Seguridad, eficacia y farmacocinética de ACZ885 subcutáneo en pacientes con artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA)

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos y femeninos de 4 a 20 años
• Las mujeres en edad fértil pueden participar si tienen una prueba de embarazo negativa en la selección y antes de la dosificación, y están dispuestas a usar, si es adecuado para la edad, un método anticonceptivo eficaz (p. píldoras anticonceptivas, abstinencia, anticoncepción de doble barrera, etc.) durante el estudio (desde la fecha de selección) y durante al menos 3 meses después de la última dosis.
• El paciente cumple con los criterios de diagnóstico para SJIA, tiene al menos 6 meses de duración de la enfermedad y tiene enfermedad activa en el momento de la inscripción, definida de la siguiente manera:

Al menos 2 articulaciones con artritis activa (usando la definición ACR de articulación activa) Fiebre intermitente (temperatura corporal > 38 °C solo durante varias horas durante el día) CRP > 50 mg/L (rango normal < 10 mg/L).

• Pacientes que no han tomado Anakinra, que han interrumpido o fracasado la anakinra (según la decisión del médico) o están dispuestos a interrumpir el uso de anakinra bajo estrecha vigilancia (ejecución en fase) hasta la recaída (reaparición de la fiebre y/o aumento de la PCR).
• Dispuesto a descontinuar el agente de segunda línea, como los medicamentos inmunosupresores y modificadores de la enfermedad, sin incluir el metotrexato y los corticosteroides.
• Peso corporal de al menos 12 kg.

Criterio de exclusión:

-Uso de: Etanercept en las cuatro semanas anteriores a la visita inicial Adalimumab en las ocho semanas anteriores a la visita inicial Infliximab en las ocho semanas anteriores a la visita inicial Cualquier otro producto biológico en investigación en las ocho semanas anteriores a la visita inicial Leflunomida en la cuatro semanas antes de la visita inicial. Se requerirá documentación de la finalización de un procedimiento completo de eliminación de colestiramina después del uso más reciente de leflunomida Talidomida en las cuatro semanas anteriores a la visita inicial Hormona de crecimiento en las cuatro semanas anteriores a la visita inicial Ciclosporina en las cuatro semanas anteriores a la visita inicial Sulfasalazina o hidroxicloroquina en las ocho semanas anteriores a la visita inicial i.v. inmunoglobulina (i.v. Ig) en las ocho semanas anteriores a la visita inicial 6-merceptopurina, azatioprina, ciclofosfamida o clorambucilo, en las 24 semanas anteriores a la visita inicial El período de lavado puede ser más prolongado según los requisitos locales.

• Antecedentes de infección bacteriana, fúngica o viral recurrente.
• Evidencia de infección bacteriana, fúngica o viral actualmente activa.
• Administración de vacuna viva atenuada en los 3 meses previos a la visita de selección.
• Síntomas sistémicos graves no controlados y/o características biológicas del síndrome de activación de macrófagos (hemorragias, disfunción del sistema nervioso central, hepatomegalia, nivel de fibrinógeno sérico < 2,5 g/l, citopenia, hipertrigliceridemia, disminución del recuento de plaquetas, aumento de la aspartato transaminasa, hiperferritinemia) (Ravelli, et al. al 2005).

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.