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Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com hemofilia B submetidos à terapia genética

18 de julho de 2023 atualizado por: Freeline Therapeutics

Um estudo aberto, multicêntrico e de acompanhamento de longo prazo para investigar a segurança e a durabilidade da resposta após a dosagem de um novo vetor viral adeno-associado (FLT180a) em pacientes com hemofilia B

A hemofilia B (HB) grave é um distúrbio hemorrágico em que uma proteína produzida pelo corpo para ajudar a coagular o sangue está parcial ou totalmente ausente. Esta proteína é chamada de fator de coagulação; com HB grave, os níveis de fator de coagulação IX (nove; FIX) são muito baixos e os indivíduos afetados podem sofrer episódios de sangramento com risco de vida. A HB afeta principalmente meninos e homens (aproximadamente um em cada 30.000 homens). O tratamento atual para HB envolve infusões intravenosas de FIX como tratamento regular (profilaxia) ou tratamento “sob demanda”. O tratamento sob demanda é altamente eficaz para interromper o sangramento, mas não pode reverter totalmente os danos a longo prazo que se seguem a um sangramento. O tratamento regular pode prevenir o sangramento; no entanto, é invasivo para os pacientes e também caro.

Este estudo clínico visa investigar a segurança a longo prazo e a durabilidade da atividade FIX em participantes que receberam um novo produto de terapia genética (FLT180a) em estudos clínicos anteriores. Após a administração, o FLT180a resulta na produção de FIX nas células do fígado dos participantes, que é então liberada na corrente sanguínea. O objetivo é fazer com que o próprio corpo dos participantes produza níveis de FIX que permitam que a coagulação ocorra normalmente, como seria visto em um indivíduo sem HB. Isso eliminaria a necessidade de profilaxia ou tratamento sob demanda após apenas uma única administração de FLT180a.

Até 50 participantes que já receberam FLT180a na UE e nos EUA participarão deste estudo. Os participantes serão acompanhados neste estudo até atingirem 15 anos após a administração. Os participantes serão submetidos a procedimentos, incluindo exames físicos, avaliações conjuntas, exames de sangue e ultrassonografias hepáticas. Os participantes também precisarão preencher um diário para documentar a ocorrência de episódios de sangramento e registrar a quantidade de concentrado de Fator IX que recebem. Os resultados dos relatórios dos pacientes, incluindo medidas de qualidade de vida, incapacidade e atividade física, também serão coletados.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Reino Unido, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Reino Unido
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Reino Unido, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes que receberam FLT180a anteriormente em um estudo clínico.
  • Capaz de dar consentimento informado completo e capaz de cumprir todos os requisitos do estudo, incluindo acompanhamento de longo prazo durante o período de tempo exigido pelo estudo.
  • Disposto a praticar contracepção de barreira até que pelo menos três amostras de sêmen consecutivas após a administração do vetor sejam negativas para as sequências do vetor.

Critério de exclusão:

N / D

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: FLT180a
Participantes que receberam vetor de terapia genética (FLT180a)
Biológico: FLT180a
FLT180a é um vetor viral adeno-associado incompetente para replicação. O vetor é composto por um genoma de vetor de DNA encapsidado em um capsídeo de proteína derivado de vírus adeno-associado. A cassete de expressão contém ADN que codifica o Factor IX.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição de segurança primária
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Frequência de eventos/reações adversos emergentes do tratamento (AE/ARs) relatados de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versão 5.0 ou posterior (Primary Safety).
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Durabilidade da Resposta
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
A durabilidade da resposta será estimada pela taxa de declínio da atividade FIX observada desde a entrada no estudo (ponto final primário)
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição de Segurança Secundária
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Frequência de notificação de achados anormais ou alterados da linha de base das avaliações de segurança, incluindo avaliações laboratoriais, sinais vitais, exame físico e ultrassom do fígado, de acordo com critérios de terminologia comum para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0 ou posterior.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Níveis de atividade FIX em ou abaixo de 150%
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Amostras serão coletadas em cada visita para medir os níveis de atividade FIX e a proporção de pacientes que atingem atividade FIX igual ou superior a 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70%, mas não mais que 150% do normal em cada visita agendada.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Níveis de atividade FIX incluindo 150% ou acima
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Amostras serão coletadas em cada visita para medir os níveis de atividade FIX e a proporção de pacientes que atingem atividade FIX igual ou superior a 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% e 150% do normal em cada visita necessária.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
FIX Níveis de Atividade - Mudança da linha de base
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Mudança da linha de base (antes da dosagem de FLT180a) na atividade FIX em cada visita agendada.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia hemostática - Taxas de sangramento
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Mudança da linha de base (antes da dosagem de FLT180a) na taxa de sangramento anualizada pela medição do número de episódios de sangramento de escape.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia Hemostática - Consumo de Concentrado FIX
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Mudança da linha de base (antes da dosagem de FLT180a) no consumo de concentrado FIX por medição do concentrado de fator consumido pelo paciente.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia do FLT180a relacionada a procedimentos cirúrgicos/odontológicos pela avaliação do consumo de fatores de coagulação exógenos no momento da cirurgia, momento da remoção do dreno (se aplicável)
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
O consumo de fatores de coagulação exógenos, relacionado a uma cirurgia individual, será coletado nos três momentos (hora da cirurgia, hora da retirada do dreno (se aplicável) e hora da alta ou 6 dias após a cirurgia) para cada cirurgia que ocorrer de entrada do paciente no estudo até 5 anos após a administração.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia do FLT180a relacionada a procedimentos cirúrgicos/odontológicos por avaliação da medição da perda absoluta de sangue no momento da cirurgia, momento da remoção do dreno (se aplicável)
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
A medição da perda absoluta de sangue, relacionada a uma cirurgia individual, será coletada nos três pontos de tempo (hora da cirurgia, hora da remoção do dreno (se aplicável) e o primeiro da alta de 6 dias após a cirurgia) para cada cirurgia que ocorrer desde a entrada do paciente no estudo até 5 anos após a administração.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia do FLT180a relacionada a procedimentos cirúrgicos/odontológicos por avaliação da necessidade de transfusão de sangue, volume e número de transfusões no momento da cirurgia, momento da remoção do dreno (se aplicável)
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
A necessidade de transfusão (volume e número de transfusões), relacionada a uma cirurgia individual, será coletada nos três pontos de tempo (hora da cirurgia, hora da remoção do dreno (se aplicável) e o primeiro da alta de 6 dias após a cirurgia) para cada cirurgia que ocorra desde a entrada do paciente no estudo até 5 anos após a administração.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Eficácia do FLT180a relacionada a procedimentos cirúrgicos/odontológicos pela avaliação da eficácia da hemostasia conforme julgado pelo cirurgião em uma escala de 4 pontos no momento da cirurgia, tempo de remoção do dreno (se aplicável)
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
A avaliação da eficácia da hemostasia conforme julgada pelo cirurgião, relacionada a uma cirurgia individual, será coletada nos três pontos de tempo (hora da cirurgia, hora da remoção do dreno (se aplicável) e o primeiro da alta de 6 dias após a cirurgia) para cada cirurgia que ocorra desde a entrada do paciente no estudo até 5 anos após a administração.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
A resposta imune ao produto do transgene hFIX (isto é, desenvolvimento de inibidores) será avaliada pela medição do nível de inibidores.
Prazo: Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Amostras serão coletadas para capturar o desenvolvimento de inibidores ao longo do tempo.
Desde a entrada até 5 anos após a dosagem
Depuração de genomas vetoriais (vgs) no plasma, urina, saliva, fezes e sêmen.
Prazo: Desde a entrada até a eliminação completa de vgs em todos os pools de amostras.
Amostras de cada pool serão coletadas em cada visita até que haja 3 amostras consecutivas negativas para vgs.
Desde a entrada até a eliminação completa de vgs em todos os pools de amostras.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Freeline Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
24 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de julho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FLT180a-04

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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