Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse i neuromyelitis optica spektrum lidelse (NMOSD) med satralizumab som en intervention (SAkuraBonsai)

6. november 2023 opdateret af: Hoffmann-La Roche

SAkuraBonsai: Klinisk, billeddiagnostisk og biomarkør åben-label undersøgelse i neuromyelitis optica spektrum lidelse (NMOSD) med satralizumab som en intervention

Formålet med forsøget er at beskrive effektiviteten og sikkerheden af ​​satralizumab hos patienter med aquaporin-4 (AQP4) antistof seropositiv NMOSD, enten behandlingsnaive eller utilstrækkelige respondere på tidligere behandling med rituximab (RTX) (eller dets biosimilære)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Neuromyelitis optica (NMO) og neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) er alvorlige demyeliniserende inflammatoriske autoimmune neurologiske lidelser. Den estimerede globale samlede prævalens af NMOSD er 1,82 pr. 100 000 mennesker (Etemadifar et al. 2015). Lidelsen er karakteriseret ved inflammatoriske læsioner i synsnerven, rygmarven, hjernestammen og cerebrum; og klinisk af optisk neuritis (ON) og/eller tværgående myelitis, der forårsager potentielt alvorlig motorisk og sensorisk svækkelse, blæredysfunktion, synstab, smerter og andre invaliderende symptomer (Wingerchuk et al. 2015). Restitution er variabel, og betændelsesanfald resulterer ofte i permanent invaliditet. Ubehandlet er risikoen for alvorligt handicap eller død betydelige (Jarius et al. 2014).

NMOSD er radiologisk og prognostisk adskilt fra multipel sklerose (MS), og har en patofysiologi, der ikke reagerer på typisk MS-behandling (Weinshenker 2007; Oh, og Levy et al. 2012).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukushima, Japan, 963-8052
        • Southern Tohoku Medical Clinic
  • Kalkun
      • Samsun, Kalkun, 55139
        • Ondokuz Mayis University School of Medicine; Neurology
  • Korea, Republikken
      • Goyang-si, Korea, Republikken, 10408
        • National Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Alder 18 til 74 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
  • Har en diagnose af AQP4 antistof seropositiv NMOSD i henhold til kriterierne for International Panel for NMO Diagnosis (IPND)
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om enten at forblive afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller at bruge pålidelige præventionsmidler (fysisk barriere [patient eller partner] i forbindelse med et sæddræbende produkt, p-piller, p-piller, injicerbare præparater, intrauterin anordning eller intrauterin system) i behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af studielægemidlet kohorte 1 (behandlingsnaive NMOSD-patienter)
  • Bekræftelse af NMOSD-diagnose med AQP4+ antistoffer
  • Har klinisk bevis for mindst 1 dokumenteret anfald eller tilbagefald (inklusive første anfald) inden for det sidste år før screening
  • Naiv over for vedligeholdelsesterapi (sygdomsmodificerende terapi [DMT] eller immunsuppressiv terapi [IST]) Kohorte 2 (NMOSD-patienter med utilstrækkelig respons på RTX [eller dets biosimilar])
  • Bekræftelse af NMOSD-diagnose og AQP4+-antistoffer i patientens sygdomshistorie
  • Har en sygdomsvarighed fra første symptom på ≤5 år
  • Anamnese med igangværende behandling med RTX (eller dets biosimilære) (mindst 2 infusioner) for NMOSD med en maksimal varighed på 6 måneder siden sidste administration før optagelse i undersøgelsen
  • Igangværende sygdomsaktivitet efter sidste RTX (eller dets biosimilære) infusion, dvs. tilbagefald og/eller enhver ny inflammatorisk hændelse, bekræftet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller oftalmologisk vurdering

Eksklusionskriterier Eksklusionskriterier for begge kohorter

  • Manglende evne til at gennemføre en MR
  • Deltagere, der er gravide eller ammer, eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 3 måneder efter den sidste dosis af satralizumab
  • Enhver kirurgisk procedure (undtagen mindre operationer) inden for 4 uger før baseline
  • Tegn på anden demyeliniserende sygdom, herunder MS eller progressiv multifokal leukoencefalopati (PML)
  • Bevis på alvorlige ukontrollerede samtidige sygdomme, der kan udelukke patientens deltagelse
  • Aktiv eller tilstedeværelse af tilbagevendende bakteriel, viral, svampe-, mykobakteriel infektion eller anden infektion (undtagen svampeinfektioner i neglesenge eller cariesdentium) ved baseline
  • Infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med intravenøse (IV) anti-infektionsmidler inden for 4 uger før baseline besøg
  • Bevis på kronisk aktiv hepatitis B
  • Bevis på aktiv tuberkulose (TB)
  • Historie eller laboratoriebevis for koagulationsforstyrrelser
  • Modtagelse af en levende eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før baseline
  • Tilstedeværelse eller historie af malignitet
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for 1 år før baseline
  • Anamnese med divertikulitis, der efter investigators mening kan føre til øget risiko for komplikationer såsom lavere gastrointestinal perforation
  • Anamnese med alvorlig allergisk reaktion på et biologisk middel
  • Aktive selvmordstanker inden for 6 måneder før screening eller historie med selvmordsforsøg inden for 3 år før screening
  • Behandling med et hvilket som helst forsøgsmiddel inden for 6 måneder før baseline eller 5 lægemiddelelimineringshalveringstider af forsøgsmidlet (alt efter hvad der er længst) Kohorte 1 (behandlingsnaive NMOSD-patienter)
  • Enhver tidligere behandling med IL-6-hæmmende terapi (f.eks. tocilizumab), alemtuzumab, bestråling af hele kroppen, stamcelleterapi eller knoglemarvstransplantation
  • Enhver tidligere behandling med eculizumab, belimumab, natalizumab, glatirameracetat, fingolimod, teriflunomid, dimethylfumarat, siponimod eller ozanimod
  • Enhver tidligere behandling med anti-CD4, cladribin eller mitoxantron
  • Enhver tidligere behandling med B-celle-nedbrydende midler
  • Enhver tidligere behandling med immunsuppressiva kohorte 2 (NMOSD-patienter med utilstrækkelig respons på RTX)
  • Seponeret RTX (eller biosimilar) behandling på grund af enhver anden årsag end utilstrækkelig respons på behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: behandlingsnaive NMOSD-patienter
Patienterne vil blive behandlet med 120 mg satralizumab subkutant (SC) som monoterapi i uge 0, 2 (±3 dage), 4 (±3 dage) og derefter hver 4. uge (±3 dage) indtil den sidste administration i uge 92 fulgt ved en klinisk evaluering i uge 96. Den første dosis i uge 0 (baselinebesøg) vil blive indgivet på undersøgelsesstedet af det udpegede stedspersonale under det planlagte undersøgelsesbesøg. Alle vurderinger (kliniske, laboratorie- og billeddiagnostiske) bør udføres før administration af satralizumab. Den næste dosis i uge 2 vil blive administreret af patienten selv under opsyn af et udpeget undersøgelsespersonale på undersøgelsesstedet. Alle de efterfølgende doser vil blive administreret af patienten selv efter træning fra en sundhedsplejerske (til patienter, der ikke selv er i stand til at administrere satralizumab SC, tilrådes støtte fra en plejer/sygeplejerske).
Medicin: Satralizumab 120 mg
Satralizumab 120 mg vil blive administreret som monoterapi (SC) i abdominal- eller lårbensregionen i uge 0, 2 (±3 dage), 4 (±3 dage) og derefter hver 4. uge (±3 dage) indtil sidste administration kl. Uge 92 efterfulgt af en klinisk evaluering i uge 96. Den første dosis i uge 0 (baselinebesøg) vil blive administreret på undersøgelsesstedet af det udpegede stedspersonale under det planlagte undersøgelsesbesøg. Den næste dosis i uge 2 vil blive administreret af patienten selv under opsyn af et udpeget undersøgelsespersonale på undersøgelsesstedet. Alle de efterfølgende doser vil blive administreret af patienten selv efter træning fra en sundhedsplejerske (til patienter, der ikke selv er i stand til at administrere satralizumab SC, tilrådes støtte fra en plejer/sygeplejerske).
Eksperimentel: Kohorte 2: NMOSD-patienter, som ikke reagerer tilstrækkeligt på tidligere behandling med RTX
Patienterne vil blive behandlet med 120 mg satralizumab subkutant (SC) som monoterapi i uge 0, 2 (±3 dage), 4 (±3 dage) og derefter hver 4. uge (±3 dage) indtil den sidste administration i uge 92 fulgt ved en klinisk evaluering i uge 96. Den første dosis i uge 0 (baselinebesøg) vil blive indgivet på undersøgelsesstedet af det udpegede stedspersonale under det planlagte undersøgelsesbesøg. Alle vurderinger (kliniske, laboratorie- og billeddiagnostiske) bør udføres før administration af satralizumab. Den næste dosis i uge 2 vil blive administreret af patienten selv under opsyn af et udpeget undersøgelsespersonale på undersøgelsesstedet. Alle de efterfølgende doser vil blive administreret af patienten selv efter træning fra en sundhedsplejerske (til patienter, der ikke selv er i stand til at administrere satralizumab SC, tilrådes støtte fra en plejer/sygeplejerske).
Medicin: Satralizumab 120 mg
Satralizumab 120 mg vil blive administreret som monoterapi (SC) i abdominal- eller lårbensregionen i uge 0, 2 (±3 dage), 4 (±3 dage) og derefter hver 4. uge (±3 dage) indtil sidste administration kl. Uge 92 efterfulgt af en klinisk evaluering i uge 96. Den første dosis i uge 0 (baselinebesøg) vil blive administreret på undersøgelsesstedet af det udpegede stedspersonale under det planlagte undersøgelsesbesøg. Den næste dosis i uge 2 vil blive administreret af patienten selv under opsyn af et udpeget undersøgelsespersonale på undersøgelsesstedet. Alle de efterfølgende doser vil blive administreret af patienten selv efter træning fra en sundhedsplejerske (til patienter, der ikke selv er i stand til at administrere satralizumab SC, tilrådes støtte fra en plejer/sygeplejerske).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af tilbagefaldsfrie patienter
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Annualiseret tilbagefaldsrate (ARR)
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Tid til første tilbagefald (TFR)
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Expanded Disability Status Scale (EDSS) score i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Den udvidede handicapstatusskala går fra 0 til 10 i trin på 0,5 enheder. Højere resultater repræsenterer højere niveauer af handicap.
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Tid til indtræden af ​​bekræftet handicapprogression (CDP) holdt i mindst 12 uger og 24 uger
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Ændring fra baseline i Symbol Digital Modalities Test (SDMT) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Ændring i højkontrast (100 %) og lavkontrast (2,5 %) synsstyrke ved hjælp af passende høj- og lavkontrast bogstavskarphed (LCLA) diagrammer i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Andel af deltagere indlagt på grund af tilbagefald
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Andel af deltagere, der bruger kortikosteroider på grund af tilbagefald
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Andel af deltagere med behov for redningsterapi på grund af tilbagefald
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Andel af deltagere med behov for plasmaudveksling på grund af tilbagefald
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Andel af deltagere med handicap (målt ved Expanded Disability Status Scale EDSS) på grund af tilbagefald
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal, volumen og regional fordeling af T2-vægtede væske-attenuerede inversion-recovery (FLAIR) hyperintense læsioner
Tidsramme: Op til uge 96
Inklusive nye og forstørrende læsioner i storhjernen, synsnerver, optisk chiasme, postrema, hjernestamme og lillehjernen; Fazekas scoring
Op til uge 96
Globalt og regionalt hjernevolumentab inklusive basale ganglier, lillehjernen og øvre cervikal rygmarv.
Tidsramme: Ved fremvisning, uge ​​48 og 96
Ved fremvisning, uge ​​48 og 96
Nye og vedvarende kort T1 inversion recovery (STIR)/Proton Density (PD) hyperintense læsioner og T1-vægtet kontrastforbedring
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Kvantitativ T1-kortlægning (magnetiseringsforberedt hurtig gradientekkosekvens [MP2RAGE])
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Kvantitativ diffusion/diffusion tensor imaging (DTI)
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96
Ændring i tykkelsen af ​​retinal nervefiberlag (RNFL).
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Ændring i gangliecellen plus indre plexiform (GCIP) lagtykkelse
Tidsramme: Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Baseline (dag -28 til dag -1) til uge 96
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbejdspartnere

Chugai Pharmaceutical Co.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MN42928
  • 2021-001088-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau gennem platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.clinicalstudydatarequest.com). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af oplysninger om kliniske undersøgelser og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Kliniske forsøg med Satralizumab 120 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner