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遺伝子治療を受けた血友病 B 患者の長期追跡調査

2023年7月18日 更新者：Freeline Therapeutics

血友病 B 患者における新規アデノ随伴ウイルスベクター (FLT180a) の投与後の反応の安全性と持続性を調査するための非盲検、多施設共同、長期フォローアップ研究

重度の血友病 B (HB) は、血液凝固を助けるために体内で作られるタンパク質が部分的または完全に欠落している出血性疾患です。 このタンパク質は凝固因子と呼ばれます; 重度の HB では、凝固因子 IX (9; FIX) のレベルが非常に低く、罹患した個人は生命を脅かす出血エピソードに苦しむ可能性があります。 HB は主に男児と男性に発症します (男性の約 30,000 人に 1 人)。 HB の現在の治療には、通常の治療 (予防) または「オンデマンド」治療として FIX の静脈内注入が含まれます。 オンデマンド治療は出血を止めるのに非常に効果的ですが、出血後に続く長期的な損傷を完全に元に戻すことはできません. 定期的な治療で出血を防ぐことができます。しかし、それは患者にとって侵襲的であり、費用もかかります。

この臨床研究は、以前の臨床研究で新しい遺伝子治療製品 (FLT180a) を投与された参加者の FIX 活性の長期的な安全性と持続性を調査することを目的としています。 投与後、FLT180a は参加者の肝細胞で FIX を産生し、血流に放出します。 目的は、参加者自身の体に、HB 以外の個人に見られるような正常な凝固を可能にするレベルの FIX を生成させることです。 これにより、FLT180aを1回投与するだけで、予防やオンデマンド治療の必要がなくなります。

EUおよび米国でFLT180aをすでに投与されている最大50人の参加者がこの研究に参加します。 参加者は、投与後 15 年に達するまで、この試験で追跡されます。 参加者は、身体検査、参加評価、血液検査、肝臓の超音波検査などの手順を受けます。 参加者はまた、出血エピソードの発生を文書化し、受け取った第IX因子濃縮物の量を記録するために日記を完成させる必要があります. 生活の質、障害、および身体活動の尺度を含む患者報告の結果も収集されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
10

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle、イギリス、NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford、イギリス
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton、イギリス、SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury、Kent、イギリス、CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -以前に臨床研究でFLT180aを受けた患者。
  • -完全なインフォームドコンセントを与えることができ、研究に必要な期間の長期フォローアップを含む研究のすべての要件を順守することができます。
  • -ベクター投与後の少なくとも3回の連続した精液サンプルがベクター配列に対して陰性になるまで、バリア避妊を実践する意思がある。

除外基準:

なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：FLT180a
遺伝子治療ベクター（FLT180a）を投与された参加者
生物学的：FLT180a
FLT180a は、複製能力のないアデノ随伴ウイルスベクターです。 このベクターは、アデノ随伴ウイルス由来のタンパク質キャプシドにキャプシド化された DNA ベクターゲノムで構成されています。 発現カセットには、第 IX 因子をコードする DNA が含まれています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
一次安全測定
時間枠：エントリーから投与後5年まで
有害事象の共通用語基準（CTCAE）バージョン 5.0 以降（一次安全性）に従って報告された、治療に起因する有害事象/反応（AE/AR）の頻度。
エントリーから投与後5年まで
応答の持続性
時間枠：エントリーから投与後5年まで
反応の持続性は、研究登録から観察されたFIX活性の低下率によって推定されます（主要評価項目）
エントリーから投与後5年まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
二次安全測定
時間枠：エントリーから投与後5年まで
有害事象（CTCAE）バージョン 5.0 以降の一般的な用語基準に従って、実験室評価、バイタル サイン、身体検査、肝臓超音波検査などの安全性評価からの異常またはベースライン所見からの変化の報告頻度。
エントリーから投与後5年まで
150% 以下の FIX アクティビティ レベル
時間枠：エントリーから投与後5年まで
各来院時にサンプルを採取して、FIX 活動レベルと、5%、15%、30%、40%、50%、70% 以上の FIX 活動を達成する患者の割合を測定しますが、それぞれの時点で正常の 150% 以下です訪問予定。
エントリーから投与後5年まで
150% 以上を含む FIX アクティビティ レベル
時間枠：エントリーから投与後5年まで
各訪問時にサンプルを採取して、FIX 活動レベルと、必要な各訪問で通常の 5%、15%、30%、40%、50%、70%、および 150% 以上の FIX 活動を達成する患者の割合を測定します。
エントリーから投与後5年まで
FIX 活動レベル - ベースラインからの変化
時間枠：エントリーから投与後5年まで
予定された各来院時の FIX 活動のベースライン (FLT180a 投与前) からの変化。
エントリーから投与後5年まで
止血効果 - 出血率
時間枠：エントリーから投与後5年まで
破綻出血エピソード数の測定による年間出血率のベースライン（FLT180a投与前）からの変化。
エントリーから投与後5年まで
止血効果 - FIX 濃縮液の消費量
時間枠：エントリーから投与後5年まで
患者が消費した因子濃縮物の測定による、FIX濃縮物消費のベースライン（FLT180a投与前）からの変化。
エントリーから投与後5年まで
手術時、ドレーン除去時（該当する場合）における外因性凝固因子の消費の評価による、外科的/歯科的処置に関連するFLT180aの有効性
時間枠：エントリーから投与後5年まで
個々の手術に関連する外因性凝固因子の消費量は、3 つの時点 (手術時、ドレーン除去時 (該当する場合)、退院時または手術後 6 日) で収集されます。投与後 5 年間の試験への患者の参加。
エントリーから投与後5年まで
FLT180a の有効性は、手術時、ドレーン除去時 (該当する場合) での絶対失血量の測定の評価による、外科/歯科処置に関連しています。
時間枠：エントリーから投与後5年まで
個々の手術に関連する絶対失血量の測定値は、発生する手術ごとに 3 つの時点 (手術時、ドレーン除去時 (該当する場合)、手術後 6 日間の退院の早い方) で収集されます。患者の治験への参加から投与後 5 年まで。
エントリーから投与後5年まで
FLT180a の有効性は、輸血の必要性、手術時の輸血の量と回数、ドレーン除去の時間 (該当する場合) の評価による外科/歯科処置に関連します。
時間枠：エントリーから投与後5年まで
個々の手術に関連する輸血要件 (輸血の量と回数) は、3 つの時点 (手術時、ドレーン除去時 (該当する場合)、手術後 6 日間の退院の早い方) で収集されます。患者が試験に参加してから投与後 5 年までに発生した各手術について。
エントリーから投与後5年まで
手術時、ドレーン除去時（該当する場合）の 4 段階スケールで外科医が判断した止血の有効性の評価による、外科的 / 歯科的処置に関連する FLT180a の有効性
時間枠：エントリーから投与後5年まで
個々の手術に関連して、外科医が判断した止血の有効性の評価は、3つの時点で収集されます（手術の時間、ドレーン除去の時間（該当する場合）、および手術後6日の退院の早い方）患者が治験に参加してから投与後 5 年までに発生した各手術について。
エントリーから投与後5年まで
ＨＦＩＸ導入遺伝子産物に対する免疫応答（すなわち、阻害剤の発生）は、阻害剤のレベルの測定によって評価される。
時間枠：エントリーから投与後5年まで
時間の経過とともに阻害剤の発生を捉えるために、サンプルが採取されます。
エントリーから投与後5年まで
血漿、尿、唾液、便、精液中のベクターゲノム (vgs) のクリアランス。
時間枠：すべてのサンプル プールの vgs のエントリから完全なクリアランスまで。
各プールからのサンプルは、vgs が陰性であるサンプルが 3 つ連続するまで、訪問ごとに取得されます。
すべてのサンプル プールの vgs のエントリから完全なクリアランスまで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Freeline Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年7月10日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年5月24日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年5月24日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年8月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年8月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • FLT180a-04

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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