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Phase-1-Studie mit Idebenon zur Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

3. März 2008 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Klinische Phase-1B-Studie zur Feststellung der Sicherheit und Verträglichkeit eines Idebenon-Mehrfachdosisschemas, das Patienten mit Friedreich-Ataxie verabreicht wird

Diese Studie wird die höchste Menge an Idebenon bestimmen, die ohne schädliche Nebenwirkungen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie, einer fortschreitenden degenerativen Erkrankung, die mehrere Körpersysteme betrifft, eingenommen werden kann. Studien in Frankreich und Kanada zeigten, dass Patienten mit Friedreich-Ataxie, die Idebenon einnahmen, eine Verringerung der Größe ihres linken Ventrikels (Hauptpumpkammer des Herzens) aufwiesen, der bei dieser Krankheit häufig vergrößert ist. Es ist möglich, dass Idebenon auch das Fortschreiten der Degeneration des Nervensystems bei Friedreich-Ataxie verhindern kann.

Patienten ab 5 Jahren mit Friedreich-Ataxie können für diese Studie in Frage kommen. Die Kandidaten werden mit einem Bluttest und einer Überprüfung ihrer Krankenakten, einschließlich genetischer Studien, untersucht.

Die Teilnehmer werden während eines 6-tägigen Krankenhausaufenthalts im NIH Clinical Center den folgenden Verfahren unterzogen:

  • Platzierung eines intravenösen Katheters (Kunststoffschlauch, der in eine Vene eingeführt wird) zur Entnahme von Blutproben nach der Arzneimittelverabreichung
  • Blut- und Urintests
  • Herzuntersuchung, einschließlich Elektrokardiogramm (EKG), um die Herzfunktion und -größe zu beurteilen.
  • Idebenon-Therapie: Die Patienten nehmen drei Tabletten täglich (um 7:00, 13:00 und 19:00) an den Tagen 2, 3 und 4 des Krankenhausaufenthalts ein. Blutproben werden durch das IV-Röhrchen 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der ersten Dosis an Tag 2 entnommen, dann 1 Stunde nach der ersten und dritten Dosis jeden Tag und dann um 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36 und 48 Stunden nach der letzten Dosis an Tag 4, um festzustellen, wie der Körper das Medikament verwendet und eliminiert.
  • Überwachung auf Arzneimittelnebenwirkungen: Die Patienten werden ab Beginn der Arzneimitteltherapie am 2. Tag bis mindestens 43 Stunden danach regelmäßig auf Vitalfunktionen (Blutdruck, Puls, Temperatur, Atemfrequenz) und eine kurze körperliche Untersuchung auf Arzneimittelnebenwirkungen untersucht die letzte Dosis am 4. Tag.

Patienten, die keine Beschwerden haben, werden nach dem sechsten Tag mit einem 1-Monatsvorrat an Medikamenten zur Einnahme 3-mal täglich zu Hause aus dem Krankenhaus entlassen. Sie werden während der Einnahme des Medikaments alle 2 Wochen telefonisch kontaktiert, um Nebenwirkungen zu überprüfen. Bluttests werden auch alle 2 Wochen durchgeführt, um auf Anomalien zu prüfen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund: Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine fortschreitende, autosomal-rezessive, multisystemische degenerative Erkrankung, für die es derzeit keine wirksame Behandlung gibt. Jüngste Studien haben gezeigt, dass fettlösliche Antioxidantien zu einer leichten Umkehrung der Kardiomyopathie bei Patienten mit FRDA führen. Es ist möglich, dass Antioxidantien auch das Fortschreiten der Neurodegeneration verhindern.

Ziel: Dies wird eine unverblindete Phase-1B-Studie sein, die die Toxizität und Verträglichkeit des Antioxidans Idebenon untersucht, das als Mehrfachdosis-Schema für einen kurzen stationären Verlauf und dann langfristig an Patienten mit FRDA verabreicht wird.

Studienpopulation: Wir streben die Aufnahme von 15 Patienten an, die gleichmäßig auf drei Alterskohorten verteilt sind: Kinder (im Alter von 5 bis 11 Jahren), Jugendliche (im Alter von 12 bis 17 Jahren) und Erwachsene (im Alter von mindestens 18 Jahren).

Design: Unser primäres Ziel ist die Untersuchung der Verträglichkeit von Idebenon in einer Dosis von 60 mg/kg/Tag für 72 Stunden (insgesamt 9 Dosen) in einem stationären Umfeld (NIH Clinical Center). Diese Dosis liegt unter der untersuchten Höchstdosis (75 mg/kg/Tag), die in unserer Phase-1A-Studie (Protokoll-Nr. 01-N-0167) ohne dosislimitierende Toxizität (DLT) gut vertragen wurde. Der 72-Stunden-Kurs stellt 5,5 Halbwertszeiten des Arzneimittels dar, basierend auf früheren Studien des Arzneimittels an gesunden Probanden und unseren Phase-1A-Daten, wodurch die Serumkonzentration des Arzneimittels Steady-State-Niveaus erreichen kann. Dieses Mehrfachdosisschema ermöglicht es uns, die Akkumulation des Arzneimittels zu untersuchen und die Verträglichkeit des Arzneimittels bei einer Steady-State-Konzentration zu untersuchen. Die Patienten werden dann für weitere 43 Stunden stationär überwacht, was 3,3 Halbwertszeiten entspricht, um eine relativ vollständige Elimination des Arzneimittels zu ermöglichen. Wenn während der stationären Phase der Studie keine unerwünschten Ereignisse festgestellt werden, nehmen die Patienten das Medikament ambulant für 1 Monat wieder ein, um die langfristige Verträglichkeit und Compliance zu bestimmen. Ambulante Patienten werden durch Telefoninterviews durch das NIH-Forschungsteam zusammen mit routinemäßigen Blutuntersuchungen alle 2 Wochen begleitet. Unser sekundäres Ziel ist die Dokumentation der Pharmakokinetik, insbesondere des scheinbaren Verteilungsvolumens (Vd), der Eliminationshalbwertszeit (t1/2), der Eliminationsclearance (CLE) und der Steady-State-Konzentrationen (CSS) von Idebenon während der stationären Phase des lernen.

Ergebnisparameter: Ergebnisse in dieser Phase-I-Studie sind Art und Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, falls vorhanden, und die Einhaltung des Dosierungsschemas. Unser sekundärer Endpunkt ist die Pharmakokinetik dieses Dosierungsschemas.

Zukünftige Richtungen: Wir hoffen, diesen Phase-I-Studien eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie folgen zu lassen, bei der eine für FRDA entwickelte Ataxie-Skala als primärer Endpunkt verwendet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

Diagnose von FRDA mit bestätigten FRDA-Mutationen.

Alter größer oder gleich fünf Jahre.

Keine Exposition gegenüber Idebenon oder Coenzym Q(10) für einen Zeitraum von mindestens einer Woche vor Beginn der Medikationsphase der Studie.

Schriftliche, informierte Zustimmung (und Zustimmung, falls zutreffend).

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Vorgeschichte einer Überempfindlichkeitsreaktion auf Idebenon oder Coenzym Q (10).

Schwangere oder stillende Frauen. Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Medikationsphase der Studie eine negative Serumschwangerschaft aufweisen. Wenn eine Minderjährige einen positiven Schwangerschaftstest hat, werden wir sie informieren, aber nicht ihre Eltern, es sei denn, wir werden von der Minderjährigen darum gebeten.

Personen mit Laktoseintoleranz (aufgrund des Laktosegehalts in den Tabletteninhaltsstoffen).

Alter unter fünf Jahren.

Thrombozytenzahl, Lymphozytenzahl oder Hämoglobin unter der unteren Normgrenze.

Alkalische Phosphatase, SGOT oder SGPT größer als das 1,5-fache der oberen Normgrenze. Bilirubin größer als 1,2 g/dl.

Kreatinin größer als das 1,5-fache der oberen Normgrenze.

Klinisch signifikante medizinische Erkrankung, die den Patienten nach Einschätzung der Prüfärzte einem unangemessenen Schadensrisiko aussetzen oder den Patienten daran hindern würde, die Studie abzuschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2004

Studienabschluss

1. April 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2004

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2004

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. März 2004

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

4. März 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2008

Zuletzt verifiziert

1. April 2006

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 040129
  • 04-N-0129

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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