Fotodynamická terapie a Vismodegib pro mnohočetné bazocelulární karcinomy (PDT-Vismo)

Kritéria pro zařazení

Pacienti budou zařazeni do studie na základě následujících kritérií:

• Muž nebo ženy, které neplodí děti, alespoň 18 let (pacientky, které splňují alespoň jedno z následujících kritérií, jsou definovány jako ženy s potenciálem neplodit děti)
• ≥ 50 let a přirozeně amenoreická po dobu ≥ 1 roku
• Permanentní předčasné selhání vaječníků potvrzené odborným gynekologem
• Předchozí bilaterální salpingo-ooforektomie nebo hysterektomie
• karyotyp XY, Turnerův syndrom nebo ageneze dělohy
• Diagnostika BCC s nejméně 4 nodulárními lézemi o průměru 0,5 cm až 5 cm, lokalizovanými na hlavě a krku, trupu nebo končetinách.
• Diagnóza musí být klinicky potvrzena na začátku léčby s biopsií 1-2 lézí ne dříve než 2 týdny před léčbou.
• Pacienti, kteří mohou mít vysokou zátěž onemocněním, tj. velké léze, kteří jsou nechirurgickými kandidáty nebo odmítají operaci.
• Nechirurgickí kandidáti, kteří mohou být schopni podstoupit resekci vybrané jednotlivé, individuální léze, ale nemusí tolerovat rozsáhlou operaci, mohou mít mnoho komorbidit, mohou být náchylní ke komplikacím.
• Pacienti, u kterých může být operace nebo radiační terapie nepraktická
• Primární léze mohou být přijatelné pro zařazení
• V rámci normálního limitu hematopoetická kapacita, funkce jater a ledvin. Hodnoty mimo tyto limity mohou být povoleny při odchylce PI, pokud jsou určeny jako neklinicky významné
• Muži musí vždy používat kondomy, a to i po vazektomii, během pohlavního styku s partnerkami s reprodukčním potenciálem během léčby vismodegibem a po dobu 3 měsíců po poslední dávce, aby se zabránilo vystavení těhotné partnerky a nenarozeného plodu působení vismodegibu
• Pacienti mužského pohlaví musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma během studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby vismodegibem
• Souhlas s nedarováním krve nebo krevních produktů během studie a po dobu 7 měsíců po vysazení vismodegibu.
• Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech příslušných aspektech hodnocení.
• Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas v angličtině

Kritéria vyloučení:

• Ženy ve fertilním věku
• Bazaliomy agresivních subtypů (infiltrativní, morfeaformní, mikronodulární)
• Jakýkoli BCC, který může vyžadovat Mohsovu operaci pro definitivní kontrolu
• Subjekty s porfyrií nebo známou přecitlivělostí na porfyriny
• Subjekty se známými chorobami fotosenzitivity
• Subjekty dříve léčené systémovým fotosenzibilizátorem do 4 měsíců od data screeningu
• Subjekty, které si přejí otěhotnět ženu ve fertilním věku během příštího 1,5 roku
• Nekontrolované doprovodné onemocnění včetně, ale bez omezení na ně, probíhající nebo aktivní infekce, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
• Očekávaná délka života méně než jeden rok
• Neschopnost nebo neochota spolknout tobolky
• Mít v anamnéze alkohol nebo zneužívání návykových látek, pokud není v plné remisi déle než 6 měsíců před screeningovou návštěvou (den 0), kdy je podepsán formulář souhlasu.
• Je známo, že je infikován virem lidské imunodeficience (HIV), viry hepatitidy B nebo hepatitidy C.
• V současné době dostává vismodegib, biologickou léčbu nebo chemoterapii
• V současné době podstupuje léčbu fotodynamickou terapií, lokálními chemoterapeutiky včetně Imichimodu, fluorouracilu, Ingenol mebutátu (picato) na vybraná místa lézí.
• Subjekty, které mají Gorlinův syndrom
• Jedinci, kteří podstoupili jakýkoli typ transplantace pevného orgánu
• Subjekty užívající imunosupresivní léky při screeningové návštěvě.
• Účast v jiné studii za použití výzkumné nebo experimentální terapie nebo postupu během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou a/nebo během účasti ve studii. Subjekty se nemohou účastnit studií jiných výzkumných nebo experimentálních terapií nebo postupů kdykoli během své účasti v této studii.
• Jiný závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že subjekt není vhodný pro vstup do této studie.
• Subjekty neschopné nebo neochotné dodržovat rozvrh studijní návštěvy a požadavky studie
• Subjekty neschopné mluvit a číst anglický jazyk
• Subjekt, který podle názoru zadavatele-zkoušejícího nebude spolupracovat nebo nebude schopen dodržet studijní postupy.