Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Včasné rozpoznání a intervence u sourozenců s vysokým rizikem neurovývojové poruchy (ERI-SIBS)

17. července 2024 aktualizováno: Fondazione Don Carlo Gnocchi Onlus

H1 Primárním cílem této intervenční studie je zjistit, zda lze velmi ranou intervenci zprostředkovanou rodiči u dětí ohrožených neurovývojovými poruchami v prvním roce života implementovat do běžné péče, což pozitivně ovlivní rané senzoricko-motorické a sociálně-komunikační vývojové trajektorie a snížení vývojové mezery u dětí se známkami obav.

H2: Zde se předpokládá, že včasná intervence s aktivním zapojením rodičů může snížit rodičovský stres a také zlepšit porozumění rodičů a schopnost reagovat na komunikační signály dítěte.

H3: Důležitou součástí naší práce bude analýza dat o chování v rané sociální a společné pozornosti u přijatých dětí a jejich porovnání v různých časových bodech. Hypotézou je najít počáteční rozdíly mezi skupinami a detekovat změnu před a po intervenci. Z tohoto důvodu jsme se v návrhu naší studie rozhodli použít technologie ke sběru dat o kvantitativních měřeních během herních a laboratorních relací, abychom pochopili změny ve vývojových trajektoriích.

H4: Vzhledem k potenciální roli genetických a imunologických mechanismů u ASD je jedním ze sekundárních cílů studie prozkoumat dopad programu včasné intervence na epigenetické změny a zánětlivou a imunitní odpověď.

Po zápisu a základním hodnocení (T0) budou děti rozděleny do tří skupin:

  • Skupina 1 - Skupina klinického sledování (CM): Sourozenci dětských pacientů s TD bez známek znepokojení
  • Skupina 2 - Skupina aktivního sledování (AM): Sourozenci dětí s PAS bez známek znepokojení
  • Skupina 3 – Skupina rané intervence (EI): Sourozenci klasifikovaní jako „se známkami znepokojení“ při základním hodnocení.

Všechny děti budou přehodnoceny po 6 měsících (T1) a po 12 měsících (T2).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci budou kontaktovat zainteresované rodiče, aby posoudili způsobilost a poskytli podrobné informace o studii. Rodiče poskytnou písemný souhlas před dokončením základního hodnocení (T0) a na základě skóre v hlavních výstupních měřeních budou děti zařazeny do správné skupiny. Kojenci bez známek znepokojení a sourozenci TD dětí budou zařazeni do skupiny 1 (CM); kojenci bez známek znepokojení (skóre v Griffiths-3 a CSBS-ITC v normálním rozmezí) a sourozenci dětí s ASD budou zařazeni do skupiny 2 (AM); kojenci se skóre obecného kvocientu nižším než 85 pomocí Griffiths-3 a/nebo alespoň jedním skóre nad hranicí „znepokojení“ pomocí CSBS-ITC budou zařazeni do skupiny 3 (EI). Rodiny zařazené do skupin 2 a 3 zahájí intervenci do jednoho měsíce od základního hodnocení. Rodiny zařazené do skupiny 1 budou provádět pouze hodnocení v různých časových bodech. Hodnocení bude prováděno na začátku (T0), což bude, když rodiče dají souhlas, a do 8 měsíců života dítěte, po 6 měsících od zahájení intervence (T1) a po 12 měsících od zahájení intervence. zásah (T2).

Technologické hodnocení sociálního chování a společné pozornosti:

- videozáznam ESCP prostřednictvím kamery Kinect Azure pro sběr a analýzu kvantitativních dat souvisejících se společnou pozorností.

Správa ECSP-I bude zaznamenávána na video prostřednictvím kamery Azure Kinect, aby se automaticky extrahovala orientace pohledu a kvantitativně vyhodnotila Joint Attention.

- Akvizice Eye-tracker Bude také vyvinut experimentální protokol Eye-Tracker Screening (ETS) pro děti. Konkrétně budou krátká videa použita k měření schopnosti dětí zpracovat známé/neznámé tváře a reagovat na sociální podněty, zejména referenční pohled. Pohyby očí dětí budou analyzovány pomocí eye-trackeru (Tobii Pro Fusion) a extrahovány pomocí vhodného softwaru.

Při náboru (T0) budou sbírány anamnestické, sociodemografické údaje a auxologické a klinické parametry při narození.

Biomolekulární hodnocení Vzorky slin budou odebírány pomocí 3 různých souprav, v tomto pořadí pro extrakci DNA nebo RNA a pro detekci proteinů, prostřednictvím houbovitých tamponů, které se vkládají do úst dítěte, což vede k neinvazivnímu, jednoduchému, rychlému a nejdůležitějšímu odběru slin. , bezbolestné. Vzorky slin budou odebrány všem probandům (v T0, T1 a T2) a jejich sourozencům a rodičům v T0 za účelem posouzení genetického přenosu z rodiče na dítě ve vztahu k riziku ASD. Bude-li to možné, bude odebrán vzorek přibližně 40 ml krve (od rodičů).

Biologické vzorky z rodinného kvarteta budou odebírány takto:

  1. U všech zapsaných dětí, jejich starších sourozenců a rodičů bude genetická analýza provedena panelovým přístupem pro sekvenování nové generace (NGS) za účelem analýzy genů zapojených do synaptogeneze a imunogenetické regulace.
  2. Epigenetickou analýzu miRNomu ve slinách odebraných od všech zařazených dětí ve všech časových bodech provede NGS. Epigenetická analýza umožní definovat panel mikroRNA, který dokáže odlišit děti s ASD a děti s typickým vývojem.
  3. Analýza zánětlivých cytokinů a neurotrofních faktorů pomocí automatizovaného systému imunoanalýzy (ELLA, Biotech) bude provedena u probandů v T0, T1 a T2. Rodiče budou také charakterizováni pro podskupinu cytokinů a lymfocytů v T0.

Budou provedeny korelace mezi klinickými parametry a všemi biologickými proměnnými (genetickými, epigenetickými, zánětlivými) za účelem korelace molekulárních biomarkerů s neurovývojovými změnami ve sledování a před intervencí.

Velikost vzorku

Vzhledem k důležitosti ECSP-I v tomto projektu jako měření výsledků chování jako nástroje pro dosažení kvantitativních dat prostřednictvím technologie, vypočítáme velikost vzorku, abychom detekovali souvislost mezi ECSP-I skóre a skupinami (1, 2 a 3). v každém časovém bodě. Výpočet byl proveden na základě předběžných údajů (již nezveřejněných) z italské verze ESCP (ECSP-I). Za předpokladu směrodatné odchylky 0,56 pro ECSP-I škálu a hladiny významnosti α= 0,01, získané aplikací Bonferroniho korekce pro vícenásobná srovnání, provedená ve dvojicích mezi skupinami, na chybu typu I, jsme získali velikost vzorku 14 subjektů na skupinu k detekci rozdílu 0,8 mezi průměry každé skupiny pomocí 2-stranného Studentova t-testu pro nezávislé vzorky se sílou 80 %. Za předpokladu 10% míry opuštění se požadovaná velikost vzorku zvýší na 16 subjektů na skupinu, což je celkem 48 subjektů.

Statistická analýza

Analýza (pomocí STATA nebo SPSS 28.00) se bude řídit standardními metodami pro zkoušky využívající srovnání mezi třemi skupinami. Nejprve bude provedena studie trajektorií zrání kojenců s popisem změn před intervencí v provedených testech. Za druhé, kvantitativní vyhodnocení dat o společné pozornosti a molekulárních markerů bude provedeno, detekováno a popsáno prostřednictvím střední a standardní odchylky v případě gaussovské distribuce proměnných nebo mediánu a interkvartilového rozsahu v případě negaussovské distribuce. Normalita rozdělení bude posouzena použitím Shapiro-Wilkova testu. U kategoriálních proměnných budou uvedeny absolutní četnosti a procenta. Genetická analýza intra-familiární alelické dědičnosti bude provedena pomocí AFBAC (Affected Family-Based Controls) a TDT (Transmission Disequilibrium Test). Imunologické parametry získané ze skupin dětí s ASD a dětí s typickým vývojem budou analyzovány pomocí neparametrického Mann-Whitneyho testu, který umožní identifikaci specifických imunologických biomarkerů neurozánětu spojeného s ASD. Kromě toho budou klinické parametry korelovány s imunologickými biomarkery charakteristickými pro děti s ASD. Nakonec nám epigenetická analýza umožní definovat panel mikroRNA, který dokáže odlišit děti s ASD a děti s typickým vývojem. Pomocí počítačových algoritmů budou analyzovány potenciální cíle, dráhy a biologické funkce deregulované touto skupinou miRNA. Tato data budou také analyzována s ohledem na klinické parametry hodnocené ve studii a jak genetickou, tak zánětlivou charakterizaci studovaných subjektů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Chiara Fanciullacci
  • Telefonní číslo: 0039055 7393653
  • E-mail: ctu@dongnocchi.it

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk při náboru menší nebo rovný 8 měsícům.
  • Sourozenec s diagnózou poruchy autistického spektra
  • Normální neurologické vyšetření

Kritéria vyloučení:

  • Fokální neurologické příznaky/symptomy nebo podezření na geneticko-metabolické poruchy
  • Geneticky podmíněné suspektní nebo známé stavy u bratra/sestra
  • Značná rodinná jazyková bariéra

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina včasné intervence
ASD a typičtí sourozenci se známkami obav
Behaviorální: Včasný zásah
90minutové rodičovské koučování jednou týdně po dobu 6 měsíců s odborným vývojovým terapeutem za podpory dětského neuropsychiatra nebo psychologa. Rodič bude vždy přítomen a aktivně se zapojí do intervence. Intervence je individualizovaná a přizpůsobená potřebám každého dítěte a identifikuje s pečovateli způsoby, jak ztělesňovat cíle v každodenním životě.
Žádný zásah: Klinická monitorovací skupina
Typičtí sourozenci bez známek znepokojení Děti přidělené do této paže budou podrobeny opětovnému posouzení v T1 a T2
Experimentální: Aktivní monitorovací skupina
ASD sourozenci, žádné známky obav
Behaviorální: Aktivní sledování
90minutové sezení jednou měsíčně po dobu 6 měsíců. Sezení bude provádět odborný vývojový terapeut za podpory dětského neuropsychiatra nebo psychologa. Rodič bude vždy přítomen a aktivně se zapojí do intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Griffiths Scales of Child Development, 3. vydání (Griffiths-3)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Griffiths-3 je zlatý standard, který poskytuje celkové měřítko vývoje dítěte (0-6 let); umožňuje definovat individuální profil silných stránek a potřeb dítěte v pěti oblastech: základy učení, jazyk a komunikace, koordinace očí a rukou, osobnostně-sociálně-emocionální, hrubá motorika

MĚRNÁ JEDNOTKA: Vývojové kvocienty (rozsah 20-150, normalita 85-115)
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Škály komunikace a symbolického chování – kontrolní seznam kojenců a batolat (CSBS-IT-C)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

je nástroj pro vývojový screening, určený k měření 7 jazykových prediktorů u dětí ve věku 6 až 24 měsíců. Otázky v kontrolním seznamu mohou být prezentovány formou rozhovoru s odpovídajícím vysvětlením, aby bylo jasné, na co se ptáte. Dokončení trvá asi 5 až 10 minut a umožňuje detekci známek obav z ASD u kojenců a batolat.

MĚRNÁ JEDNOTKA: vážené skóre, počet: rozsah 3-17; žádný strach > 7
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Škála rané sociální komunikace (Échelle de la Communication Sociale Précoce, italská adaptace, ECSP-I)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

ECSP-I je strukturované hodnocení navržené k měření individuálních rozdílů v neverbálních komunikačních dovednostech u dětí ve věku od 3 do 30 měsíců. Administrace vyžaduje 15-20 minut, které zahrnují prezentaci přibližně 23 standardizovaných situací, které poskytují příležitosti pro sociální komunikaci. ECSP-I demonstruje silnou spolehlivost a konstruktivní i diskriminační validitu

Měrná jednotka: číslo. Optimální a průměrná úroveň (průměr, rozsah 1-4).
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Průzkum spokojenosti
Časové okno: T1 (T0 + 6 měsíců)

Rodiče dětí 2. a 3. skupiny budou také vyzváni, aby bezprostředně po intervenci anonymně vyplnili dotazník spokojenosti (vytvořený ad hoc pro tento projekt), který zhodnotí jejich spokojenost s poskytovanými službami. Vyplnění dotazníku zabere 5 minut.

měrná jednotka: Likertova stupnice, rozsah 0-5
T1 (T0 + 6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vineland Adaptive Behavior Scale-II – druhé vydání (Vineland-II)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Toto hodnocení měří osobní a sociální adaptační dovednosti v každodenním životě. Platí pro děti od narození do 18 let, 11 měsíců. Standardizace zahrnovala národní vzorky dětí s postižením i bez něj.

Škály poskytují normativní standardní skóre (M = 100; SD = 15), které indikují úroveň adaptivního fungování
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Dotazník Senzorický profil – druhé vydání (SP-2)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
SP-2 je normou odkazovaná sbírka pěti dotazníků pro rodiče a učitele, které hodnotí smyslové zpracování u dětí o každodenních smyslových událostech; pro tuto studii byla použita verze vhodná pro věk, tj. modul pro batolata (od 7 do 35 měsíců); Měrná jednotka: položky jsou hodnoceny na 5bodové Likertově škále od 5 (téměř vždy) do 1 (téměř nikdy). Body jsou hodnoceny jako standardní odchylka prostřednictvím automatizovaného bodování poskytovaného editorem
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
McArthur-Batesův dotazník, první slovní zásoba dítěte (PVB) - gesta a slova
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

PVB posuzuje hlavní rysy komunikačního vývoje, včetně porozumění a produkce slov, používání gest a porozumění prvním větám. Formulář PVB/slova a gesta je kontrolní seznam vyplněný rodiči. Dotazník je validován na italském vzorku a umožňuje vypočítat kvocienty týkající se různých zkoumaných podoblastí

Měrná jednotka: centil podle věku (rozsah 5-95) a kvocientů (číslo)
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Revidovaný dotazník o chování kojenců (IBQ-R) a dotazník o chování v raném dětství (ECBQ)
Časové okno: T0 (nábor); T2 (T0 + 12 měsíců)
IBQ-R (3-12 měsíců) a ECBQ (18-36 měsíců) jsou rodičovské dotazníky pro hodnocení temperamentu v kojeneckém a pozdějším dětství; položky jsou hodnoceny na 7bodové škále (od 1, což je 1 nikdy, do 7, které je vždy) (Cozzi et al., 2013; Gartstein & Rothbart, 2003)
T0 (nábor); T2 (T0 + 12 měsíců)
Plán diagnostických pozorování autismu, druhé vydání (ADOS-2)
Časové okno: T2 (T0 + 12 měsíců)

ADOS-2 je polostrukturované, standardizované hodnocení komunikační sociální interakce, hry/nápadité použití materiálů a omezených/opakujících se vzorců zájmu k posouzení přítomnosti symptomů ASD. Administrace zahrnuje přímé pozorování pomocí hierarchických manuálních postupů a progresivních pokynů. Každé chování/symptom je hodnoceno pomocí Likertovy škály (0-3) a kódováno podle algoritmu založeného na diagnostických kritériích DSM-5. Použijeme modul pro batolata pro děti ve věku 12 až 30 měsíců nebo modul 2, pokud je přítomen jazyk ve větách.

Budeme uvažovat celkové skóre (číslo jednotky, rozsah 0-28), skóre sociálního vlivu (číslo jednotky, rozsah 0-20) a skóre omezeného a opakujícího se chování (číslo jednotky, rozsah 0-8) .
T2 (T0 + 12 měsíců)
Autism Diagnostic Interview-Revided (ADI-R)
Časové okno: T2 (T0 + 12 měsíců)

ADI-R je polostrukturovaný rozhovor vedený vyškoleným výzkumníkem nebo psychologem s rodiči dítěte nebo jinými pečovateli na základě kritérií DSM-IV. ADI-R se zaměřuje na vývojovou historii dítěte a na skutečný popis daný rodiči.

Každé chování/symptom je hodnoceno pomocí Likertovy škály (0-3) a kódováno pomocí algoritmu. Použijeme algoritmy speciálně vyvinuté pro batolata, které poskytují klinickou hranici a míru rizika ASD.

měrná jednotka: číslo
T2 (T0 + 12 měsíců)
Interakce rodičů s dětmi: Kontrolní seznam pozorování souvisejících s výsledky (PICCOLO)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

jedná se o pozorovací měření, při kterém je interakce mezi rodičem a dítětem zaznamenána na video a vyškolení pozorovatelé kódují specifické rodičovské chování, o kterém je známo, že předpovídá raný sociální, kognitivní a jazykový vývoj dětí. Konkrétně PICCOLO zkoumá čtyři oblasti rodičovského chování, včetně náklonnosti, schopnosti reagovat, povzbuzování a učení. PICCOLO demonstruje silnou spolehlivost a konstruktivní i prediktivní validitu.

Každá doména je hodnocena na stupnici likert 0-2.

Měrná jednotka: číslo, rozsah 0-14 pro každou subškálu
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Dotazník Parent Stress Index – Short Form (PSI-SF)
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Jedná se o dotazník vyplněný rodiči, složený z třiceti šesti položek, které jsou rozděleny do tří domén: Rodičovská tíseň (PD), dysfunkční interakce rodič-dítě (P-CDI) a Obtížné dítě (DC), které dohromady tvoří Celková škála stresu.

MĚRNÁ JEDNOTKA: centily, číslo. Rozsah 1-99
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Kinect
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

nahrávání videa ESCP prostřednictvím kamery Kinect Azure ke sběru a analýze kvantitativních dat k odhadu orientace pohledu.

  • čas strávený dítětem při pohledu na terapeuta
  • délka společné pozornosti (doba, během které se dítě a terapeut současně zaměřují na stejný předmět nebo jeden na druhého).

Jednotka měření: absolutní hodnoty času (sekundy) a relativní měření ve vztahu k celkové době trvání relace (procento).

K dnešnímu dni nejsou v literatuře k dispozici žádné normativní údaje pro tyto specifické metriky.
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Eye-tracker
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Experimentální protokol Eye-Tracker Screening (ETS) bude implementován pomocí Tobii Pro Fusion 120Hz k analýze vzorců pohybu očí dětí. Mezi indexy, které budou použity, patří celková doba fixace (TFD) a doba do první fixace (TFF).

TFD bude měřit obecnou pozornost dětí ke konkrétním oblastem, jako jsou obličeje a předměty (tj. TFF posoudí schopnost dětí sledovat pohled známých nebo neznámých tváří směrem k cíli, čímž ověří jejich reakci na referenční pohled (tj. mechanismus sledování pohledu).

Oba indexy, TFD a TFF, budou měřeny v milisekundách.
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Laboratorně-genetická analýza
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

genetická analýza bude provedena pomocí přístupu na genově cíleném panelu nové generace (NGS) k analýze genů zapojených do synaptogeneze a imunogenetické regulace.

Asociace genů bude uvedena jako genotypy a alely NUMBER a procenta
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Laboratorně - epigenetická analýza
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Epigenetická analýza miRNomu pomocí NGS. Epigenetická analýza umožní definovat panel mikroRNA, který dokáže odlišit děti s ASD a děti s typickým vývojem.

Koncentrace miRNA budou hlášeny jako KOPIE/NANOGRAMY extrahované RNA
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)
Laboratorně – zánětlivé cytokiny a neurotrofní faktory
Časové okno: T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Analýza zánětlivých cytokinů a neurotrofních faktorů pomocí automatizovaného systému imunoanalýzy (ELLA, Biotech).

Koncentrace cytokinů a neurotrofních faktorů měřená ve vzorcích slin a plazmy bude uvedena jako PIKOGRAMY/ML.

Výpočty výsledků budou založeny na standardních křivkách a vnitřních kontrolách poskytnutých komerčními soupravami
T0 (nábor), T1 (T0 + 6 měsíců); T2 (T0 + 12 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Don Carlo Gnocchi Onlus

Spolupracovníci

Catholic University of the Sacred Heart
University of Turin, Italy
University of Milano Bicocca
Politecnico di Milano

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

22. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 94-7

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurologické vývojové poruchy

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníci
    Nábor
    Registr pacientů se vzácnými chorobami a studie přirozené historie – Koordinace vzácných onemocnění v Sanfordu (CoRDS)
    Mitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Moyamoyova nemoc | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínky
    Spojené státy, Austrálie

Klinické studie na Včasný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit