Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præ-symptomatisk undersøgelse af intravenøs Onasemnogen Abeparvovec-xioi i spinal muskelatrofi (SMA) for patienter med flere kopier af SMN2 (SPR1NT)

7. januar 2026 opdateret af: Novartis Gene Therapies

En global undersøgelse af en enkelt, engangsdosis af AVXS-101 leveret til spædbørn med genetisk diagnosticeret og præsymptomatisk spinal muskelatrofi med flere kopier af SMN2

For at evaluere sikkerheden og effekten af ​​intravenøs onasemnogen abeparvovec-xioi hos præsymptomatiske patienter med SMA og 2 eller 3 kopier SMN2

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fase 3, åbent, enkeltarmsstudie af en enkelt engangsdosis af onasemnogen abeparvovec-xioi (generstatningsterapi) hos patienter med spinal muskelatrofi, som opfylder tilmeldingskriterierne og er genetisk defineret ved bi-allel deletion af overlevelse motorneuron 1-gen (SMN1) med 2 eller 3 kopier af overlevelsesmotorneuron 2-genet (SMN2). Patienter med SMN1-punktmutationer eller SMN2-genmodificerende mutation (c.859G>C) kan tilmeldes, men vil ikke blive inkluderet i effektanalysesættene.

Undersøgelsen omfatter en screeningsperiode, en genudskiftningsterapiperiode og en opfølgningsperiode. I løbet af screeningsperioden (dage -30 til -2) vil patienter, hvis forældre/værge giver informeret samtykke, gennemgå screeningsprocedurer for at afgøre, om de er berettiget til tilmelding til undersøgelsen. Patienter, der opfylder adgangskriterierne, går ind i den indlagte generstatningsterapiperiode (dag -1 til dag 2). På dag -1 vil patienterne blive indlagt på hospitalet for før-behandlingens baseline procedurer. På dag 1 vil patienter modtage en enkelt engangs intravenøs (IV) infusion af onasemnogene abeparvovec-xioi og vil gennemgå sikkerhedsmonitorering hos patienter i mindst 24 timer efter infusion. Patienter kan udskrives 24 timer (48 timer i Japan) efter infusionen, baseret på Investigators vurdering. I den ambulante opfølgningsperiode (dage 3 til slutningen af ​​undersøgelsen ved 18- eller 24-årsalderen, afhængigt af det respektive SMN2-kopinummer), vil patienterne vende tilbage med regelmæssige planlagte intervaller til vurdering af effektivitet og sikkerhed indtil slutningen af ​​undersøgelsen, når patienten når 18 måneders alderen (SMN2 = 2) eller 24 måneders alderen (SMN2 = 3). Efter afslutningen af ​​studiebesøget vil kvalificerede patienter blive inviteret til at gå over i en langsigtet opfølgningsundersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Canada Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Japan
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Women's Medical

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≤6 uger (≤42 dage) på tidspunktet for dosis
  • Evne til at tolerere tynde væsker som demonstreret gennem en formel synketest ved sengekanten
  • Sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP) ≥2mV ved baseline; centraliseret gennemgang af CMAP-data vil blive udført
  • Svangerskabsalder på 35 til 42 uger

  • Forældre/værge, der er villige og i stand til at gennemføre den informerede samtykkeproces og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan

    • Patienter med præsymptomatisk SMA Type 1 som bestemt af følgende funktioner:

      en. 2 kopier af SMN2 (n ≥14)

    • Patienter med præsymptomatisk SMA Type 2 som bestemt af følgende funktioner:

      1. 3 kopier af SMN2 (n ≥12)

Ekskluderingskriterier:

  • Vægt ved screeningsbesøg
  • Hypoxæmi (iltmætning 1000 m, iltmætning
  • Eventuelle kliniske tegn eller symptomer ved screening eller umiddelbart før dosering, som efter investigators mening stærkt tyder på SMA
  • Trakeostomi eller aktuel profylaktisk brug eller krav om ikke-invasiv respiratorstøtte til enhver tid og i en hvilken som helst varighed før screening eller i screeningsperioden
  • Patienter med tegn på aspiration/manglende evne til at tolerere ikke-fortykkede væsker baseret på en formel synketest udført som en del af screening eller patienter, der får en ikke-oral fodringsmetode
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier (gamma-glutamyltransferase [GGT], alanintransaminase [ALT] og aspartataminotransferase [AST] eller total bilirubin > 2 × den øvre grænse for normal [ULN], kreatinin ≥ 1,0 mg/dL, hæmoglobin [Hgb] < 8 eller > 18 g/dL; hvide blodlegemer [WBC] > 20.000 pr. cmm) før genudskiftningsterapi. Patienter med et forhøjet bilirubinniveau, der utvetydigt er resultatet af neonatal gulsot, skal ikke udelukkes
  • Behandling med et forsøgs- eller kommercielt produkt, herunder nusinersen, givet til behandling af SMA. Dette inkluderer enhver historie med genterapi, tidligere antisense-oligonukleotidbehandling eller celletransplantation.
  • Patienter, hvis vægt i forhold til alder er under den tredje percentil baseret på Verdenssundhedsorganisationens (WHO) Child Growth Standards

  • Biologisk mor med aktiv virusinfektion som bestemt ved screening af laboratorieprøver (omfatter humant immundefektvirus [HIV] eller positiv serologi for hepatitis B eller C)

    • Biologiske mødre med klinisk mistanke om Zika-virus, der opfylder Centers for Disease Control and Prevention (CDC) Zika-virus epidemiologiske kriterier, herunder historie med ophold i eller rejser til en geografisk region med aktiv Zika-overførsel på rejsetidspunktet, vil blive testet for Zika-virus RNA. Positive resultater berettiger bekræftet negativ Zika-virus RNA-test i patienten før indskrivning.

  • Alvorlig ikke-luftvejssygdom, der kræver systemisk behandling og/eller hospitalsindlæggelse inden for 2 uger før screening
  • Øvre eller nedre luftvejsinfektion, der kræver lægehjælp, medicinsk intervention eller øget støttende behandling på nogen måde inden for 4 uger før dosering

  • Alvorlig ikke-lunge-/luftvejsinfektion inden for 4 uger før administration af genudskiftningsterapi eller samtidig sygdom, der efter undersøgelseslederens eller sponsorens medicinske monitors mening skaber unødvendige risici for genudskiftningsterapi såsom:

    • Større nyre- eller leverinsufficiens
    • Kendt anfaldsforstyrrelse
    • Diabetes mellitus
    • Idiopatisk hypocalciuri
    • Symptomatisk kardiomyopati
  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for prednisolon eller andre glukokortikosteroider eller deres hjælpestoffer
  • Tidligere, planlagt eller forventet større kirurgisk indgreb, herunder skoliosereparationsoperation/procedure under undersøgelsesvurderingsperioden
  • Samtidig brug af et eller flere af følgende: lægemidler til behandling af myopati eller neuropati, midler til behandling af diabetes mellitus eller igangværende immunsuppressiv terapi, plasmaferese, immunmodulatorer såsom adalimumab, immunsuppressiv terapi inden for 4 uger før genudskiftningsterapi

  • AntiAAV9-antistoftiter >1:50 som bestemt ved Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) binding immunoassay

    • Hvis en potentiel patient viser AntiAAV9-antistoftiter >1:50, kan han eller hun blive testet igen inden for 30-dages screeningsperioden og vil være berettiget til at deltage, hvis AntiAAV9-antistoftiteren ved gentestning er ≤1:50, forudsat at

  • Biologisk mor involveret i plejen af ​​barnet afviser anti-AAV9 antistoftestning før dosering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: onasemnogen abeparvovec-xioi
Engangs intravenøs infusion af onasemnogen abeparvovec-xioi ved 1,1 X 10^14 vg/kg
Biologisk: onasemnogen abeparvovec-xioi
En ikke-replikerende rekombinant AAV9 indeholdende den komplementære deoxyribonukleinsyre (cDNA) af det humane SMN-gen under kontrol af cytomegalovirus (CMV)-enhancer/kylling-β-actin-hybrid-promotor (CB). AAV inverted terminal repeat (ITR) er blevet modificeret for at fremme intramolekylær annealing af transgenet og dermed danne et dobbeltstrenget transgen klar til transkription.
Andre navne:
  • Zolgensma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte 1: Antal deltagere, der opnåede at sidde alene i mindst 30 sekunder
Tidsramme: Fra dag 1 op til 18 måneders alder besøg
Defineret af Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) Gross Motor (GM) præstationskriterier nummer 26, bekræftet af videooptagelse, som en deltager, der sidder i mindst 30 sekunder uden assistance fra en anden person eller genstand. Deltageren fik lov til at bruge deres overekstremiteter.
Fra dag 1 op til 18 måneders alder besøg
Kohorte 2: Antal deltagere, der opnåede at stå alene i mindst 3 sekunder
Tidsramme: Fra dag 1 op til 24 måneders alder besøg
Defineret af BSID GM subtest præstationskriteriet nummer 40, bekræftet af videooptagelse, som en deltager, der står alene i mindst 3 sekunder uden støtte.
Fra dag 1 op til 24 måneders alder besøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte 1: Begivenhedsfri overlevelse ved 14 måneders alderen
Tidsramme: Fra dag 1 op til 14 måneders alderen
Hændelsesfri overlevelse ved 14 måneders alder blev defineret som antallet af deltagere, der ikke døde, ikke krævede permanent ventilation og ikke trak sig ud af undersøgelsen ved 14 måneders alderen.
Fra dag 1 op til 14 måneders alderen
Kohorte 1: Antal deltagere, der har opnået evnen til at opretholde vægten på eller over den tredje percentil uden behov for ikke-oral eller mekanisk fodringsstøtte
Tidsramme: Fra dag 1 op til 18 måneders alderen

Evnen til at holde vægten på eller over den tredje percentil uden behov for ikke-oral eller mekanisk fodringsstøtte blev defineret ved at opfylde følgende kriterier ved hvert besøg op til 18 måneders alderen:

  • Modtog ikke ernæring gennem mekanisk støtte (dvs. sonde)
  • Opretholdt vægt (≥ tredje percentil for alder og køn som defineret af Verdenssundhedsorganisationens [WHO] retningslinjer) i overensstemmelse med deltagerens alder ved vurderingen.
Fra dag 1 op til 18 måneders alderen
Kohorte 2: Antal deltagere, der opnåede evnen til at gå alene
Tidsramme: Fra dag 1 op til 24 måneders alder besøg
Defineret af BSID GM subtest præstationskriteriet nummer 43, bekræftet af videooptagelse, som en deltager, der tager 5 koordinerede uafhængige trin.
Fra dag 1 op til 24 måneders alder besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Gene Therapies

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
PRA Health Sciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AVXS-101-CL-304
  • 2017-004087-35 (EudraCT nummer)
  • JapicCTI-184203 (Registry Identifier: JapicCTI)
  • COAV101A12303 (Anden identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med onasemnogen abeparvovec-xioi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger