- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01629459
Odporové cvičení u Barthova syndromu
11. května 2020 aktualizováno: Washington University School of Medicine
Účinky tréninku odporového cvičení na srdeční, metabolickou a svalovou funkci a kvalitu života u Barthova syndromu
Barthův syndrom (BTHS) je porucha, která je charakterizována srdečním selháním, nesnášenlivostí cvičení a slabostí kosterního svalstva.
Předběžné důkazy ukazují, že vytrvalostní cvičení významně nezlepšuje toleranci cvičení u BTHS.
Protože vytrvalostní cvičení se zaměřuje na metabolickou dráhu, která je nepříznivě ovlivněna BTHS, vědci předpokládali, že odporový trénink může zlepšit toleranci cvičení u BTHS, protože tento typ tréninku se zaměřuje na jinou metabolickou dráhu než vytrvalostní cvičení.
Proto je celkovým cílem pilotního/proveditelnosti/proof-of-concept návrhu shromáždit předběžná data o následující hypotéze: Cvičení s odporovým cvičením pod dohledem (3x/týden, 45min, 12 týdnů) zlepší toleranci cvičení, srdeční funkce, svaly sílu a kvalitu života a bude shledán bezpečným u dospívajících a mladých dospělých s BTHS.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Barthův syndrom (BTHS) je X-vázaná porucha charakterizovaná těžkou mitochondriální dysfunkcí, kardiomyopatií, slabostí kosterního svalstva a nesnášenlivostí cvičení.
Předběžné důkazy z naší skupiny prokázaly, že 12týdenní výdrž (tj.
aerobní) cvičební program zvyšuje toleranci cvičení pouze mírně (~5 %) u účastníků s BTHS bez vlivu na funkci srdce nebo kosterního svalstva.
Zdá se, že ostatní populace, včetně srdečního selhání bez BTHS, mají větší prospěch z tréninku vytrvalostního cvičení (např.
~15-25% zvýšení tolerance cvičení) než BTHS.
Oslabený účinek vytrvalostního cvičení při BTHS může být způsoben inherentní patogenezí BTHS: genetickou mitochondriální dysfunkcí ve svalových vláknech typu I (oxidační>glykolytická kapacita).
Vytrvalostní cvičení obvykle vede ke zvýšení hustoty mitochondrií a enzymatické funkce (především ve svalových vláknech typu I) u jiných populací; nicméně u BTHS může vytrvalostní trénink v důsledku mateřsky dědičné mitochondriální dysfunkce vést ke vzniku více narušených mitochondrií, čímž se omezí jakýkoli příznivý účinek vytrvalostního tréninku na toleranci zátěže.
Proto může být prospěšnější zaměřit se na svalová vlákna typu II (glykolytická>oxidační kapacita) pomocí cvičebního tréninku při pokusu o zvýšení tolerance cvičení u BTHS.
Předchozí důkazy o srdečním selhání bez BTHS skutečně ukázaly, že trénink s odporovým cvičením (RET) zvyšuje toleranci cvičení, sílu kosterního svalstva a srdeční funkci a zlepšuje kvalitu života u těchto jedinců.
V současné době není známo, zda je RET efektivní při zlepšování těchto proměnných u osob s BTHS a je předmětem tohoto návrhu.
Stanovení bezpečnosti a účinnosti RET u BTHS by mohlo vést ke klinickým doporučením pravidelného RET namísto tréninku vytrvalostního cvičení nebo v kombinaci s ním pro standardní péči o jedince s BTHS.
Proto je celkovým cílem návrhu pilotní/proveditelnosti/proof-of-concept shromáždit předběžná data o následující hypotéze: Supervizovaný RET (3x/týden, 45min, 12 týdnů) se standardizací stravy (splňující alespoň minimální doporučení RDA pro dospívající/mladí dospělí – 52–56 g bílkovin/den) a suplementace bílkovin (syrovátkový proteinový izolát, 42 g/den, Unjury Medical Quality Protein, Reston, VA ) zlepší toleranci cvičení, funkci levé komory, svalovou sílu a kvalitu života a bude shledán bezpečným u dospívajících a mladých dospělých s BTHS.
Naše předběžné údaje navíc naznačují, že u BTHS je narušený metabolismus proteinů a atrofie kosterního svalstva.
V jiných populacích se s RET obvykle zvyšuje celotělová a kosterní svalová syntéza proteinů; v BTHS to však není jasné.
Jako sekundární cíl tedy budeme zkoumat vliv RET na celotělový metabolismus proteinů u BTHS.
Naším cílem je řešit tyto hypotézy prostřednictvím měření funkce levé komory, síly kosterního svalstva, tělesného složení, tolerance cvičení a celotělového metabolismu bílkovin na začátku a po 3měsíčním kontrolovaném programu RET u 3 účastníků s BTHS (ve věku 15-30 let). .
Programy RET pod dohledem budou jednotně navrženy, ale individualizovány a budou prováděny v zařízení pro fyzikální terapii nebo kardiorehabilitaci poblíž domova účastníka.
Proteinovou suplementaci (syrovátkový proteinový izolát, 42 g/den) budou účastníci přijímat ve spojení s programem RET.
Nutriční stav bude hodnocen na začátku, v polovině tréninku (6 týdnů) a po tréninku prostřednictvím plazmatických hladin prealbuminu a profilu aminokyselin.
Funkce levé komory bude vyšetřena pomocí 2-D, dopplerovské a tkáňové dopplerovské echokardiografie, síla kosterního svalstva bude měřena pomocí izotonické a izokinetické dynamometrie, složení těla pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie, tolerance zátěže bude měřena pomocí stupňovaného zátěžového testování a nepřímé kalorimetrie, celotělový metabolismus bílkovin metodou stabilního izotopového indikátoru a hmotnostní spektrometrie a kvalita života budou měřeny dotazníkem Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire.
Očekáváme, že zjistíme, že RET je v BTHS bezpečný a účinně zlepšuje srdeční funkci, sílu a hmotu kosterního svalstva, syntézu bílkovin v celém těle a kvalitu života.
Předběžná data z tohoto návrhu budou použita ve větších federálních nebo asociačních grantových žádostech zkoumajících kardiovaskulární, muskuloskeletální a proteinové metabolické účinky RET v BTHS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 15-35 let
- Sedavý (cvičí méně než 2x týdně)
- Motivace ke cvičení (pouze BTHS)
- Stabilní na lécích po dobu ≥ 3 měsíců (pouze BTHS)
- Žije v Severní Americe
- Žije v oblasti St. Louis (pouze ovládací prvky)
Kritéria vyloučení:
- Nestabilní onemocnění srdce
- Transplantace srdce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Cvičení s odporovým cvičením
Účastníci absolvují trénink s odporovým cvičením 3x/týden po dobu 12 týdnů ve fyzioterapeutickém nebo srdečním rehabilitačním zařízení v blízkosti domova účastníka.
|
Cvičení s odporovým cvičením bude probíhat 3x/týden po dobu 12 týdnů ve fyzioterapeutickém nebo kardiorehabilitačním zařízení poblíž domova účastníka.
Účastník přijme 42 gramů doplňkového proteinu denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna tolerance cvičení
Časové okno: Zápis, 3 měsíce
|
Tato studie bude zkoumat vliv tréninku s odporovým cvičením na toleranci cvičení: špičková spotřeba kyslíku, doba cvičení a cvičení během stupňovaného zátěžového testu na cykloergometru
|
Zápis, 3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna svalové síly
Časové okno: Zápis, 3 měsíce
|
Tato studie bude měřit účinek cvičení s odporem na svalovou sílu měřenou 1-násobným maximálním testováním na univerzálním zařízení
|
Zápis, 3 měsíce
|
Změna kvality života
Časové okno: Zápis, 3 měsíce
|
Tato studie bude zkoumat vliv tréninku s odporovým cvičením na měření kvality života podle dotazníku o životě se srdečním selháním v Minnesotě
|
Zápis, 3 měsíce
|
Změna systolického napětí levé komory
Časové okno: Zápis, 3 měsíce
|
Tato studie bude zkoumat vliv cvičení s odporem na systolické napětí levé komory měřené tkáňovou dopplerovskou echokardiografií
|
Zápis, 3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2012
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2019
Dokončení studie (Aktuální)
30. června 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. června 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. června 2012
První zveřejněno (Odhad)
27. června 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. května 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. května 2020
Naposledy ověřeno
1. května 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolické choroby
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Syndrom
- Barthův syndrom
Další identifikační čísla studie
- 201205024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Barthův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán