Valutazione di Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia negli adulti giapponesi con ITP cronica

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha una diagnosi confermata di trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) (durata ≥12 mesi) e ha avuto una risposta insufficiente a un precedente trattamento ITP, secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Il soggetto ha una media di 2 conte piastriniche <30×10^9/L (nessuna singola conta può essere >35×10^9/L). I 2 campioni devono essere ottenuti a distanza di ≥48 ore e ≤2 settimane.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con trombocitopenia immunitaria secondaria nota (ad es. con ITP indotta da Helicobacter pylori nota, soggetti con infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o virus dell'epatite C (HCV) o soggetti con lupus eritematoso sistemico noto).
• Soggetti con trombocitopenia ereditaria nota (ad es. Disturbi della catena pesante della miosina 9 (MYH-9)) o disturbi trombofilici ereditari (ad es. Fattore V di Leiden, carenza di antitrombina III).
• Storia della sindrome mielodisplastica (MDS).
• Storia di trombosi arteriosa o venosa.
• Soggetti con una storia di malattia cardiovascolare significativa (ad esempio, insufficienza cardiaca congestizia (CHF) New York Heart Association Grado III/IV, aritmia nota per aumentare il rischio di eventi tromboembolici [ad esempio, fibrillazione atriale], angina, posizionamento di stent nell'arteria coronaria, angioplastica , bypass con innesto dell'arteria coronaria).
• Soggetti con una storia di cirrosi, ipertensione portale o epatite cronica attiva.
• Soggetti con malattia maligna concomitante o sottoposti a chemioterapia citotossica per un motivo diverso dal trattamento ITP.
• Uso di immunoglobuline (IVIg e anti-D) o terapia di salvataggio con corticosteroidi entro 1 settimana dal giorno 1/basale.
• Splenectomia o uso di rituximab entro 12 settimane dal giorno 1/basale.
• Uso di romiplostim o eltrombopag entro 1 settimana dal giorno 1/basale.
• Uso di un trattamento cronico con corticosteroidi o azatioprina entro 4 settimane dal giorno 1/basale, a meno che non si riceva una dose stabile per almeno 4 settimane.
• Uso di micofenolato mofetile, ciclosporina A o danazolo entro 4 settimane dal giorno 1/basale, a meno che non si riceva una dose stabile per almeno 12 settimane.
• Uso di regimi di ciclofosfamide o alcaloidi della vinca entro 4 settimane dalla visita basale.
• Attualmente in trattamento con doppi inibitori/induttori moderati o forti di CYP2C9 e CYP3A4.
• Creatinina sierica ≥1,5 × il limite superiore della norma (ULN).
• Bilirubina sierica ≥2×ULN.
• Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥3×ULN.
• Donne in gravidanza (test positivo per beta-gonadotropina corionica umana (β-hCG)) o che allattano.
• - Ricevuto trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo) prima del giorno 1/basale.