Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langdurige follow-upstudie van hemofilie B-patiënten die gentherapie hebben ondergaan

18 juli 2023 bijgewerkt door: Freeline Therapeutics

Een open-label, multicenter, langetermijn follow-uponderzoek om de veiligheid en duurzaamheid van de respons te onderzoeken na toediening van een nieuwe adeno-geassocieerde virale vector (FLT180a) bij patiënten met hemofilie B

Ernstige hemofilie B (HB) is een bloedingsaandoening waarbij een eiwit dat door het lichaam wordt aangemaakt om bloedstolsels te helpen maken, geheel of gedeeltelijk ontbreekt. Dit eiwit wordt een stollingsfactor genoemd; bij ernstige HB zijn de niveaus van stollingsfactor IX (negen; FIX) erg laag en getroffen personen kunnen levensbedreigende bloedingen krijgen. HB treft vooral jongens en mannen (ongeveer één op de 30.000 mannen). De huidige behandeling van HB omvat intraveneuze infusies van FIX als reguliere behandeling (profylaxe) of 'on demand'-behandeling. On-demand-behandeling is zeer effectief bij het stoppen van bloedingen, maar kan langdurige schade die volgt op een bloeding niet volledig ongedaan maken. Regelmatige behandeling kan bloedingen voorkomen; het is echter invasief voor patiënten en ook duur.

Deze klinische studie heeft tot doel de veiligheid en duurzaamheid van FIX-activiteit op lange termijn te onderzoeken bij deelnemers aan wie in eerdere klinische studies een nieuw gentherapieproduct (FLT180a) is toegediend. Na toediening resulteert FLT180a in de productie van FIX in de levercellen van de deelnemers, dat vervolgens wordt afgegeven aan de bloedbaan. Het doel is om het eigen lichaam van de deelnemers niveaus van FIX te laten produceren die het mogelijk maken dat stolling zo normaal plaatsvindt als bij een niet-HB-individu. Dit zou de noodzaak van profylaxe of behandeling op verzoek na slechts één enkele toediening van FLT180a wegnemen.

Aan dit onderzoek zullen maximaal 50 deelnemers deelnemen aan wie al FLT180a is toegediend in de EU en de VS. Deelnemers zullen in dit onderzoek worden gevolgd tot ze 15 jaar na toediening zijn bereikt. Deelnemers ondergaan procedures, waaronder lichamelijk onderzoek, deelname aan beoordelingen, bloedonderzoek en echografie van de lever. Deelnemers moeten ook een dagboek bijhouden om het optreden van bloedingen te documenteren en de hoeveelheid factor IX-concentraat die ze krijgen te noteren. Patiëntrapporten, waaronder metingen van kwaliteit van leven, handicap en fysieke activiteit, zullen ook worden verzameld.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Verenigd Koninkrijk, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die eerder FLT180a hebben gekregen in een klinische studie.
  • In staat om volledige geïnformeerde toestemming te geven en in staat om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek, inclusief follow-up op lange termijn gedurende het tijdsbestek dat het onderzoek vereist.
  • Bereid om barrière-anticonceptie toe te passen totdat ten minste drie opeenvolgende spermamonsters na vectortoediening negatief zijn voor vectorsequenties.

Uitsluitingscriteria:

NVT

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: FLT180a
Deelnemers die gentherapievector hebben gekregen (FLT180a)
Biologisch: FLT180a
FLT180a is een replicatie-incompetente adeno-geassocieerde virale vector. De vector is samengesteld uit een DNA-vectorgenoom ingekapseld in een van adeno-geassocieerd virus afgeleid eiwitcapside. De expressiecassette bevat DNA dat codeert voor Factor IX.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire veiligheidsmeting
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen/bijwerkingen (AE/AR's) gerapporteerd volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 of hoger (Primaire veiligheid).
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Duurzaamheid van reactie
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
De duur van de respons zal worden geschat op basis van de mate van afname van de FIX-activiteit die is waargenomen vanaf het begin van het onderzoek (primair eindpunt)
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire veiligheidsmeting
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Frequentie van het melden van abnormale of afwijkende bevindingen van veiligheidsbeoordelingen, waaronder laboratoriumbeoordelingen, vitale functies, lichamelijk onderzoek en echografie van de lever volgens algemene terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE) versie 5.0 of hoger.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
FIX Activiteitsniveaus op of onder 150%
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Bij elk bezoek zullen monsters worden genomen om de FIX-activiteitsniveaus te meten en het percentage patiënten dat FIX-activiteit bereikt op of boven 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% maar niet meer dan 150% van normaal bij elk bezoek. gepland bezoek.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
FIX Activiteitsniveaus inclusief 150% of hoger
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Bij elk bezoek worden monsters genomen om de FIX-activiteitsniveaus te meten en het percentage patiënten dat FIX-activiteit op of boven 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% en 150% van normaal bereikt bij elk vereist bezoek.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
FIX Activiteitsniveaus - Verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Verandering ten opzichte van baseline (vóór FLT180a-dosering) in FIX-activiteit bij elk gepland bezoek.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Hemostatische effectiviteit - Bloedingspercentages
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór toediening van FLT180a) in het aantal bloedingen op jaarbasis door meting van het aantal episodes van doorbraakbloedingen.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Hemostatische effectiviteit - FIX-concentraatverbruik
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Verandering ten opzichte van baseline (vóór FLT180a-dosering) in verbruik van FIX-concentraat door meting van door de patiënt geconsumeerd factorconcentraat.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Effectiviteit van FLT180a gerelateerd aan chirurgische/tandheelkundige ingrepen door beoordeling van het verbruik van exogene stollingsfactoren op het moment van de operatie, het moment van verwijdering van de drain (indien van toepassing)
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Het verbruik van exogene stollingsfactoren, gerelateerd aan een individuele operatie, zal worden verzameld op de drie tijdstippen (tijdstip van de operatie, tijdstip van verwijdering van de drain (indien van toepassing) en tijdstip van ontslag of 6 dagen na de operatie) voor elke operatie die plaatsvindt vanaf deelname van de patiënt aan het onderzoek tot 5 jaar na toediening.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Effectiviteit van FLT180a gerelateerd aan chirurgische/tandheelkundige ingrepen door beoordeling van meting van absoluut bloedverlies op het moment van de operatie, het moment van verwijdering van de drain (indien van toepassing)
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Meting van het absolute bloedverlies, gerelateerd aan een individuele operatie, zal worden verzameld op de drie tijdstippen (Tijdstip van de operatie, Tijdstip van verwijdering van de drain (indien van toepassing) en De vroegste van ontslag van 6 dagen na de operatie) voor elke operatie die plaatsvindt vanaf de start van de patiënt in het onderzoek tot 5 jaar na toediening.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Effectiviteit van FLT180a gerelateerd aan chirurgische/tandheelkundige ingrepen door beoordeling van de behoefte aan bloedtransfusie, het volume en het aantal transfusies op het moment van de operatie, het tijdstip van verwijdering van de drain (indien van toepassing)
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Transfusievereiste (volume en aantal transfusies), gerelateerd aan een individuele operatie, zal worden verzameld op de drie tijdstippen (tijdstip van de operatie, tijdstip van verwijdering van de drain (indien van toepassing) en de vroegste van ontslag van 6 dagen na de operatie) voor elke operatie die plaatsvindt vanaf het moment dat de patiënt in de studie stapt tot 5 jaar na toediening.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Effectiviteit van FLT180a gerelateerd aan chirurgische/tandheelkundige ingrepen door beoordeling van de werkzaamheid van hemostase zoals beoordeeld door de chirurg op een 4-puntsschaal op Tijdstip van operatie, Tijdstip van drainverwijdering (indien van toepassing)
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Beoordeling van de werkzaamheid van hemostase zoals beoordeeld door de chirurg, gerelateerd aan een individuele operatie, zal worden verzameld op de drie tijdspunten (Tijdstip van de operatie, Tijdstip van verwijdering van de drain (indien van toepassing) en De vroegste van ontslag van 6 dagen na de operatie). voor elke operatie die plaatsvindt vanaf het moment dat de patiënt in de studie stapt tot 5 jaar na toediening.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Immuunrespons op het hFIX-transgenproduct (d.w.z. ontwikkeling van remmers) zal worden beoordeeld door meting van het niveau van remmers.
Tijdsspanne: Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Er zullen monsters worden genomen om de ontwikkeling van remmers in de loop van de tijd vast te leggen.
Vanaf binnenkomst tot 5 jaar na dosering
Klaring van vectorgenomen (vgs) in plasma, urine, speeksel, ontlasting en sperma.
Tijdsspanne: Van binnenkomst tot volledige vrijgave van vgs in alle monsterpools.
Bij elk bezoek worden monsters uit elke pool genomen totdat er 3 opeenvolgende monsters zijn die negatief zijn voor vgs.
Van binnenkomst tot volledige vrijgave van vgs in alle monsterpools.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Freeline Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
10 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
24 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
24 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
20 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 juli 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • FLT180a-04

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op FLT180a

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen