- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02475317
Studie k posouzení relativní účinnosti vícenásobných perorálních dávek LUM001 a SHP626 u dospělých s nadváhou a obezitou podle vylučování fekální žlučové kyseliny
2. dubna 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 k posouzení relativní účinnosti vícenásobných perorálních dávek LUM001 a SHP626 u dospělých pacientů s nadváhou a obezitou, jak bylo hodnoceno vylučováním fekální žlučové kyseliny
Účelem této studie je vyhodnotit relativní účinnost vícenásobných perorálních dávek LUM001 a SHP626 podávaných po dobu 7 dnů, jak bylo hodnoceno fekálním vylučováním žlučových kyselin u dospělých jedinců s nadváhou a obezitou.
Tato studie je navržena tak, aby se poprvé zabývala otázkou relativní účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
84
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Porozumění, schopnost a ochota plně dodržovat studijní postupy, studijní dietu a omezení.
- Schopnost dobrovolně poskytnout písemný, podepsaný a datovaný (osobně nebo prostřednictvím zákonně zmocněného zástupce) informovaný souhlas/a souhlas s účastí ve studii.
- Věk 18-65 let včetně v době udělení souhlasu. Datum podpisu informovaného souhlasu je definováno jako začátek období prověřování. Toto zařazovací kritérium bude posouzeno pouze při první screeningové návštěvě.
- Muži, kteří souhlasí s dodržováním jakýchkoli platných antikoncepčních požadavků protokolu, nebo ženy, které nemohou otěhotnět (podrobnosti viz část 4.4).
- Musí být považovány za obecně zdravé. Zdravotní stav je definován absencí důkazů o jakémkoli aktivním nebo chronickém onemocnění (podrobnosti a výjimky viz část 7.2.2.1) po dokončení podrobné lékařské a chirurgické anamnézy, kompletním fyzikálním vyšetření, vitálních funkcích, 12svodovém EKG, hematologie, krevní chemie a analýza moči.
- Musí mít index tělesné hmotnosti 25,0-35,0 kg/m² včetně s tělesnou hmotností >63,5 kg (140 liber při první screeningové návštěvě). Toto zařazovací kritérium bude posouzeno pouze při první screeningové návštěvě.
- Všechny klinické laboratorní parametry jsou v normálním laboratorním limitu nebo nejsou hlavním zkoušejícím shledány jako klinicky významné.
- Schopnost spolknout dávku(y) hodnoceného produktu(ů).
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakéhokoli hematologického, jaterního, respiračního, kardiovaskulárního, renálního, neurologického nebo psychiatrického onemocnění, odstranění žlučníku nebo současné nebo opakující se onemocnění, které by mohlo ovlivnit účinek, absorpci nebo likvidaci hodnoceného produktu nebo klinická nebo laboratorní vyšetření.
- Současná nebo relevantní anamnéza fyzického nebo psychiatrického onemocnění, jakékoli zdravotní poruchy, která může vyžadovat léčbu nebo je nepravděpodobné, že subjekt zcela dokončí studii, nebo jakýkoli stav, který představuje nepřiměřené riziko ze zkoumaného produktu nebo postupů.
- Známá nebo předpokládaná nesnášenlivost nebo přecitlivělost na hodnocený přípravek (produkty), blízce příbuzné sloučeniny nebo kteroukoli z uvedených složek.
- Závažné onemocnění podle posouzení zkoušejícího během 2 týdnů před první dávkou hodnoceného přípravku.
- Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek za poslední rok.
- Darování krve nebo krevních produktů (např. plazmy nebo krevních destiček) během 60 dnů před podáním první dávky hodnoceného přípravku.
Do 30 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku:
- Použili jste zkoušený přípravek (pokud je poločas eliminace <6 dní, jinak 5 poločasů).
- Byli zařazeni do klinické studie (včetně studií vakcín), která podle názoru výzkumníka může ovlivnit tuto studii sponzorovanou Shire.
- Měl jakékoli podstatné změny ve stravovacích návycích nebo rutině cvičení, jak bylo hodnoceno zkoušejícím
- Potvrzený klidový systolický krevní tlak >145 mmHg nebo <89 mmHg a diastolický krevní tlak >95 mmHg nebo <59 mmHg.
- Dvanáctisvodové EKG demonstrující QTc > 460 milisekund u mužů nebo > 470 milisekund u žen při screeningu. Pokud QTc překročí 460 milisekund u mužů nebo 470 milisekund u žen, EKG by se mělo zopakovat ještě 2krát a k určení způsobilosti subjektu by se měl použít průměr 3 hodnot QTc.
- Pozitivní screening na zneužívání drog při screeningu nebo v den -3 (check-in).
- Muži, kteří konzumují více než 21 jednotek alkoholu týdně nebo 3 jednotky denně. Ženy, které konzumují více než 14 jednotek alkoholu týdně nebo 2 jednotky denně. (1 jednotka alkoholu = 1 pivo nebo 1 víno [5 uncí/150 ml] nebo 1 likér [1,5 unce/40 ml] nebo 0,75 unce alkoholu).
- Pozitivní screening protilátek proti HIV, povrchovému antigenu hepatitidy B (HBsAg) nebo viru hepatitidy C (HCV).
- Užívání tabáku (např. kouření nebo žvýkání) nebo jiných produktů obsahujících nikotin (např. žvýkačky, náplasti) v jakékoli formě. Bývalí uživatelé musí oznámit, že přestali užívat tabák po dobu nejméně 30 dnů před obdržením první dávky hodnoceného přípravku.
- Rutinní konzumace více než 2 jednotek kofeinu denně nebo subjekty, které pociťují bolesti hlavy z vysazení kofeinu. (Jedna kofeinová jednotka je obsažena v následujících položkách: jeden 180ml šálek kávy, dvě 360ml plechovky koly, jeden 12oz šálek čaje a tři 85g čokoládové tyčinky . Káva, čaj a cola bez kofeinu nejsou považovány za látky obsahující kofein.)
- Předchozí selhání screeningu, randomizace, účast nebo zařazení do této studie. Pokud subjekt úspěšně dokončil studii s použitím LUM001 nebo SHP626, může se této studie zúčastnit za předpokladu, že od poslední dávky těchto hodnocených produktů uplynulo alespoň 30 dní a úspěšně dokončil všechny screeningové postupy.
- Současné užívání jakýchkoli léků (včetně volně prodejných, bylinných nebo homeopatických přípravků) s výjimkou léků uvedených v části 5.2.1. (Současné použití je definováno jako použití do 14 dnů od první dávky hodnoceného přípravku.)
- Neschopnost dodržovat standardizovanou dietu a jídelníček nebo neschopnost držet půst, jak je požadováno během studie.
- Kolonoskopie, baryový klystýr nebo jiné testy, které vyžadují očistu střeva během 4 týdnů před první dávkou hodnoceného přípravku.
- Subjekty, které uvádějí, že mají typicky méně než 3 stolice za týden nebo větší než 3 stolice za den.
- Užívání antibiotik během 30 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku.
- Použití sekvestrantů žlučových kyselin během 30 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající maralixibatu 10 miligramů (mg), 20 mg, 50 mg jednou denně (QD), 50 mg dvakrát denně (BID), 100 mg tekuté formy a volixibatu 10 mg, 20 mg tobolky perorálně po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou placebo odpovídající maralixibatu/volixibatu perorálně po dobu 7 dnů.
|
Experimentální: Maralixibat 10 mg
Účastníci dostanou maralixibat 10 mg tekutou formu perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou maralixibat v dávkách 10 mg, 20 mg, 50 mg nebo 100 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Volixibat 10 mg
Účastníci dostanou volixibat 10 mg tobolku perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou volixibat v dávkách 10 mg a 20 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Maralixibat 20 mg
Účastníci dostanou maralixibat 20 mg tekutou formu perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou maralixibat v dávkách 10 mg, 20 mg, 50 mg nebo 100 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Volixibat 20 mg
Účastníci dostanou volixibat 20 mg tobolku perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou volixibat v dávkách 10 mg a 20 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Maralixibat 50 mg
Účastníci dostanou maralixibat 50 mg tekutou formu perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou maralixibat v dávkách 10 mg, 20 mg, 50 mg nebo 100 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Maralixibat 50 mg BID
Účastníci obdrží maralixibat 50 mg v tekuté formě perorálně BID po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou maralixibat v dávkách 10 mg, 20 mg, 50 mg nebo 100 mg.
Ostatní jména:
|
Experimentální: Maralixibat 100 mg
Účastníci dostanou maralixibat 100 mg tekutou formu perorálně QD po dobu 7 dnů.
|
Účastníci dostanou maralixibat v dávkách 10 mg, 20 mg, 50 mg nebo 100 mg.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna fekálního vylučování žlučových kyselin po podání dávky (den 6 a den 7)
Časové okno: Základní stav, den 7
|
Vylučování žlučových kyselin stolicí bylo stanoveno koncentrací celkových žlučových kyselin ve vzorcích stolice během každého 24hodinového sběrného období během úvodního a léčebného období.
|
Základní stav, den 7
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav až do sledování (až 16 dní)
|
Nežádoucí příhoda je definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkoušeného) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným) přípravkem souvisí či nikoli.
AE (klasifikovaná podle preferovaného termínu), která se vyskytla během období léčby, byla považována za TEAE, pokud měla počáteční datum v nebo po první dávce IMP; měla počáteční datum před datem první dávky IMP, ale její závažnost se zvýšila v den nebo po datu první dávky zaslepené IMP.
|
Výchozí stav až do sledování (až 16 dní)
|
Změna vitálních funkcí (pulsová frekvence vleže a puls ve stoje) od výchozí hodnoty 8. den / konec léčby (ET)
Časové okno: Základní stav, den 8
|
Byla hlášena tepová frekvence vleže a tepová frekvence ve stoje.
|
Základní stav, den 8
|
Změna vitálních známek (krevní tlak) od výchozí hodnoty 8. den / konec léčby (EOT)
Časové okno: Základní stav, den 8
|
Systolický krevní tlak vleže (SBP vleže); Systolický krevní tlak ve stoje (Standing SBP); Diastolický krevní tlak vleže (DBP vleže); Byl hlášen stálý diastolický krevní tlak (Standing DBP).
|
Základní stav, den 8
|
Změna od výchozí hodnoty na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG) – srdeční frekvence 8. den / konec léčby (EOT)
Časové okno: Základní stav, den 8
|
Bylo provedeno dvanáctisvodové EKG.
|
Základní stav, den 8
|
Změna od výchozí hodnoty v intervalech 12svodového EKG v den 8
Časové okno: Základní stav, den 8
|
Bylo provedeno dvanáctisvodové EKG.
Korigovaný QT interval (QTc) byl odvozen podle Bazettova vzorce (QTcB=QT/(RR)^1/2) a Fridericia vzorce (QTcF=QT/(RR)^1/3).
PR interval; QRS interval; QT interval; QTcB interval; Byly hlášeny intervaly QTcF, RR intervaly.
|
Základní stav, den 8
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů biochemie séra
Časové okno: Základní stav do dne 8
|
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech biochemie séra.
|
Základní stav do dne 8
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v koagulačních a hematologických parametrech
Časové okno: Základní stav do dne 8
|
Byl analyzován aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT), hematokrit, hemoglobin, monocyty a erytrocyty.
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnou změnou koagulačních a hematologických parametrů.
|
Základní stav do dne 8
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v parametrech analýzy moči
Časové okno: Základní stav do dne 8
|
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými změnami v parametrech analýzy moči.
|
Základní stav do dne 8
|
Změna celkové koncentrace žlučových kyselin v séru od výchozí hodnoty v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
|
Koncentrace žlučových kyselin v séru byly stanoveny pomocí validované kapalinové chromatografie s tandemovou hmotnostní spektrometrickou detekcí (LC/MS/MS).
|
Základní stav, den 7
|
Změna od výchozí hodnoty v sérové koncentraci 7-alfa-hydroxy-4-cholesten-3-onu (C4) v den 7
Časové okno: Základní stav, den 7
|
Vzorky séra byly testovány na C4 pomocí validované metody LC/MS/MS.
|
Základní stav, den 7
|
Tvrdost stolice měřená grafem stolice Bristol v den 7
Časové okno: Den 7
|
Tvrdost stolice byla hodnocena podle Bristol Stool Chart, kde 1 byla nejtvrdší a 7 byla nejměkčí forma stolice.
Typy 3 a 4 byly považovány za normální a typy na obou koncích škály byly považovány za závažné.
|
Den 7
|
Frekvence stolice v den 7
Časové okno: Den 7
|
Frekvence střevních pohybů byla vypočtena podle léčené skupiny a podle dne.
|
Den 7
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
18. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. dubna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHP625-101
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Zdraví dobrovolníci
-
University of ZurichDokončenoOutcome Assessment, Health CareŠvýcarsko
-
University of BernUniversity Hospital Inselspital, BerneDokončenoNeuroscience of Dreaming, HealthŠvýcarsko
-
University of Colorado, DenverEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciAktivní, ne náborPreventivní zdravotní služby (PREV HEALTH SERV)Spojené státy
-
Queens College, The City University of New YorkNáborZveřejnění článků předložených American Journal of Public HealthSpojené státy
-
Kliniek ViaSanaSt. Anna Ziekenhuis, Geldrop, NetherlandsDokončenoBolest | Užívání opioidů | Totální náhrada kolena | Aplikace E-healthHolandsko
-
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)NáborKardiochirurgie, Srdeční chirurgie, Výuka propouštění, Ošetřovatelství, Telenutriční péče, m-Health, Kvalita života, ZotaveníKrocan
-
FIDMAG Germanes HospitalàriesUniversity of BarcelonaZatím nenabírámePorucha duševního zdraví | Duševní zdraví wellness 1 | Role sestry | Care Acceptor, Health | Vztah, sestra pacienta
-
University of AarhusRegion MidtJylland Denmark; Tryg Danmark; Randers Municipality, DenmarkNeznámýKardiovaskulární onemocnění | Podpora zdraví | Duševní zdraví | Fyzická nečinnost | Self-reported Quality of HealthDánsko
-
Yorkshire Ambulance Service NHS TrustUniversity of BradfordZatím nenabírámeTestování Point of Care | Klinické rozhodování | Komunitní urgentní a pohotovostní péče | Allied Health Professional
-
4Life Research, LLCDokončenoSin Health | Hydratace pleti | Kožní vrásky | Kožní porfyriny | Červené skvrny na kůži obličeje | Červená vaskulatura kůže obličejeSpojené státy