Autolog transplantation målrettet mod Crohns (ATTAC)

Inklusionskriterier:

1. Alder 18 år og under 50 år på tidspunktet for evaluering før transplantation
2. Evne til at give informeret samtykke

3. En etableret klinisk diagnose af svær Crohns sygdom*, der har mislykket behandling med prednison eller budesonid (Entocort) og enten a eller b nedenfor:

   1. Mindst to lægemidler mod tumornekrosefaktor (TNF) (f.eks. infliximab (Remicade), adalimumab (Humira) eller certolizumab pegol (Cimzia))

   2. Et anti-TNF lægemiddel som ovenfor og enten vedolizumab (Entyvio) eller ustekinumab (Stelara)

      • Alvorlig Crohns sygdom er defineret som en CDAI (se appendiks A) på 250 til 400 eller et Craigs Crohns sværhedsindeks (CCSI, se appendiks B), der er > 17.

Ekskluderingskriterier:

1. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv behandling i fare
2. Tidligere malignitet i anamnesen (undtagen lokaliseret basalcelle- eller pladecellehudkræft eller karcinom in situ i livmoderhalsen). Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom hoved-halskræft eller stadium I brystkræft, vil blive overvejet på individuel basis
3. Positiv graviditetstest, manglende evne til at forfølge effektive præventionsmidler eller undladelse af frivilligt at acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi
4. HIV-positiv
5. Hepatitis B eller C positiv
6. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt
7. Ubehandlet livstruende hjertearytmi på EKG eller 24-timers holter eller historie med koronararteriesygdom eller kongestiv hjertesvigt
8. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) <50 %
9. Forceret vital kapacitet (FVC) <60 % af forudsagt efter bronkodilatatorbehandling (hvis nødvendigt) eller diffuserende kapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) hæmoglobin korrigeret <60 % forudsagt
10. Serumkreatinin >2 mg/dl
11. 24-timers urin kreatinin clearance <90
12. Levertransaminaser >2x af normale grænser eller bilirubin >2 mg/dl, medmindre det skyldes Crohns sygdom
13. Større hæmatologiske abnormiteter såsom blodpladetal < 100.000/ul eller absolut neutrofiltal (ANC) < 1500/ul
14. Manglende opsamling af mindst 2 x10^6 klynge af differentiering 34 (CD34+) celler/kg
15. Enhver aktiv infektion
16. Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. coli-afledte proteiner
17. Short Bowel Syndrome defineret som tarmdysfunktion med tilstedeværelsen af ​​signifikant malabsorption af både makronæringsstoffer og mikronæringsstoffer, eller når mave-tarmfunktionen er utilstrækkelig til at opretholde ernærings- og hydreringsstatus uden intravenøst ​​eller enteralt tilskud.
18. Anamnese med anorexia nervosa (serumalbumin ≤ 20 g/L, body mass index ≤ 18)
19. Patienter med intestinal perforation eller giftig megacolon eller et problem, der kræver akut operation. Tilstedeværelsen af ​​intestinale stomier, forsnævringer eller fistler udelukker ikke patienten fra undersøgelsen.
20. Ude af stand til eller uvillig til at stoppe med at bruge og/eller ryge tobaksvarer
21. Unormal perifer blodcytogenetik