Open-Label-Studie zur Sicherheit und überlegenen Wirksamkeit von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) bei Cystinose

EINSCHLUSSKRITERIEN:

• Männlich oder weiblich mit einer dokumentierten Diagnose von Cystinose
• Auf einer stabilen Dosis von Cystagon® mindestens 21 Tage vor dem Screening
• WBC-Cystinspiegel > 1 nmol 1/2 Cystin/mg Protein, im Durchschnitt über mindestens 2 Messungen, die in den 2 Jahren vor dem Screening gesammelt wurden
• Keine klinisch signifikante Veränderung der Leberfunktionstests, d. h. 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Alanin-Aminotransferase und Aspartat-Aminotransferase und/oder 1,5-fache ULN für Gesamtbilirubin innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
• Keine klinisch signifikante Veränderung der Nierenfunktion, d. h. der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (GFR) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
• Muss eine geschätzte GFR > 20 ml/Minute/1,73 m^2 haben (unter Verwendung der Gleichung von Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
• Weibliche Probanden, die sexuell aktiv und im gebärfähigen Alter sind, d. h. nicht chirurgisch steril (Tubenligatur, bilaterale Ovarektomie oder Hysterektomie) oder mindestens 2 Jahre auf natürliche Weise postmenopausal sind, müssen zustimmen, eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung vom Screening bis zum Abschluss der Studie zu verwenden. Akzeptable Formen der Empfängnisverhütung für diese Studie umfassen hormonelle Kontrazeptiva (oral, implantiert, transdermales Pflaster oder Injektion) in einer stabilen Dosis für mindestens 3 Monate vor dem Screening, Barriere (spermizides Kondom oder Diaphragma mit Spermizid), Intrauterinpessar oder einen Partner die seit mindestens 6 Monaten vasektomiert sind.
• Der Proband oder sein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung, Zustimmung (falls zutreffend) abgeben

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

• Jünger als 12 Jahre

• Aktuelle Vorgeschichte der folgenden Zustände oder anderer Gesundheitsprobleme, die es nach Meinung des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie unsicher machen:

  • Entzündliche Darmerkrankung, falls aktuell aktiv, oder vorherige Resektion des Dünndarms;
  • Herzerkrankungen (z. B. Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, instabile Arrhythmien oder schlecht kontrollierter Bluthochdruck) innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening;
  • Aktive Blutgerinnungsstörung innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening;
  • Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
• Hämoglobinspiegel von < 9 g/dL beim Screening oder nach Meinung des Prüfarztes ein Hämoglobinspiegel, der die Teilnahme an der Studie unsicher machen würde
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Cysteamin und Penicillamin
• Weibliche Probanden, die stillen, eine Schwangerschaft planen oder von denen bekannt ist oder vermutet wird, dass sie schwanger sind
• Probanden, die nach Ansicht des Prüfers nicht in der Lage oder bereit sind, die Studienanforderungen zu erfüllen.