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Pilotstudie zur Wirksamkeit von Nikotinamid (Vitamin B3) bei der Leberschen hereditären Optikusneuropathie (NICOLHON)

11. Dezember 2025 aktualisiert von: University Hospital, Angers

NICOLHON - Pilotstudie zur Wirksamkeit von Nicotinamid (Vitamin B3) bei der Leberschen hereditären Optikusneuropathie

Die Leber'sche Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu plötzlichem und schwerem Sehverlust führt, typischerweise bei jungen Erwachsenen. Sie steht im Zusammenhang mit Mutationen in der mitochondrialen DNA, die die Energieproduktion in retinalen Ganglienzellen beeinträchtigen und so zum Abbau des Sehnervs führen. Derzeit sind die Behandlungsmöglichkeiten sehr begrenzt und oft unwirksam. Jüngste Forschungsergebnisse haben gezeigt, dass Patienten mit LHON niedrigere Spiegel von Nikotinamid (Vitamin B3) aufweisen, einem Schlüsselmolekül für den mitochondrialen Energiestoffwechsel. Nikotinamid ist ein Vorläufer von NAD, einem essentiellen Kofaktor für die zelluläre Energieproduktion. Experimentelle Studien und klinische Studien bei verwandten Erkrankungen des Sehnervs deuten darauf hin, dass Nikotinamid retinale Ganglienzellen schützen könnte. Unsere Hypothese ist, dass eine Supplementierung mit hochdosiertem Nikotinamid die NAD-Spiegel wiederherstellen, die mitochondriale Aktivität unterstützen und dazu beitragen könnte, das Sehvermögen bei LHON zu erhalten oder zu verbessern. Diese Pilotstudie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Nikotinamid (2 Gramm täglich über 12 Monate) bei Patienten bewerten, die innerhalb der letzten 18 Monate an LHON erkrankt sind und eine der beiden schwersten Mutationen (m.11778G>A oder m.3460G>A) tragen. Das Hauptziel ist die Messung von Veränderungen der Sehschärfe im Zeitverlauf mithilfe standardisierter Sehtafeln. Zu den sekundären Zielen gehören die Beurteilung von Gesichtsfeldern, der Netzhautstruktur mittels optischer Kohärenztomographie (OCT), der Nikotinamidspiegel im Blut und der Lebensqualität. Die Leberfunktion wird zur Sicherheitsüberwachung kontrolliert. Sollte diese Studie vielversprechende Ergebnisse zeigen, könnte sie den Weg für eine größere randomisierte Studie ebnen und letztendlich eine neue therapeutische Option bieten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 16 Jahren oder älter.
  • Diagnose einer Leber'schen hereditären Optikusneuropathie (LHON) aufgrund einer bestätigten mitochondrialen DNA-Mutation m.11778G>A oder m.3460G>A.
  • Beginn der LHON-Symptome weniger als 18 Monate vor Einschluss.
  • Keine vorherige Behandlung mit Nikotinamid für mindestens 3 Monate vor Einschluss.
  • In der Lage, orale Medikamente einzunehmen und die Studienverfahren einzuhalten.
  • Angehöriger oder Begünstigter eines Sozialversicherungssystems.
  • Unterzeichnetes Einverständnisformular (oder elterliche Einwilligung für Minderjährige; Zustimmung für Minderjährige, wenn zutreffend).

Ausschlusskriterien:

  • Asymptomatische Träger der Mutationen m.11778G>A oder m.3460G>A (keine klinische LHON).
  • LHON aufgrund anderer mitochondrialer DNA-Mutationen oder nukleärer DNA-Mutationen.
  • LHON-Beginn mehr als 18 Monate vor Einschluss.
  • Aktuelle oder kürzliche Behandlung mit Idebenon (innerhalb von 3 Monaten).
  • Schwere begleitende ophthalmologische Erkrankung (z.B. fortgeschrittenes Glaukom, Netzhautpathologie).
  • Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden.
  • Erhöhte Leberenzyme (ASAT und/oder ALAT > 2× obere Normgrenze) beim Screening oder innerhalb von 2 Monaten vor Einschluss.
  • Schwangere, stillende oder postpartale Frauen.
  • Bekannte Kontraindikation für Nikotinamid oder Allergie/Unverträglichkeit gegenüber Laktose oder Galaktose.
  • Personen, die durch gerichtliche oder behördliche Entscheidung der Freiheit beraubt sind.
  • Personen unter rechtlicher Betreuung oder psychiatrischer Zwangsbehandlung.
  • Nicht in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
  • Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie, die das LHON-Management beeinflusst.
  • Jeglicher Zustand, der nach Einschätzung des Prüfers die Patientensicherheit oder die Studienintegrität beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nicotinamid
Arzneimittel: Nicotinamid-Behandlung
Alle Teilnehmer erhalten Nikotinamid (Vitamin B3) in einer Dosis von 2 Gramm pro Tag für 12 Monate. Dies ist eine Open-Label-Studie mit einem einzigen Arm, bei der jeder Patient als seine eigene Kontrolle dient. Die Ergebnisse werden longitudinal mit den Ausgangsmessungen verglichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Wirksamkeit der Verabreichung von 2 Gramm Nicotinamid pro Tag über 12 Monate bei Patienten, die innerhalb der letzten 18 Monate aufgrund einer m.11778G>A- oder m.3460G>A-Mutation NOHL entwickelt haben.
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Bewertung anhand der Veränderung der korrigierten Fernsehschärfe, gemessen Auge für Auge auf einer ETDRS-Skala (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) über den gesamten Nachbeobachtungszeitraum.
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirksamkeit der Behandlung auf das Fortschreiten der korrigierten Sehschärfe in der Ferne
Zeitfenster: 12 Monate
Messung von Auge zu Auge unter Verwendung der ETDRS-Skala, wobei der Nadir (die niedrigste Sehschärfe, die einige Wochen nach dem Auftreten von NOHL erreicht wird) als Referenzwert herangezogen wird.
12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung campimetrischer Defizite
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die durchschnittliche und korrigierte durchschnittliche Abweichung, gemessen in STAT 30 auf einem automatisierten Gesichtsfeld
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung des Erscheinungsbildes des Gesichtsfeldes
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Nach dem Goldman-Typ-Handbuch
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung der Dicke der Nervenfaserschicht der Netzhaut (RNFL)
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Messung mittels optischer Kohärenztomographie (OCT)
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung des retinalen Ganglienzellkomplexes (GCC)
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Messung mittels optischer Kohärenztomographie (OCT)
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung der Lebensqualität der Patienten
Zeitfenster: Einschluss und 12 Monate
NEI VFQ 25-Fragebogen. Einzelne Werte werden neu codiert und auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 100 die bestmögliche Funktionsfähigkeit und 0 die schlechteste darstellt. Für jede der 12 Subskalen wird ein Durchschnittswert berechnet.
Einschluss und 12 Monate
Biologische Wirksamkeit der Behandlung
Zeitfenster: 3 und 12 Monate
Nikotinamidspiegel im Blut der Patienten
3 und 12 Monate
Behandlungstoleranz bei hepatischer Toxizität
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Transaminase-Spiegel
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Behandlungstoleranz in der Makula
Zeitfenster: Inklusion, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Messung durch optische Kohärenztomographie
Inklusion, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung der korrigierten Fernsehschärfe
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Messung Auge für Auge auf einer Monoyer-Skala. Lesen von Großbuchstaben in einer Entfernung von 5 Metern. Jede Linie auf der wandmontierten Sehschärfetafel entspricht 1/10 der Sehschärfe.Die Abmessungen der Buchstaben sind so, dass sie das 5-fache der Diskriminierungsentfernung der gemessenen Sehschärfe betragen.0,4/10 ist eine geringe Sehschärfe und 20/10 ist eine gute Sehschärfe.
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Die Wirksamkeit der Behandlung auf die Entwicklung der korrigierten Nahsehschärfe
Zeitfenster: Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Messung Auge für Auge auf einer Parinaud-Skala; unterschiedliche Schriftgrößen werden in 33 cm Entfernung platziert. Der Test besteht aus einem Text, dessen Absätze in abnehmender Schriftgröße geschrieben sind. Das Ergebnis wird in P ausgedrückt (P1,5 bis P50). Je höher der P-Wert, desto schlechter die Sehschärfe.
Einschluss, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Angers

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

2. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 49RC25_0169
  • 2025-524343-13-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten werden auf angemessene Anfrage hin geteilt. Nur anonymisierte Daten werden geteilt. Alle während der Studie gesammelten Daten können geteilt werden. Das Protokoll wird zunächst geteilt. Andere Dokumente können zu einem späteren Zeitpunkt auf Anfrage geteilt werden (z. B. das CRF, um einem Mitarbeiter die Auswahl der Daten zu ermöglichen, auf die er zugreifen möchte). Die Empfänger der Daten werden Forscher sein. Die Daten stehen für jeden Zweck zur Verfügung, der vom Studienleiter als relevant erachtet wird, basierend auf einem vom Antragsteller vorgelegten Protokoll, nach Überprüfung der Erlangung regulatorischer Genehmigungen, einschließlich der positiven Stellungnahme eines Ethikausschusses. Unterstützende Informationen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden nach Unterzeichnung einer ausgehandelten Datenübermittlungsvereinbarung (Datenzugriffsvereinbarung) für die in der Vereinbarung festgelegte Dauer geteilt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden über eine sichere Übertragung verfügbar gemacht (von der Universitätsklinik genehmigte Sharing-Plattform: BlueFiles oder Oodrive).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mitochondriale Erkrankung

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