Studie von Everolimus bei der Behandlung von fortgeschrittenen malignen Erkrankungen bei Patienten mit Peutz-Jeghers-Syndrom (EVAMP)

Zwei Kohorten von PJS-Patienten werden eingeschlossen. Kohorte 1: Fortgeschrittene Malignität Kohorte 2: Polypen mit hohem Risiko

Allgemeine Einschlusskriterien:

1. Bekannte Peutz-Jeghers-Krankheit (mit LKB1-Mutation)
2. Keine gleichzeitige systemische Krebsbehandlung
3. Keine vorherige Behandlung mit m-TOR-Inhibitor
4. Frühere Malignome oder gleichzeitige Zweitmalignome sind zulässig
5. Eine vorherige systemische Therapie ist mit einer Auswaschzeit von mindestens 4 Wochen zulässig
6. ECOG/WHO-Leistung 0-2
7. Alter > 18 Jahre
8. Ausreichende Nierenfunktion (definiert als Kreatinin < 150 μmol/L)
9. Angemessene Leberfunktion (Bilirubin < 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts, ALAT oder ASAT < 5,0-fache Obergrenze des Normalwerts bei Lebermetastasen und < 2,5-fache Obergrenze des Normalwerts ohne Lebermetastasen).
10. Ausreichende Knochenmarkfunktion (WBC > 3,0 x 10 9/L, Blutplättchen > 100 x 10 9/L)
11. Fehlen psychologischer, familiärer, soziologischer oder geografischer Umstände, die die Einhaltung des Studienprotokolls und des Nachsorgeplans möglicherweise beeinträchtigen; diese Bedingungen sollten vor der Registrierung in der Studie mit dem Patienten besprochen werden.
12. Nicht schwangere oder stillende und gebärfähige Patientinnen müssen der Anwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode während der gesamten Studie zustimmen
13. Keine schwerwiegende begleitende systemische Störung, die die Sicherheit des Patienten gefährden würde, nach Ermessen des Prüfarztes
14. Unterschriebene Einverständniserklärung nach ICH/GCP.
15. Keine unkontrollierte symptomatische Hyperglykämie

Spezifische Einschlusskriterien für Kohorte 1:

1. Zytologisch oder histologisch bestätigtes Karzinom
2. Metastasierende oder nicht resezierbare Erkrankung
3. Patienten mit klinisch und/oder radiologisch dokumentierter messbarer Läsion gem

RECIST-Kriterien:

1. Röntgen, körperliche Untersuchung > 20 mm
2. Spiral-CT-Scan > 10 mm
3. Non-Spiral-CT-Scan > 20 mm

Spezifische Einschlusskriterien für Kohorte 2:

1. Bekannte Hochrisikopolypen (Definition siehe Seite 19)
2. Fähigkeit, sich einer Endoskopie zu unterziehen

Spezifische Ausschlusskriterien:

Symptomatische PJ-Polypen, definiert als Polypen, die wahrscheinlich verantwortlich/kausal für die abdominalen Symptome sind, mit denen sich der Patient präsentiert.