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Uno studio di follow-up a lungo termine su pazienti affetti da emofilia B sottoposti a terapia genica

18 luglio 2023 aggiornato da: Freeline Therapeutics

Uno studio di follow-up in aperto, multicentrico, a lungo termine per valutare la sicurezza e la durata della risposta dopo la somministrazione di un nuovo vettore virale adeno-associato (FLT180a) in pazienti con emofilia B

L'emofilia B grave (HB) è un disturbo della coagulazione in cui una proteina prodotta dall'organismo per favorire la coagulazione del sangue è parzialmente o completamente assente. Questa proteina è chiamata fattore di coagulazione; con HB grave, i livelli di fattore IX di coagulazione (nove; FIX) sono molto bassi e le persone colpite possono soffrire di episodi di sanguinamento potenzialmente letali. HB colpisce principalmente ragazzi e uomini (circa uno ogni 30.000 maschi). L'attuale trattamento per l'HB prevede infusioni endovenose di FIX come trattamento regolare (profilassi) o trattamento "su richiesta". Il trattamento su richiesta è altamente efficace nell'arrestare l'emorragia, ma non può invertire completamente il danno a lungo termine che segue a un'emorragia. Il trattamento regolare può prevenire il sanguinamento; tuttavia è invasivo per i pazienti e anche costoso.

Questo studio clinico mira a indagare la sicurezza e la durata a lungo termine dell'attività FIX nei partecipanti a cui è stato somministrato un nuovo prodotto di terapia genica (FLT180a) in precedenti studi clinici. Dopo la somministrazione, FLT180a provoca la produzione di FIX nelle cellule epatiche dei partecipanti che viene poi rilasciata nel flusso sanguigno. L'obiettivo è fare in modo che il corpo dei partecipanti produca livelli di FIX che consentano la normale coagulazione come si vedrebbe in un individuo non HB. Ciò eliminerebbe la necessità di profilassi o trattamento su richiesta dopo una sola somministrazione di FLT180a.

A questo studio prenderanno parte fino a 50 partecipanti a cui è già stato somministrato FLT180a nell'UE e negli Stati Uniti. I partecipanti saranno seguiti in questo studio fino a quando non avranno raggiunto 15 anni dopo la somministrazione. I partecipanti saranno sottoposti a procedure che includono esami fisici, valutazioni di adesione, esami del sangue ed ecografie del fegato. I partecipanti dovranno anche completare un diario per documentare il verificarsi di episodi di sanguinamento e registrare la quantità di concentrato di fattore IX che ricevono. Verranno inoltre raccolti i risultati delle segnalazioni dei pazienti, comprese le misure della qualità della vita, della disabilità e dell'attività fisica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Regno Unito, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Regno Unito
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Regno Unito, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Regno Unito, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che hanno precedentemente ricevuto FLT180a nell'ambito di uno studio clinico.
  • In grado di fornire il pieno consenso informato e in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio, incluso il follow-up a lungo termine per il periodo di tempo richiesto dallo studio.
  • Disposto a praticare la contraccezione di barriera fino a quando almeno tre campioni di sperma consecutivi dopo la somministrazione del vettore non sono negativi per le sequenze del vettore.

Criteri di esclusione:

N / A

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FLT180a
Partecipanti che hanno ricevuto il vettore di terapia genica (FLT180a)
Biologico: FLT180a
FLT180a è un vettore virale adeno-associato incapace di replicazione. Il vettore è composto da un genoma vettore di DNA incapsulato in un capside proteico derivato da virus adeno-associato. La cassetta di espressione contiene il DNA che codifica per il Fattore IX.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura di sicurezza primaria
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Frequenza di eventi/reazioni avverse emergenti dal trattamento (AE/AR) segnalati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0 o successiva (Primary Safety).
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Durabilità della risposta
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
La durata della risposta sarà stimata dal tasso di declino dell'attività FIX osservata dall'ingresso nello studio (endpoint primario)
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura di sicurezza secondaria
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Frequenza di segnalazione di risultati anomali o di variazione rispetto al basale da valutazioni di sicurezza, comprese valutazioni di laboratorio, segni vitali, esame fisico ed ecografia epatica secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0 o successiva.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
FIX Livelli di attività pari o inferiori al 150%
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Ad ogni visita verranno prelevati campioni per misurare i livelli di attività FIX e la percentuale di pazienti che raggiungono o superano l'attività FIX pari o superiore al 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% ma non superiore al 150% del normale a ciascuna visita visita programmata.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
FIX Livelli di attività compreso il 150% o superiore
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
I campioni verranno prelevati ad ogni visita per misurare i livelli di attività FIX e la percentuale di pazienti che raggiungono un'attività FIX pari o superiore al 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% e 150% del normale ad ogni visita richiesta.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
FIX Livelli di attività - Modifica rispetto alla linea di base
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Variazione rispetto al basale (prima della somministrazione di FLT180a) nell'attività FIX ad ogni visita programmata.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia emostatica - Tassi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Variazione rispetto al basale (prima della somministrazione di FLT180a) nel tasso di sanguinamento annualizzato mediante misurazione del numero di episodi di sanguinamento da rottura.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia emostatica - Consumo concentrato FIX
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Variazione rispetto al basale (prima della somministrazione di FLT180a) nel consumo di concentrato FIX mediante misurazione del fattore concentrato consumato dal paziente.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia dell'FLT180a correlata alle procedure chirurgiche/odontoiatriche mediante valutazione del consumo di fattori di coagulazione esogeni al momento dell'intervento chirurgico, momento della rimozione del drenaggio (se applicabile)
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Il consumo di fattori esogeni della coagulazione, correlato a un singolo intervento chirurgico, sarà raccolto nei tre punti temporali (tempo dell'intervento, tempo della rimozione del drenaggio (se applicabile) e tempo della dimissione o 6 giorni dopo l'intervento) per ogni intervento chirurgico che si verifica da ingresso del paziente in sperimentazione fino a 5 anni dopo la somministrazione.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia dell'FLT180a relativa alle procedure chirurgiche/odontoiatriche mediante valutazione della misurazione della perdita ematica assoluta al momento dell'intervento chirurgico, momento della rimozione del drenaggio (se applicabile)
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
La misurazione della perdita di sangue assoluta, relativa a un singolo intervento chirurgico, sarà raccolta nei tre punti temporali (tempo dell'intervento, tempo della rimozione del drenaggio (se applicabile) e prima della dimissione di 6 giorni dopo l'intervento) per ogni intervento chirurgico che si verifica dall'ingresso del paziente nello studio fino a 5 anni dopo la somministrazione.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia dell'FLT180a relativa alle procedure chirurgiche/odontoiatriche in base alla valutazione del fabbisogno di trasfusioni di sangue, del volume e del numero di trasfusioni al momento dell'intervento chirurgico, momento della rimozione del drenaggio (se applicabile)
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Il fabbisogno trasfusionale (volume e numero di trasfusioni), relativo a un singolo intervento chirurgico, sarà raccolto nei tre punti temporali (ora dell'intervento, ora della rimozione del drenaggio (se applicabile) e prima della dimissione di 6 giorni dopo l'intervento) per ogni intervento chirurgico verificatosi dall'ingresso del paziente nello studio fino a 5 anni dopo la somministrazione.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Efficacia FLT180a correlata alle procedure chirurgiche/odontoiatriche in base alla valutazione dell'efficacia dell'emostasi giudicata dal chirurgo su una scala a 4 punti al momento dell'intervento chirurgico, al momento della rimozione del drenaggio (se applicabile)
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
La valutazione dell'efficacia dell'emostasi secondo il giudizio del chirurgo, relativa a un singolo intervento chirurgico, sarà raccolta nei tre punti temporali (tempo dell'intervento, tempo della rimozione del drenaggio (se applicabile) e prima della dimissione di 6 giorni dopo l'intervento) per ogni intervento chirurgico verificatosi dall'ingresso del paziente nello studio fino a 5 anni dopo la somministrazione.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
La risposta immunitaria al prodotto del transgene hFIX (cioè lo sviluppo di inibitori) sarà valutata misurando il livello di inibitori.
Lasso di tempo: Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Saranno prelevati campioni per catturare lo sviluppo degli inibitori nel tempo.
Dall'ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Liquidazione dei genomi vettoriali (vgs) nel plasma, nelle urine, nella saliva, nelle feci e nello sperma.
Lasso di tempo: Dall'ingresso alla liquidazione completa di vgs in tutti i pool di campioni.
Ad ogni visita verranno prelevati campioni da ciascun pool fino a quando non ci saranno 3 campioni consecutivi negativi per vgs.
Dall'ingresso alla liquidazione completa di vgs in tutti i pool di campioni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Freeline Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FLT180a-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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