Bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetyka podskórnego ACZ885 u pacjentów z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (SJIA)

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety w wieku od 4 do 20 lat
• Kobiety w wieku rozrodczym mogą wziąć udział w badaniu, jeśli podczas badania przesiewowego i przed podaniem dawki uzyskają ujemny wynik testu ciążowego i są chętne do stosowania skutecznej metody antykoncepcji, jeśli jest odpowiednia do wieku (np. pigułki antykoncepcyjne, abstynencja, antykoncepcja dwubarwna itp.) w trakcie badania (od daty badania przesiewowego) i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki.
• Pacjent spełnia kryteria diagnostyczne SJIA, ma chorobę trwającą co najmniej 6 miesięcy i ma aktywną chorobę w momencie włączenia do badania, jak określono poniżej:

Co najmniej 2 stawy z aktywnym zapaleniem stawów (zgodnie z definicją aktywnego stawu ACR) Nawracająca, przerywana gorączka (temperatura ciała > 38°C tylko przez kilka godzin w ciągu dnia) CRP > 50 mg/l (zakres normy < 10 mg/l).

• Pacjenci, którzy nie przyjmowali Anakinry, którzy przerwali lub nie przyjęli anakinry (zgodnie z decyzją lekarza) lub chcą przerwać stosowanie anakinry pod ścisłą obserwacją (w fazie) do czasu nawrotu choroby (ponowne pojawienie się gorączki i/lub zwiększenie CRP).
• Chęć odstawienia leków drugiego rzutu, takich jak leki modyfikujące przebieg choroby i leki immunosupresyjne, z wyłączeniem metotreksatu i kortykosteroidów.
• Masa ciała co najmniej 12 kg.

Kryteria wyłączenia:

-Zastosowanie: Etanerceptu w ciągu czterech tygodni przed wizytą wyjściową Adalimumabu w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą wyjściową Infliksymabu w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą wyjściową Wszelkie inne badane leki biologiczne w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą wyjściową Leflunomid w cztery tygodnie przed wizytą wyjściową. Wymagane będzie udokumentowanie zakończenia pełnej procedury eliminacji cholestyraminy po ostatnim zastosowaniu leflunomidu Talidomid w ciągu czterech tygodni przed wizytą wyjściową Hormon wzrostu w ciągu czterech tygodni przed wizytą wyjściową Cyklosporyna w ciągu czterech tygodni przed wizytą wyjściową Sulfasalazyna lub hydroksychlorochina w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą wyjściową i.v. immunoglobulina (i.v. Ig) w ciągu ośmiu tygodni przed wizytą wyjściową 6-merceptopuryna, azatiopryna, cyklofosfamid lub chlorambucyl w ciągu 24 tygodni przed wizytą wyjściową Okres wypłukiwania może być dłuższy w zależności od lokalnych wymagań.

• Historia nawracających infekcji bakteryjnych, grzybiczych lub wirusowych.
• Dowody aktualnie aktywnej infekcji bakteryjnej, grzybiczej lub wirusowej.
• Podanie żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
• Niekontrolowane ciężkie objawy ogólnoustrojowe i/lub cechy biologiczne zespołu aktywacji makrofagów (krwotoki, dysfunkcja ośrodkowego układu nerwowego, hepatomegalia, poziom fibrynogenu w surowicy < 2,5 g/l, cytopenia, hipertriglicerydemia, zmniejszona liczba płytek krwi, zwiększona aktywność aminotransferaz asparaginianowych, hiperferrytynemia) (Ravelli i in. al 2005).

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.