krvácení, ale nemůže plně zvrátit dlouhodobé poškození, které následuje po krvácení. Pravidelná léčba může zabránit krvácení; je však pro pacienty invazivní a také nákladná.

Tato klinická studie si klade za cíl prozkoumat dlouhodobou bezpečnost a trvanlivost aktivity FIX u účastníků, kterým byl v dřívějších klinických studiích podáván nový produkt genové terapie (FLT180a). Po podání vede FLT180a k produkci FIX v jaterních buňkách účastníků, který je pak uvolňován do krevního oběhu. Cílem je, aby vlastní tělo účastníků produkovalo hladiny FIX, které umožní srážení probíhat normálně, jak by bylo vidět u jedinců bez HB. To by odstranilo potřebu profylaxe nebo léčby na vyžádání po jediném podání FLT180a.

Této studie se zúčastní až 50 účastníků, kterým již byl podáván FLT180a v EU a USA. Účastníci budou v této studii sledováni, dokud nedosáhnou 15 let po podání dávky. Účastníci podstoupí procedury včetně fyzických vyšetření, společných hodnocení, krevních testů a ultrazvuku jater. Účastníci budou také muset vyplnit deník, aby zdokumentovali výskyt krvácivých epizod a zaznamenali množství koncentrátu faktoru IX, které dostanou. Budou také shromažďovány výsledky hlášení pacientů včetně měření kvality života, zdravotního postižení a fyzické aktivity.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Spojené království, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Spojené království, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Spojené království, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dříve dostávali FLT180a v rámci klinické studie.
  • Schopný dát úplný informovaný souhlas a schopen splnit všechny požadavky studie včetně dlouhodobého sledování po dobu, kterou studie vyžaduje.
  • Ochota používat bariérovou antikoncepci, dokud alespoň tři po sobě jdoucí vzorky spermatu po podání vektoru nebudou negativní na vektorové sekvence.

Kritéria vyloučení:

N/A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FLT180a
Účastníci, kteří dostali vektor genové terapie (FLT180a)
Biologický: FLT180a
FLT180a je replikačně nekompetentní adeno-asociovaný virový vektor. Vektor se skládá z DNA vektorového genomu enkapsidovaného v proteinové kapsidě odvozené od adeno-asociovaného viru. Expresní kazeta obsahuje DNA kódující faktor IX.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární měření bezpečnosti
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Frekvence nežádoucích příhod/reakcí (AE/ARs) souvisejících s léčbou hlášených podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0 nebo novější (Primary Safety).
Od vstupu do 5 let po podání
Trvanlivost odezvy
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Trvanlivost odpovědi bude odhadnuta podle míry poklesu aktivity FIX pozorované od vstupu do studie (primární koncový bod)
Od vstupu do 5 let po podání

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární bezpečnostní měření
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Četnost hlášení abnormálních nálezů nebo změn oproti výchozím nálezům z hodnocení bezpečnosti včetně laboratorních hodnocení, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a ultrazvuku jater podle obecných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) verze 5.0 nebo novější.
Od vstupu do 5 let po podání
OPRAVTE úrovně aktivity na nebo pod 150 %
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Při každé návštěvě budou odebrány vzorky k měření úrovní aktivity FIX a podílu pacientů, kteří dosáhli aktivity FIX na úrovni 5 %, 15 %, 30 %, 40 %, 50 %, 70 %, ale ne více než 150 % normálu při každé plánovaná návštěva.
Od vstupu do 5 let po podání
OPRAVTE úrovně aktivity včetně 150 % nebo vyšší
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Při každé návštěvě se odeberou vzorky za účelem měření úrovní aktivity FIX a podílu pacientů, kteří při každé požadované návštěvě dosáhli aktivity FIX na úrovni 5 %, 15 %, 30 %, 40 %, 50 %, 70 % a 150 % normálu.
Od vstupu do 5 let po podání
OPRAVIT Úrovně aktivity – změna od výchozího stavu
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Změna od výchozí hodnoty (před dávkováním FLT180a) v aktivitě FIX při každé plánované návštěvě.
Od vstupu do 5 let po podání
Hemostatická účinnost – frekvence krvácení
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Změna od výchozí hodnoty (před dávkováním FLT180a) v roční míře krvácení měřením počtu epizod krvácení z průniku.
Od vstupu do 5 let po podání
Hemostatická účinnost - FIX Spotřeba koncentrátu
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Změna od výchozí hodnoty (před dávkováním FLT180a) ve spotřebě koncentrátu FIX měřením koncentrátu faktoru spotřebovaného pacientem.
Od vstupu do 5 let po podání
Účinnost FLT180a ve vztahu k chirurgickým/zubním výkonům hodnocením spotřeby exogenních koagulačních faktorů v době operace, době odstranění drénu (pokud je to relevantní)
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Spotřeba exogenních koagulačních faktorů souvisejících s individuálním chirurgickým zákrokem bude shromažďována ve třech časových bodech (čas operace, čas odstranění drénu (pokud je to relevantní) a čas propuštění nebo 6 dní po operaci) pro každý chirurgický zákrok, ke kterému dojde od vstup pacienta do studie do 5 let po podání dávky.
Od vstupu do 5 let po podání
Účinnost FLT180a ve vztahu k chirurgickým/zubním výkonům hodnocením měření absolutní krevní ztráty v době chirurgického zákroku, době odstranění drénu (pokud je to relevantní)
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Měření absolutní krevní ztráty, týkající se jednotlivého chirurgického zákroku, bude shromažďováno ve třech časových bodech (čas operace, čas odstranění drénu (pokud je to relevantní) a dříve z propuštění 6 dnů po operaci) pro každý nastávající chirurgický zákrok od vstupu pacienta do studie do 5 let po podání dávky.
Od vstupu do 5 let po podání
Účinnost FLT180a ve vztahu k chirurgickým/zubním výkonům na základě posouzení potřeby krevní transfuze, objemu a počtu transfuzí v době operace, době odstranění drénu (pokud je to relevantní)
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Požadavek na transfuzi (objem a počet transfuzí), vztahující se k jednotlivému chirurgickému zákroku, bude shromažďován ve třech časových bodech (čas operace, čas odstranění drénu (pokud existuje) a čas propuštění 6 dní po operaci) pro každý chirurgický zákrok od vstupu pacienta do studie do 5 let po podání dávky.
Od vstupu do 5 let po podání
Účinnost FLT180a ve vztahu k chirurgickým/zubním výkonům na základě posouzení účinnosti hemostázy, jak ji posoudil chirurg na 4bodové škále v čase operace, době odstranění drénu (pokud je to relevantní)
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Hodnocení účinnosti hemostázy podle posouzení chirurga ve vztahu k jednotlivému chirurgickému zákroku bude shromážděno ve třech časových bodech (čas operace, čas odstranění drénu (pokud je to relevantní) a čas propuštění 6 dní po operaci) pro každý chirurgický zákrok od vstupu pacienta do studie do 5 let po podání dávky.
Od vstupu do 5 let po podání
Imunitní odpověď na hFIX transgenový produkt (tj. vývoj inhibitorů) bude hodnocena měřením hladiny inhibitorů.
Časové okno: Od vstupu do 5 let po podání
Budou odebrány vzorky pro zachycení vývoje inhibitorů v průběhu času.
Od vstupu do 5 let po podání
Clearance vektorových genomů (vgs) v plazmě, moči, slinách, stolici a spermatu.
Časové okno: Od vstupu až po úplné odstranění vgs ve všech vzorcích.
Vzorky z každého poolu budou odebrány při každé návštěvě, dokud nebudou 3 po sobě jdoucí vzorky, které budou negativní na vgs.
Od vstupu až po úplné odstranění vgs ve všech vzorcích.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Freeline Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FLT180a-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení