Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere den relative styrke af flere orale doser af LUM001 og SHP626 hos overvægtige og fede voksne vurderet ved udskillelse af fækal galdesyre

2. april 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, blindet, placebokontrolleret, fase 1-studie til at vurdere den relative styrke af flere orale doser af LUM001 og SHP626 hos overvægtige og fede voksne forsøgspersoner, vurderet ved fækal galdesyreudskillelse

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den relative styrke af multiple orale doser af LUM001 og SHP626 administreret i 7 dage som vurderet ved fækal galdesyreudskillelse hos overvægtige og fede voksne personer. Denne undersøgelse er designet til at behandle spørgsmålet om relativ styrke for første gang i samme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater
        • New Orleans Center for Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer, studiekost og restriktioner.
  2. Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant) informeret samtykke/samt samtykke, alt efter hvad der er relevant for at deltage i undersøgelsen.
  3. Alder 18-65 år inklusive på tidspunktet for samtykke. Datoen for underskrift af det informerede samtykke er defineret som begyndelsen af ​​screeningsperioden. Dette inklusionskriterium vil først blive vurderet ved det første screeningsbesøg.
  4. Mænd, der accepterer at overholde alle gældende præventionskrav i protokollen, eller kvinder i ikke-fertil alder (se afsnit 4.4 for detaljer).
  5. Må anses for generelt sundt. Helbredsstatus defineres af fraværet af beviser for aktiv eller kronisk sygdom (se afsnit 7.2.2.1 for detaljer og undtagelser) efter færdiggørelsen af ​​en detaljeret medicinsk og kirurgisk anamnese, en fuldstændig fysisk undersøgelse, vitale tegn, 12-aflednings-EKG, hæmatologi, blodkemi og urinanalyse.
  6. Skal have et kropsmasseindeks på 25,0-35,0 kg/m² inklusive med en kropsvægt >63,5 kg (140 lbs ved det første screeningsbesøg). Dette inklusionskriterium vil først blive vurderet ved det første screeningsbesøg.
  7. Alle kliniske laboratorieparametre er inden for normal laboratoriegrænse eller ikke fundet at være klinisk signifikante af den primære investigator.
  8. Evne til at sluge en dosis/dosis af forsøgsprodukt(er).

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med enhver hæmatologisk, hepatisk, respiratorisk, kardiovaskulær, nyre-, neurologisk eller psykiatrisk sygdom, fjernelse af galdeblære eller nuværende eller tilbagevendende sygdom, der kan påvirke virkningen, absorptionen eller dispositionen af ​​forsøgsproduktet eller kliniske eller laboratoriemæssige vurderinger.
  2. Aktuel eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sygdom, enhver medicinsk lidelse, der kan kræve behandling eller gøre forsøgspersonen usandsynligt at fuldføre undersøgelsen fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra undersøgelsesproduktet eller -procedurerne.
  3. Kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for forsøgsproduktet/-erne, nært beslægtede forbindelser eller nogen af ​​de angivne ingredienser.
  4. Betydelig sygdom, som vurderet af investigator, inden for 2 uger før den første dosis af forsøgsproduktet.
  5. Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år.
  6. Donation af blod eller blodprodukter (f.eks. plasma eller blodplader) inden for 60 dage før modtagelse af den første dosis af forsøgsprodukt.
  7. Inden for 30 dage før den første dosis af forsøgsproduktet:

    • Har brugt et forsøgsprodukt (hvis eliminationshalveringstid er <6 dage, ellers 5 halveringstider).
    • Er blevet tilmeldt en klinisk undersøgelse (herunder vaccineundersøgelser), som efter investigatorens mening kan påvirke denne Shire-sponsorerede undersøgelse.
    • Har haft væsentlige ændringer i spisevaner eller træningsrutiner, som vurderet af investigator
  8. Bekræftet systolisk blodtryk i hvile >145 mmHg eller <89 mmHg, og diastolisk blodtryk >95 mmHg eller <59 mmHg.
  9. 12-aflednings-EKG, der demonstrerer QTc >460 millisekunder for mandlige forsøgspersoner eller >470 millisekunder for kvindelige forsøgspersoner ved screening. Hvis QTc overstiger 460 millisekunder for mænd eller 470 millisekunder for kvinder, skal EKG'et gentages 2 gange mere, og gennemsnittet af de 3 QTc-værdier skal bruges til at bestemme forsøgspersonens egnethed
  10. En positiv screening for misbrugsstoffer ved screening eller på dag -3 (check-in).
  11. Mandlige forsøgspersoner, der indtager mere end 21 enheder alkohol om ugen eller 3 enheder om dagen. Kvindelige forsøgspersoner, der indtager mere end 14 enheder alkohol om ugen eller 2 enheder om dagen. (1 alkoholenhed=1 øl eller 1 vin [5 oz/150 ml] eller 1 spiritus [1,5 oz/40 ml] eller 0,75 oz alkohol).
  12. En positiv HIV-, hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C-virus (HCV) antistofscreening.
  13. Brug af tobak (f.eks. rygning eller tygning) eller andre nikotinholdige produkter (f.eks. tyggegummi, plaster) i enhver form. Tidligere brugere skal rapportere, at de er holdt op med at bruge tobak i mindst 30 dage før de får den første dosis af forsøgsproduktet.
  14. Rutinemæssigt forbrug af mere end 2 enheder koffein om dagen eller personer, der oplever koffeinabstinenshovedpine. (Én koffeinenhed er indeholdt i følgende genstande: en 6 oz [180 ml] kop kaffe, to 12 oz [360 ml] dåser cola, en 12 oz kop te og tre 1 oz [85 g] chokoladebarer . Koffeinfri kaffe, te og cola anses ikke for at indeholde koffein.)
  15. Tidligere skærmfejl, randomisering, deltagelse eller tilmelding i denne undersøgelse. Hvis et forsøgsperson har gennemført en undersøgelse med LUM001 eller SHP626 med succes, kan de deltage i denne undersøgelse, forudsat at der er gået mindst 30 dage siden deres sidste dosis af disse undersøgelsesprodukter, og de har gennemført alle screeningsprocedurer.
  16. Nuværende brug af enhver medicin (herunder håndkøbs-, urte- eller homøopatiske præparater) med undtagelse af de lægemidler, der er anført i afsnit 5.2.1. (Nuværende anvendelse er defineret som brug inden for 14 dage efter den første dosis af forsøgsproduktet.)
  17. En manglende evne til at følge en standardiseret diæt og måltidsplan eller manglende evne til at faste, som krævet under undersøgelsen.
  18. Koloskopi, bariumklyster eller andre tests, der kræver en tarmrensning inden for 4 uger før den første dosis af forsøgsproduktet.
  19. Forsøgspersoner, der rapporterer, at de typisk har mindre end 3 afføringer om ugen eller mere end 3 afføringer om dagen.
  20. Brug af antibiotika inden for 30 dage før den første dosis af forsøgsproduktet.
  21. Brug af galdesyrebindende midler inden for 30 dage før den første dosis af forsøgsproduktet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til maralixibat 10 milligram (mg), 20 mg, 50 mg én gang dagligt (QD), 50 mg to gange dagligt (BID), 100 mg flydende formulering og volixibat 10 mg, 20 mg kapsel oralt i 7 dage.
Deltagerne vil modtage placebo matchet til maralixibat/volixibat oralt i 7 dage.
Eksperimentel: Maralixibat 10mg
Deltagerne vil modtage maralixibat 10 mg flydende formulering oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage maralixibat i doser på 10 mg, 20 mg, 50 mg eller 100 mg.
Andre navne:
  • LUM001
Eksperimentel: Volixibat 10mg
Deltagerne vil modtage volixibat 10 mg kapsel oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage volixibat i doser på 10 mg og 20 mg.
Andre navne:
  • SHP626
Eksperimentel: Maralixibat 20mg
Deltagerne vil modtage maralixibat 20 mg flydende formulering oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage maralixibat i doser på 10 mg, 20 mg, 50 mg eller 100 mg.
Andre navne:
  • LUM001
Eksperimentel: Volixibat 20mg
Deltagerne vil modtage volixibat 20 mg kapsel oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage volixibat i doser på 10 mg og 20 mg.
Andre navne:
  • SHP626
Eksperimentel: Maralixibat 50mg
Deltagerne vil modtage maralixibat 50 mg flydende formulering oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage maralixibat i doser på 10 mg, 20 mg, 50 mg eller 100 mg.
Andre navne:
  • LUM001
Eksperimentel: Maralixibat 50mg BID
Deltagerne vil modtage maralixibat 50 mg flydende formulering oralt BID i 7 dage.
Deltagerne vil modtage maralixibat i doser på 10 mg, 20 mg, 50 mg eller 100 mg.
Andre navne:
  • LUM001
Eksperimentel: Maralixibat 100mg
Deltagerne vil modtage maralixibat 100 mg flydende formulering oralt QD i 7 dage.
Deltagerne vil modtage maralixibat i doser på 10 mg, 20 mg, 50 mg eller 100 mg.
Andre navne:
  • LUM001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af fækal galdesyreudskillelse efter dosering (dag 6 og dag 7)
Tidsramme: Baseline, dag 7
Fækal galdesyreudskillelse blev bestemt af koncentrationen af ​​totale galdesyrer i afføringsprøver over hvert 24-timers opsamlingsvindue under indførings- og behandlingsperioderne.
Baseline, dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til opfølgning (op til 16 dage)
En uønsket hændelse defineres som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En AE (klassificeret efter foretrukket term), der opstod i behandlingsperioden, blev betragtet som en TEAE, hvis den havde en startdato på eller efter den første dosis af IMP; det havde en startdato før datoen for den første dosis af IMP, men steg i sværhedsgrad på eller efter datoen for den første dosis af den blindede IMP.
Baseline op til opfølgning (op til 16 dage)
Ændring fra baseline i vitale tegn (liggende pulsfrekvens og stående puls) på dag 8 / afslutning af behandling (ET)
Tidsramme: Baseline, dag 8
Rygliggende pulsfrekvens og stående puls blev rapporteret.
Baseline, dag 8
Ændring fra baseline i vitale tegn (blodtryk) på dag 8 / afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: Baseline, dag 8
Rygliggende systolisk blodtryk (supin SBP); Stående systolisk blodtryk (stående SBP); Rygliggende diastolisk blodtryk (Supin DBP); Stående diastolisk blodtryk (stående DBP) blev rapporteret.
Baseline, dag 8
Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) - hjertefrekvens på dag 8 / afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: Baseline, dag 8
12-aflednings EKG blev udført.
Baseline, dag 8
Ændring fra baseline i 12-aflednings-EKG-intervaller på dag 8
Tidsramme: Baseline, dag 8
12-aflednings EKG blev udført. Det korrigerede QT-interval (QTc) blev afledt af Bazett-formlen (QTcB=QT/(RR)^1/2) og Fridericia-formlen (QTcF=QT/(RR)^1/3). PR Interval; QRS interval; QT-interval; QTcB interval; QTcF-interval, RR-intervaller blev rapporteret.
Baseline, dag 8
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i serumbiokemiske laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline op til dag 8
Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde ændringer i serumbiokemiske laboratorieparametre blev rapporteret.
Baseline op til dag 8
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i koagulations- og hæmatologiske parametre
Tidsramme: Baseline op til dag 8
Aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT), hæmatokrit, hæmoglobin, monocytter og erytrocytter blev analyseret. Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde ændringer i koagulations- og hæmatologiske parametre blev rapporteret.
Baseline op til dag 8
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i urinanalyseparametre
Tidsramme: Baseline op til dag 8
Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde ændringer i urinanalyseparametre blev rapporteret.
Baseline op til dag 8
Ændring fra baseline i total serumgaldesyrekoncentration på dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Serum galdesyrekoncentrationer blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi med tandem massespektrometrisk detektion (LC/MS/MS) metode.
Baseline, dag 7
Ændring fra baseline i serumkoncentration af 7-alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on (C4) på ​​dag 7
Tidsramme: Baseline, dag 7
Serumprøver blev analyseret for C4 under anvendelse af en valideret LC/MS/MS-metode.
Baseline, dag 7
Taburets hårdhed målt ved Bristol afføringsdiagram på dag 7
Tidsramme: Dag 7
Afføringens hårdhed blev vurderet efter Bristol Stool Chart, hvor 1 var den hårdeste og 7 var den blødeste form for afføring. Type 3 og 4 blev betragtet som normale og typer i hver ende af skalaen blev betragtet som alvorlige.
Dag 7
Hyppighed af tarmbevægelser på dag 7
Tidsramme: Dag 7
Hyppigheden af ​​afføring blev beregnet efter behandlingsgruppe og efter dag.
Dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2015

Først opslået (Skøn)

18. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP625-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

3
Abonner