Evaluer de hæmatologiske remissionsrater og overlevelse blandt kinesiske voksne patienter med B-prækursor ALL (BLING)

Titel A retrospektiv undersøgelse til evaluering af hæmatologiske remissionsrater og overlevelse blandt kinesiske voksne patienter med recidiverende eller refraktær B-prækursor akut lymfatisk leukæmi (BLING)

Nøgleord Recidiverende eller refraktær akut lymfatisk leukæmi, fuldstændig remission, varighed af remission, samlet overlevelse, hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Undersøgelsesbaggrund og begrundelse Selvom responsraten ved førstelinjebehandling er blevet forbedret, vil de fleste voksne patienter med recidiverende eller refraktær ALL i sidste ende få tilbagefald med dårligt resultat uanset behandling. For at forbedre diagnose- og behandlingsniveauet for voksen ALL i Kina udgav Chinese Society of Hematology and Committee of Hematologic Malignancies of the Chinese Anti-Cancer Association ekspertkonsensus om diagnose og behandling af akut lymfatisk leukæmi hos kinesiske voksne patienter i 2012. Der er dog ingen landsdækkende multicenter retrospektiv observationsundersøgelse til at evaluere behandlingsstatus for voksne patienter med R/r ALL (inklusive behandlingsregimer og remissionsrate, samlet overlevelse og hastighed for allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation af R/r ALL-patienter efter standard salvage kemoterapi), og disse data vil give en vigtig reference til yderligere standardisering af behandlingen af ​​ALL i Kina, forbedring af prognosen og forskning og udvikling af nye lægemidler.

Studiespørgsmål og mål

Primære mål:

At estimere andelen af ​​patienter i overordnet responsrate (ORR) for tidligt tilbagefald (en første remissionsvarighed på ≤12 måneder) eller primær refraktær R/r Philadelphia kromosom negative (Ph-) B-precursor ALL patienter efter redningsbehandling (dvs. andel af patienter i hæmatologisk fuldstændig remission [CR] og CR med delvis genopretning af blodceller [CRh*]).

Sekundære mål:

At estimere andelen af ​​patienter i CR, CRh* eller CRi for tidligt recidiverende/primær refraktær Ph-B-precursor ALL patienter efter redningsbehandling (CR/CRh*/CRi) At estimere samlet overlevelse (OS) for tidligt recidiverende/primær refraktær Ph-B-precursor ALLE patienter efter salvage-behandling For at estimere varigheden af ​​CR/CRh* for tidligt recidiverende/primær refraktær Ph-B-precursor ALL patienter efter salvage-behandling For at estimere varigheden af ​​CR/CRh*/CRi for tidligt recidiverende/ primær refraktær Ph-B-precursor ALL-patienter efter salvage-behandling At estimere andelen af ​​patienter, der modtager allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AlloHSCT) blandt tidligt recidiverende/primær refraktær Ph-B-precursor ALL-patienter efter salvage-behandling For at undersøge de potentielle prognostiske faktorer ved tidligt recidiverende/primær refraktær Ph-B-precursor ALL-patienter ved at udføre subgruppe- og regressionsanalyser For at estimere overordnet responsrate (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, samlet overlevelse (OS), varighed af CR/CRh*/ CRi, varigheden af ​​CR/CRh* og andelen af ​​patienter, der modtager allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AlloHSCT) efter CR eller CRh* blandt Ph-B-precursor ALL patienter med varighed af første CR ≤ 12 måneder efter første salvage-behandling

Udforskende mål:

At estimere andelen af ​​patienter i CR/CRh*, varigheden af ​​CR/CRh*, andelen af ​​patienterne i CR/CRh*/CRi, varigheden af ​​CR/CRh*/CRi, OS og andelen af ​​patienter, der får AlloHSCT efter redningsbehandling for sent recidiverende (en første remissionsvarighed på >12 måneder) Ph- B-prækursor ALL For at estimere andelen af ​​patienter i CR/CRh*, varighed af CR/CRh*, andel af patienter i CR/CRh*/CRi, varighed af CR/CRh*/CRi, OS og andelen af ​​patienter, der modtager AlloHSCT for Ph+ B-precursor ALL-patienter og specifik undergruppe af patienter efter behandling for R/r B-precursor ALL At undersøge de potentielle prognostiske faktorer for sent recidiverende Ph-B- precursor ALL-patienter og Ph+ B-precursor ALL-patienter For at beskrive typerne af modtagne kemoterapiregimer og de tilsvarende effektresultater af hovedregimer blandt patienter, der fulgte primær- og redningsbehandling for R/r B-precursor ALL Studiedesign Dette studie var et retrospektivt studie hvor data retrospektivt blev indsamlet fra patienter med R/r B-precursor ALL i 14 vigtigste hæmatologiske malignitetscentre i Kina. Patientundergrupper blev defineret af faktorer, der kunne påvirke ORR og OS for bedre at forstå deres virkninger på undersøgelsens endepunkter.

Emner og undersøgelsesstørrelse

Undersøgelsen udvalgte patienter med R/r B-precursor ALL, der opfylder inklusionskriterierne. Specifikke inklusionskriterier var som følger:

Kinesiske voksne patienter med R/r B-precursor ALL, som havde modtaget salvage-behandling. Mindst ét ​​komplet responsevalueringsresultat er tilgængeligt for salvage-behandling med bestemt Ph-kromosomstatus Alder ≥15 år på tidspunktet for de novo (initial) diagnose af ALL. For recidiverende patienter, der opfyldte ovenstående betingelser skal også have

1. Evaluerbar varighed af CR ved indledende behandling, 2. Intet centralnervesystem involveret ved tilbagefald, 3. Intet isoleret ekstramedullært tilbagefald.

Patienterne blev opdelt i 3 analysesæt baseret på molekylær genetisk faktor og type og tid fra første respons til tilbagefald. Ph- Primært analysesæt inkluderede patienter, der er diagnosticeret med Ph-sygdom og opfylder et af følgende kriterier: i første tilbagefald eller redningsbehandling efter en første fuldstændig remissionsvarighed på ≤12 måneder, eller refraktære over for initial behandling, eller tilbagefald/refraktær efter første eller efterfølgende redningsbehandling, eller tilbagefald/refraktær inden for 12 måneder efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AlloHSCT). Ph-Late Relapse Analysis Set inkluderede patienter, som havde en første remissionsvarighed på >12 måneder og var i første recidiv eller redningsbehandling. Ph+-analysesættet inkluderede patienter, der blev diagnosticeret med Ph+-sygdom.