Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind, randomiseret, intra-individuel placebo-kontrolleret, multicenter, multiple dosis-undersøgelse, evaluering af sikkerhed, bevis for mekanisme, foreløbig effektivitet og systemisk eksponering hos forsøgspersoner med bekræftet DDEB- eller RDEB-diagnose med en eller flere patogene mutationer i Exon 73 in COL7A1-genet

19. august 2021 opdateret af: Phoenicis Therapeutics

En første i human, dobbeltblind, randomiseret, intra-individuel placebokontrolleret, multiple dosis undersøgelse af QR-313, der evaluerer sikkerhed, bevis for mekanisme, foreløbig effektivitet og systemisk eksponering hos forsøgspersoner med DDEB eller RDEB på grund af mutation(er) i Exon 73 af COL7A1-genet

Et dobbeltblindt, randomiseret, intra-individuelt placebokontrolleret, multicenter, multiple dosis-studie, der evaluerer sikkerhed, bevis for mekanisme, foreløbig effekt og systemisk eksponering hos forsøgspersoner med bekræftet DDEB- eller RDEB-diagnose med en eller flere patogene mutationer i exon 73 i COL7A1-genet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg vil evaluere sikkerhed og tolerabilitet, bevis for mekanisme, systemisk eksponering og foreløbig effekt efter topisk applikation af QR-313 til forsøgspersoner med bekræftet DDEB eller RDEB med en eller flere patogene mutationer i exon 73 i COL7A1-genet.

Op til to Target Wound Areas (TWA'er) pr. forsøgsperson vil blive udvalgt og randomiseret. Hver TWA vil blive behandlet med IMP i 8 uger, enten QR-313 eller matchende placebo. Alle forsøgspersoner vil fortsat blive fulgt op i 8 uger efter sidste dosis.

Forsøgspersoner vil blive overvåget gennem hjemmebesøg og besøg på stedet. Et billeddannelsessystem vil blive brugt til at vurdere målsåret ved alle hjemme- og studiebesøg.

QR-313 er et 21-nukleotid antisense oligonukleotid (AON) designet til at hybridisere til en specifik sekvens i COL7A1 præ-messengerRNA (præ-mRNA).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine, LPCH
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Journey Clinic, Center for Pediatric Blood and Marrow Transplantation
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 15005
        • Cincinnati Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, ≥ 4 år ved screening med en klinisk diagnose af DDEB eller RDEB og mindst én patogen mutation i exon 73 af COL7A1-genet.

  2. Har mindst én TWA, dvs. et hudområde på 7 x 7 cm, der ikke viser tegn på lokal infektion, og som indeholder et målsår, der enten er nyt eller viser dynamisk sårheling og overholder følgende yderligere kriterier:

    1. overfladeareal af målsåret i området fra 5 til 30 cm2, placeret centralt i den valgte 7 x 7 cm TWA.
    2. eksponeret subepidermalt væv for at tillade absorption af IMP.
    3. ingen mistanke om aktuelt planocellulært karcinom (SCC) ved visuel inspektion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende kvinde
  2. Hæmoglobinniveau ved Screening, der kræver transfusion. Forsøgspersonen kan blive screenet igen, når tilstanden anses for stabil.
  3. Anvendelse af aminoglykosider ad enhver indgivelsesvej, undtagen øjendråber, 7 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før baseline besøg.
  4. Ubehandlet carcinom af TWA eller historie med carcinom inden for 5 år før screening, undtagen tilstrækkeligt behandlet kutant pladecellekarcinom eller basalcellecarcinom.
  5. Forventet levetid mindre end 6 måneder, vurderet af efterforskeren
  6. Aktuel eller kendt historie med klinisk signifikant lever- eller nyresygdom, som efter investigatorens mening kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed eller undersøgelsesdeltagelse.
  7. Behandling med systemiske immunmodulatorer, immunsuppressiva eller cytotoksisk kemoterapi inden for 2 måneder før baseline-besøget.
  8. Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 28 dage eller 5 halveringstider efter baselinebesøget, alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af et lægemiddel eller en anordning i løbet af undersøgelsesperioden. Udvaskningen på 5 halveringstider gælder ikke for gen- og celleterapi.
  9. Kendt overfølsomhed over for oligonukleotidbehandling eller hjælpestoffer af IMP.
  10. Blødningsforstyrrelse eller tilstand, der kræver brug af antikoagulantia, der skal bekræftes af aPTT af lokalt laboratorium inden for 48 timer efter første behandling.
  11. Brug af systemiske eller topiske steroider inden for 1 måned før baseline-besøget (inhalerede og oftalmiske dråber af kortikosteroider eller lavdosis topisk opløsning af budesonid til esophagiale forsnævringer kan tillades).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Første TWA (A)

I hvert individ randomiseres op til to målsårområder (TWA), et hver til aktiv behandling eller placebo.

I den første arm; randomisering af den første valgte TWA til aktiv behandling eller placebo
Medicin: QR-313
QR-313 vil blive påført topisk én gang dagligt i 8 ugers behandling.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive påført topisk én gang dagligt i 8 ugers behandling.
Andet: Anden TWA (B)
I hvert emne, i den anden arm; allokering af det andet valgte sårområde (TWA) til den alternative behandling. Anden arm i samme emne som den første arm.
Medicin: QR-313
QR-313 vil blive påført topisk én gang dagligt i 8 ugers behandling.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive påført topisk én gang dagligt i 8 ugers behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger/alvorlige bivirkninger
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af behandlingsudspringende bivirkninger/alvorlige bivirkninger
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
At vurdere effekten af ​​QR-313 på udelukkelse (springning) af exon 73 fra COL7A1 mRNA
Tidsramme: efter 4 ugers behandling med IMP
Fravær af exon 73 i COL7A1 mRNA, påvist ved dråbe digital polymerase kædereaktion (ddPCR)
efter 4 ugers behandling med IMP

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af sårheling og hudstyrke målt i overfladeareal (cm2)
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Sårstørrelse (overfladeareal i cm2)
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af sårheling og hudstyrke vurderet af Physician Subjective Assessment of Severity (PSAS)
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Sårsværhedsgrad som vurderet af Physician Subjective Assessment of Severity (PSAS), en 3-punkts Likert statisk skala, der klassificerer et sår i mild, moderat eller svær
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af sårheling og hudstyrke vurderet af Physician Subjective Assessment of Change (PSAC)
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Sårændring i sværhedsgrad vurderet af Physician Subjective Assessment of Change (PSAC), en 3-punkts Likert statisk skala, der klassificerer et sår som mildt, moderat eller alvorligt.
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af sårheling og hudstyrke måling af begyndelse af (gen)blærer af et helet sår
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Begyndelse af (gen)blærer af et helet sår
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af sårheling og hudstyrke vurderet af Short Wound Specific Questionnaire (SWSQ)
Tidsramme: gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Sårstatus vurderet af Short Wound Specific Questionnaire (SWSQ), der adresserer tre domæner: kløe, smerte og inflammation. Kløe og smerte registreres som et Patient Reported Outcome (PRO) mål. Inflammation rapporteres som et Observer Reported Outcome (ObsRO) mål.
gennem 8 uger efter sidste dosis af IMP (EOS)
Vurdering af systemisk eksponering efter topisk administration af QR-313 til målsårområdet (TWA)
Tidsramme: Dag 1 og efter 4 og 8 ugers behandling og EOS
Serumniveauer af QR-313
Dag 1 og efter 4 og 8 ugers behandling og EOS
Vurdering af effekten af ​​QR-313 på tilstedeværelsen af ​​kollagen type VII protein og forankringsfibriller
Tidsramme: efter 8 ugers behandling
Tilstedeværelse af kollagen type VII proteinekspression (IIF mikroskopi)
efter 8 ugers behandling
Vurdering af effekten af ​​QR-313 på tilstedeværelsen af ​​kollagen type VII protein og forankringsfibriller
Tidsramme: efter 8 ugers behandling
Tilstedeværelse af forankringsfibriller (TEM)
efter 8 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Phoenicis Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Operations, Phoenicis Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PQ-313-002
  • 2017-004806-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recessiv

Kliniske forsøg med QR-313

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger