Safinamid til multipel systematrofi (MSA)
12-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, eksplorativ, pilotundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Safinamid 200 mg OD, som tillægsterapi, hos patienter med mulig eller sandsynlig Parkinsonvariant af MSA
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det overordnede design er en parallel gruppe, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse. Målpopulationen er deltagere diagnosticeret med mulig eller sandsynlig parkinson variant af multipel systematrofi, som er på stabile doser af levodopa.
Forsøgsdeltagelsen vil vare op til en maksimal varighed på 14 uger og vil omfatte en screeningsperiode (op til 2 uger), en 2-ugers periode, hvor forsøgspersoner vil modtage 1 tablet (enten 100 mg safinamid eller matchende placebo), efterfulgt af i en 10-ugers periode, hvor undersøgelsesdeltagerne vil tage 2 tabletter af undersøgelsesmedicin (200 mg safinamid eller placebo) en gang dagligt, taget om morgenen ud over deres morgendosis levodopa. Der vil blive foretaget en telefonisk opfølgning 2 uger efter endt behandling.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bologna, Italien, 40123
- Universita di Bologna
-
Brescia, Italien, 25123
- AAST degli Spedali Civili di Brescia
-
Cassino, Italien, 03043
- San Raffaele Cassino
-
Chieti, Italien, 66013
- Fondazione Università "G. D'Annunzio"
-
Milano, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Napoli, Italien, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Pisa, Italien, 56126
- Azienda Opsedaliero Universitaria Pisana
-
Rozzano, Italien, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
Salerno, Italien, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio - Ruggi d'Aragona
-
Terni, Italien, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03203
- Hospital General Universitario de Elche
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Madrid, Spanien, 28007
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid, Spanien, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Sevilla, Spanien, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen de Rocio
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal være 30 til 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke;
- Deltagere, der er diagnosticeret (med MR-bekræftelse) med mulig eller sandsynlig parkinson variant af multipel systematrofi for mindre end 2 år siden;
- Deltagere med en forventet overlevelse på mindst 3 år efter investigatorens mening;
Kvinde er ikke gravid, ammer ikke, og mindst en af følgende forhold gælder:
- Ikke en kvinde i den fødedygtige alder ELLER
- En kvinde i den fødedygtige alder, som accepterer at følge præventionsvejledningen under behandlingsperioden og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention;
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med neurokirurgisk indgreb, herunder stereotaktisk kirurgi;
- Historie om dyb hjernestimulation (DBS);
- Anamnese med bipolar lidelse, svær depression, skizofreni eller anden psykotisk lidelse;
- Anamnese med stof- og/eller alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening som defineret i den aktuelle udgave af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders;
- Anamnese med demens (DSM-V-kriterier);
- Oftalmologisk anamnese inklusive enhver af følgende tilstande: albinisme, uveitis, retinitis pigmentosa, retinal degeneration, aktiv retinopati, svær progressiv diabetisk retinopati, arvelig retinopati eller familiehistorie med arvelig retinal sygdom;
- Aktiv hepatitis B eller C;
- Anamnese med human immundefekt virus (HIV) infektion;
- Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at sluge oral medicin;
- Personer med svære ortostatiske symptomer;
- Nedsat ambulation, dvs. fald mere end én gang om ugen, sengeliggende patienter eller bundet til kørestol hele dagen;
- Personer med aktive maligne neoplasmer;
- Andre bevægelsesforstyrrelser end MSA (f.eks. Parkinsons sygdom, demens med Lewy-legemer, essentiel tremor, progressiv supranukleær parese, farmakologisk eller post-encefalisk parkinsonisme);
- Enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, der efter investigatorens mening kan udelukke sikker gennemførelse af undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater;
Ikke på et stabilt regime, i mindst 4 uger før randomiseringen (baseline-besøg), af
- oral levodopa (inklusive kontrolleret frigivelse, øjeblikkelig frigivelse eller en kombination af kontrolleret frigivelse/øjeblikkelig frigivelse), med eller uden benserazid/carbidopa, med eller uden tilsætning af en catechol O-methyltransferase (COMT) hæmmer eller
- dopaminagonist, antikolinergika og/eller amantadin.
- Patienter bør ikke have modtaget behandling med monoaminoxidasehæmmere i de 2 uger forud for randomiseringsbesøget eller behandling med levodopa-infusion, pethidin, opiater, opioider, fluoxetin, fluvoxamin i de 4 uger før randomiseringsbesøget;
- Patienter bør ikke have modtaget behandling med et oralt eller depot neuroleptika inden for 12 uger før randomiseringsbesøget;
- Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst;
- Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤ 20;
- Laboratorievurderinger, der viser moderat eller svær leverinsufficiens (2x ULN);
- Allergi/følsomhed eller kontraindikationer over for forsøgslægemidler (IMP'er) eller deres hjælpestoffer, antikonvulsiva, levodopa eller andre lægemidler mod parkinson;
- Enhver klinisk signifikant tilstand, som efter investigator ikke ville være forenelig med deltagelse i undersøgelsen eller repræsentere en risiko for patienter, mens de er i undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv
Safinamid methansulfonat filmovertrukne tabletter én gang dagligt
|
100 mg (fri base)
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Safinamid Methansulfonat matchende placebo filmovertrukne tabletter én gang dagligt
|
100 mg placebo
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
TEAE'er (Treatment Emergent Adverse Events) og SAE'er (Serious Adverse Events)
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen, fra baseline (og ved hvert interimsbesøg) til telefonopfølgningsbesøg ved uge 14.
|
Mens sikkerheden og tolerabiliteten af safinamid blev evalueret, blev 200 mg od sammenlignet med placebo, sværhedsgraden af TEAE'er, deres forhold til undersøgelseslægemidlet, deres alvor og deres konsekvenser vurderet.
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er), der startede efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
|
Gennem hele undersøgelsen, fra baseline (og ved hvert interimsbesøg) til telefonopfølgningsbesøg ved uge 14.
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline til uge 12 i den goniometriske måling for anterior forskydning
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
At evaluere den potentielle effekt af safinamid 200 mg od, som tillægsbehandling, på livskvaliteten (ændring i anterior forskydning).
Den goniometriske måling består i en holdningsevaluering af patienten, idet man gennem et goniometer måler vinklen på fleksionen af stammen.
Goniometrisk måling af "anterior" forskydning blev bestemt ved anvendelse af et væggoniometer og udtrykte værdien i grader i området fra 0 til 90.
|
Fra baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline til uge 12 i den goniometriske måling for lateral forskydning
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
At evaluere den potentielle effekt af safinamid 200 mg od, som tillægsbehandling, på livskvaliteten (ændring i anterior forskydning).
Den goniometriske måling består i en holdningsevaluering af patienten, idet man gennem et goniometer måler vinklen på fleksionen af stammen.
Goniometrisk måling af "lateral" forskydning blev bestemt ved hjælp af et væggoniometer og udtrykte værdien i grader i området fra 0 til 90.
|
Fra baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline til uge 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (ITT-population)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
UMSARS er en valideret, sygdomsspecifik skala, der repræsenterer de forskellige tegn og symptomer ved MSA. Højere score på UMSARS-skalaen betyder dårligere helbred. UMSARS har følgende domæner: Del I - Activities of Daily Living-score (12 spørgsmål varierede i 0-4 [samlet score 0-48]), der evaluerer motoriske inklusive autonome aktiviteter. Del II - Motorisk undersøgelsesscore (14 spørgsmål, [samlet score 0-56]) Del III - Autonom eksamen Del IV - Global handicapskala ((1=helt uafhængig; 2=ikke helt uafhængig; 3=mere afhængig; 4=meget afhængig; 5=totalt afhængig og hjælpeløs). Der rapporteres kun UMSARS Part II totalscore, som blev opnået som summen af de 14 punkter i skalaen. Hvis nogen af elementerne manglede, blev den samlede score betragtet som manglende. Højere score indikerer dårligere funktionssituation. |
Fra baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline til uge 12 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS), del II (PP-population)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
UMSARS er en valideret, sygdomsspecifik skala, der repræsenterer de forskellige tegn og symptomer ved MSA. Højere score på UMSARS-skalaen betyder dårligere helbred. UMSARS har følgende domæner: Del I - Activities of Daily Living-score (12 spørgsmål varierede i 0-4 [samlet score 0-48]), der evaluerer motoriske inklusive autonome aktiviteter. Del II - Motorisk undersøgelsesscore (14 spørgsmål, [samlet score 0-56]) Del III - Autonom eksamen Del IV - Global handicapskala ((1=helt uafhængig; 2=ikke helt uafhængig; 3=mere afhængig; 4=meget afhængig; 5=totalt afhængig og hjælpeløs). Der rapporteres kun UMSARS Part II totalscore, som blev opnået som summen af de 14 punkter i skalaen. Hvis nogen af elementerne manglede, blev den samlede score betragtet som manglende. Højere score indikerer dårligere funktionssituation. |
Fra baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline til uge 12 i multipel systematrofi sundhedsrelateret livskvalitetsskala (MSA-QoL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
MSA-QoL er et selvrapporteret spørgeskema med fokus på MSA-specifikke symptomer og har en skala fra 0 til 160, med 0= 'intet problem' og 160= "ekstremt problem".
|
Fra baseline til uge 12
|
|
Skift fra baseline til uge 12 i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skala
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) er designet som et værktøj til hurtig screening for mild kognitiv svækkelse.
Den evaluerer forskellige kognitive domæner: opmærksomhed og koncentration, eksekutive funktioner, hukommelse, sprog, visuokonstruktive færdigheder, abstraktion, beregning og orientering.
Administrationstiden for MoCa er 10 minutter.
MoCA-skalaen går fra 0 til 30, med højere score, der indikerer bedre kognitiv funktion.
|
Fra baseline til uge 12
|
|
Skift fra baseline til uge 12 i Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
|
UDRS består af et historisk afsnit, opdelt i spørgeskemaer om 1) on-dyskinesi og 2) off-dystoni, og et målsektion, opdelt i 3) funktionsnedsættelse og 4) handicapskalaer. Den historiske sektion scores fra 0-60, og målsektionen scores 0-44, hvor højere score afspejler større vanskeligheder eller svækkelse. Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) vurderer den motoriske sværhedsgrad og varighed af dystoni i 14 kropsområder. Den samlede score, opnået som summen af sværheds- og varighedsfaktorerne, varierer fra 0 til 112. Højere score indikerer værre dystoni. |
Fra baseline til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Neurodegenerative sygdomme
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Sygdomme i det autonome nervesystem
- Primære dysautonomier
- Hypotension
- Atrofi
- Multipel systematrofi
- Shy-Drager syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- Z7219K01
- 2018-004145-16 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Multipel systematrofi
-
NCT05638958Aktiv, ikke rekrutterendeEdentulous Alveolar Ridge Atrophy
-
NCT05282862RekrutteringEdentulous Alveolar Ridge Atrophy
-
NCT07465198Ikke rekrutterer endnuMSA - Multiple System Atrophy | MSA
-
NCT07104370RekrutteringEdentulous Alveolar Ridge Atrophy | Edentulous Alveolar Ridge
-
NCT05458271Aktiv, ikke rekrutterendeEdentulous Alveolar Ridge Atrophy | Blødt vævsforøgelse ved tandimplantater
-
NCT05500911AfsluttetEdentulous Alveolar Ridge Atrophy | Edentuous; Alveolær proces, atrofi
-
NCT05197816AfsluttetMSA - Multiple System Atrophy
-
NCT07521982Ikke rekrutterer endnu
-
NCT05696717Aktiv, ikke rekrutterendeMSA - Multiple System Atrophy | Symptomatisk neurogen ortostatisk hypotension
-
NCT07014527AfsluttetEdentulous Alveolar Ridge Atrophy | ATROFISK EDENTULØS KÆBE | Edentuous Maxilla | Edentulous Alveolar Ridge I Mandible
Kliniske forsøg med Safinamid Methansulfonat
-
NCT03968744AfsluttetIdiopatisk Parkinsons sygdom (på senere stadie)
-
NCT03987750Trukket tilbageParkinsons sygdom | Dyskinesi, lægemiddel-induceret
-
NCT03944785AfsluttetIdiopatisk Parkinsons sygdom
-
NCT03841604AfsluttetIdiopatisk Parkinsons sygdom
-
NCT00865579Afsluttet
-
NCT01027169Afsluttet
-
NCT01264861Afsluttet