Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af hæmofili B-patienter, der har gennemgået genterapi

18. juli 2023 opdateret af: Freeline Therapeutics

Et åbent, multicenter, langsigtet opfølgningsstudie for at undersøge sikkerheden og holdbarheden af ​​respons efter dosering af en ny adeno-associeret viral vektor (FLT180a) hos patienter med hæmofili B

Svær hæmofili B (HB) er en blødningsforstyrrelse, hvor et protein, som kroppen fremstiller for at hjælpe med at danne en blodprop, enten helt eller delvist mangler. Dette protein kaldes en koagulationsfaktor; med svær HB er niveauerne af koagulationsfaktor IX (ni; FIX) meget lave, og berørte personer kan lide af livstruende blødningsepisoder. HB rammer hovedsageligt drenge og mænd (ca. én ud af hver 30.000 mænd). Nuværende behandling for HB involverer intravenøse infusioner af FIX som almindelig behandling (profylakse) eller 'on demand'-behandling. On demand-behandling er yderst effektiv til at standse blødning, men kan ikke helt vende langsigtet skade, der følger efter en blødning. Regelmæssig behandling kan forhindre blødning; men det er invasivt for patienter og også dyrt.

Denne kliniske undersøgelse har til formål at undersøge den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af FIX-aktivitet hos deltagere, der er blevet doseret med et nyt genterapiprodukt (FLT180a) i tidligere kliniske undersøgelser. Efter administration resulterer FLT180a i produktion af FIX i deltagernes leverceller, som derefter frigives til blodbanen. Målet er at få deltagernes egen krop til at producere niveauer af FIX, der gør det muligt for koagulering at forekomme så normalt, som det ville ses hos et ikke-HB individ. Dette ville fjerne behovet for profylakse eller on demand-behandling efter blot en enkelt administration af FLT180a.

Op til 50 deltagere, som allerede er blevet administreret med FLT180a i EU og USA, vil deltage i denne undersøgelse. Deltagerne vil blive fulgt op i dette forsøg, indtil de er nået 15 år efter at være blevet doseret. Deltagerne vil gennemgå procedurer, herunder fysiske undersøgelser, deltagervurderinger, blodprøver og leverultralyd. Deltagerne skal også udfylde en dagbog for at dokumentere forekomsten af ​​blødningsepisoder og registrere mængden af ​​faktor IX-koncentrat, de modtager. Patientrapporter, herunder mål for livskvalitet, handicap og fysisk aktivitet, vil også blive indsamlet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Det Forenede Kongerige, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der tidligere har modtaget FLT180a i en klinisk undersøgelse.
  • I stand til at give fuldt informeret samtykke og i stand til at overholde alle krav i undersøgelsen, herunder langtidsopfølgning i den tidsramme, undersøgelsen kræver.
  • Villig til at praktisere barriereprævention, indtil mindst tre på hinanden følgende sædprøver efter vektoradministration er negative for vektorsekvenser.

Ekskluderingskriterier:

N/A

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FLT180a
Deltagere, der har modtaget genterapivektor (FLT180a)
Biologisk: FLT180a
FLT180a er en replikationsinkompetent adeno-associeret viral vektor. Vektoren er sammensat af et DNA-vektorgenom indkapslet i et adenoassocieret virusafledt proteinkapsid. Ekspressionskassetten indeholder DNA, der koder for faktor IX.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær sikkerhedsmåling
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger/reaktioner (AE/AR'er) rapporteret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0 eller nyere (Primær sikkerhed).
Fra indgang til 5 år efter dosering
Holdbarhed af respons
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Varigheden af ​​respons vil blive estimeret ved hastigheden af ​​faldet i FIX-aktiviteten observeret fra undersøgelsens start (Primært endepunkt)
Fra indgang til 5 år efter dosering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær sikkerhedsmåling
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Hyppighed af rapportering af unormale eller ændringer fra baseline fund fra sikkerhedsvurderinger, herunder laboratorievurderinger, vitale tegn, fysisk undersøgelse og leverultralyd i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0 eller nyere.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FIX aktivitetsniveauer på eller under 150 %
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Der tages prøver ved hvert besøg for at måle FIX-aktivitetsniveauer og andelen af ​​patienter, der opnår FIX-aktivitet på eller over 5 %, 15 %, 30 %, 40 %, 50 %, 70 %, men ikke mere end 150 % af det normale ved hver planlagt besøg.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FIX aktivitetsniveauer inklusive 150 % eller derover
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Der tages prøver ved hvert besøg for at måle FIX-aktivitetsniveauer og andelen af ​​patienter, der opnår FIX-aktivitet på eller over 5 %, 15 %, 30 %, 40 %, 50 %, 70 % og 150 % af det normale ved hvert påkrævet besøg.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FIX Aktivitetsniveauer - Ændring fra baseline
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Ændring fra baseline (før FLT180a-dosering) i FIX-aktivitet ved hvert planlagt besøg.
Fra indgang til 5 år efter dosering
Hæmostatisk effektivitet - Blødningshyppighed
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Ændring fra baseline (før FLT180a-dosering) i årlig blødningshastighed ved måling af antallet af gennembrudsblødningsepisoder.
Fra indgang til 5 år efter dosering
Hæmostatisk effektivitet - FIX-koncentratforbrug
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Ændring fra baseline (før FLT180a-dosering) i FIX-koncentratforbrug ved måling af faktorkoncentrat, som patienten indtager.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FLT180a effektivitet relateret til kirurgiske/dentale procedurer ved vurdering af forbrug af eksogene koagulationsfaktorer på tidspunktet for operationen, tidspunktet for fjernelse af dræn (hvis relevant)
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Forbrug af eksogene koagulationsfaktorer, relateret til en individuel operation, vil blive indsamlet på de tre tidspunkter (operationstidspunkt, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant) og tidspunkt for udskrivning eller 6 dage efter operation) for hver operation, der finder sted fra kl. patientindtræden i forsøget indtil 5 år efter dosering.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FLT180a effektivitet relateret til kirurgiske/dentale procedurer ved vurdering af måling af absolut blodtab på operationstidspunktet, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant)
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Måling af absolut blodtab, relateret til en individuel operation, vil blive indsamlet på de tre tidspunkter (Tidspunkt for operation, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant) og det tidligere af udskrivelsen af ​​6 dage efter operationen) for hver operation, der forekommer fra patientens indtræden i forsøget til 5 år efter dosering.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FLT180a effektivitet relateret til kirurgiske/dentale procedurer ved vurdering af blodtransfusionsbehov, volumen og antal transfusioner på operationstidspunktet, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant)
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Transfusionsbehov (volumen og antal transfusioner), relateret til en individuel operation, vil blive indsamlet på de tre tidspunkter (Tidspunkt for operation, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant) og det tidligere af udskrivelsen af ​​6 dage efter operationen) for hver operation, der finder sted fra patientens indtræden i forsøget indtil 5 år efter dosering.
Fra indgang til 5 år efter dosering
FLT180a effektivitet relateret til kirurgiske/dentale procedurer ved vurdering af effektiviteten af ​​hæmostase vurderet af kirurgen på en 4-punkts skala på tidspunktet for operationen, tidspunktet for fjernelse af dræn (hvis relevant)
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Vurdering af virkningen af ​​hæmostase vurderet af kirurgen, relateret til en individuel operation, vil blive indsamlet på de tre tidspunkter (Tidspunkt for operation, tidspunkt for fjernelse af dræn (hvis relevant) og det tidligere af udskrivelsen af ​​6 dage efter operationen) for hver operation, der finder sted fra patientens indtræden i forsøget indtil 5 år efter dosering.
Fra indgang til 5 år efter dosering
Immunrespons på hFIX-transgenproduktet (dvs. udvikling af inhibitorer) vil blive vurderet ved måling af niveauet af inhibitorer.
Tidsramme: Fra indgang til 5 år efter dosering
Der vil blive taget prøver for at fange udviklingen af ​​inhibitorer overarbejde.
Fra indgang til 5 år efter dosering
Clearance af vektorgenomer (vgs) i plasma, urin, spyt, afføring og sæd.
Tidsramme: Fra indgang til fuldstændig clearance af vgs i alle prøvepuljer.
Der vil blive taget prøver fra hver pulje ved hvert besøg, indtil der har været 3 på hinanden følgende prøver, der er negative for vgs.
Fra indgang til fuldstændig clearance af vgs i alle prøvepuljer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Freeline Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FLT180a-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med FLT180a

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger