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Eine Studie über allogene humane UC-MSC und Befreiungstherapie (in Verbindung mit CCSVI) bei Patienten mit RRMS

27. Oktober 2015 aktualisiert von: Novo Cellular Medicine Institute LLP

Eine offene, nicht randomisierte Phase-I/II-Studie mit allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und der Befreiungstherapie (in Verbindung mit chronischer zerebrovaskulärer venöser Insuffizienz) bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose ( RRMS)

LERNZIELE:

Primäres Ziel: Bewertung der Behandlungssicherheit basierend auf dem Auftreten von behandlungsbedingten/behandlungsassoziierten unerwünschten Ereignissen vor der Entlassung und 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung.

Sekundäres Ziel: Bewertung der Wirksamkeit zu Studienbeginn, vor der Entlassung, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate nach der Behandlung basierend auf Folgendem: EDSS und 29-Punkte Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29), MS Functional Composite ( MSFC), bestehend aus (1) zeitgesteuertem 25-Fuß-Gehen, (2) 9-Loch-Peg-Test und (3) Paced Auditory Serial Addition Test und gadoliniumverstärkter Magnetresonanztomographie (MRT)

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

STUDIENBEHANDLUNG:

Prüfpräparat: Von Wharton Jelly abgeleitete allogene MSCs.

Art der Verabreichung und Dosis: Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Freisetzungstherapie (in Verbindung mit CCSVI) .

SICHERHEITS- UND WIRKSAMKEITSBEWERTUNG:

Die vorgeschlagene Studie wird die Sicherheit sowie primäre und sekundäre Wirksamkeitsendpunkte nach superselektiver intravenöser und intrathekaler Verabreichung von allogenen mesenchymalen Nabelschnurstammzellen (UC-MSC) bei 69 Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose bewerten.

Sicherheitsbewertung:

Bewertung der Behandlungssicherheit basierend auf dem Auftreten von behandlungsbedingten/behandlungsassoziierten unerwünschten Ereignissen vor der Entlassung und 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung.

Wirksamkeitsbewertung:

Klinische Bewertungen, einschließlich EDSS und Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29) mit 29 Punkten, werden zu Studienbeginn vor der Stammzellmobilisierung und vor der Entlassung 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Stammzelltherapie durchgeführt.

Der MS Functional Composite (MSFC) besteht aus (a) zeitgesteuertem 25-Fuß-Gehen, (b) 9-Loch-Peg-Test und (c) Paced Auditory Serial Addition Test wird zu Studienbeginn vor der Stammzellenmobilisierung und 12 Monate danach durchgeführt Stammzellen Therapie.

Gadolinium-verstärkte MRT-Scans des Gehirns werden zu Studienbeginn vor der Therapie und dann 12 Monate nach der Stammzelltherapie durchgeführt. Follow-up-Scans werden mit demselben Scannertyp durchgeführt, der zu Studienbeginn verwendet wurde. Scans werden zentral ausgewertet. Der „Ausgangs-MRT-Scan“ dient als Referenz für Veränderungen des Gehirnvolumens.

DATENSAMMLUNG UND STATISTISCHE ANALYSE:

Es werden deskriptive Analysen der unerwünschten Ereignisse durchgeführt. Der Anteil der unerwünschten Ereignisse bei jedem Besuch wird anhand der Häufigkeitsverteilung berechnet. Häufigkeit, Schweregrad, Zeitpunkt und mögliche Beziehung zum Eingriff werden bewertet, um die Sicherheit des Eingriffs zu charakterisieren.

Die Wahrscheinlichkeit des ereignisfreien Gesamtüberlebens (sowie des progressionsfreien, rezidivfreien oder MRT-ereignisfreien Überlebens) zu Studienbeginn bis zu einem Jahr wird berechnet. Der Endpunkt der Progression ist definiert als ein erhöhter EDSS-Score (Expanded Disability Status Scale) von mehr als 0,5 gegenüber dem Ausgangswert. Die Analysen werden unter Verwendung von Kaplan-Meier-Schätzungen mit 90 %-KIs vom Wald-Typ basierend auf der Greenwood-Formel für SE durchgeführt.

Anhand deskriptiver Statistiken werden deskriptive Analysen aller primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte durchgeführt. Anteil der Patienten mit klinisch signifikanter Veränderung in diesen Wirksamkeitsmessskalen (EDSS, MSIS, MSFC, MSFC-25 Fußgehtest, MSFC-Neun-Loch-Peg-Test, MSFC-Paced Auditory Serial Addition Test) und Veränderung der gadoliniumverstärkenden Läsionen, neu T2 Läsionen vom vorherigen Besuch werden als Anteil dargestellt.

Der Prozentsatz der Veränderung des Gehirnvolumens wird anhand des Screenings berechnet und anhand des Endpunktstatus in Monat 12 mit einem exakten Wilcoxon-Rangsummentest unter Verwendung von Mittelwerten analysiert, wenn die Ergebnisse identisch sind. Die Nullhypothese testet, ob der Median der prozentualen Veränderung des Gehirnvolumens unter den Teilnehmern, die den Endpunkt bis zum 12. Monat erreicht haben, entspricht dem Median der Teilnehmer, die den Endpunkt bis zum 12. Monat nicht erreicht haben.

Andere primäre und sekundäre Wirksamkeitsendpunkte (EDSS, MSIS, MSFC, MSFC-25-Fußgehtest, MSFC-Nine-Hole-Peg-Test, MSFC-Paced-Auditory-Serial-Addition-Test) werden mithilfe eines Wilcoxon-Vorzeichen-Rang-Tests analysiert. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten für alle Endpunkte wird für jeden Patienten, der sich einer Stammzelltransplantation unterzogen hat, als Wert nach der Transplantation minus dem Ausgangswert berechnet. Die Nullhypothese testet, ob die mediane Differenz von der Ausgangsmessung in den Werten bei den Besuchen in Monat 1, Monat 3, Monat 6 und Monat 12 signifikant von Null abweicht, wobei die Ausgangsmessung als Screening-Beurteilung für die prozentuale Veränderung des Gehirnvolumens definiert ist und der Baseline-Besuch für alle anderen Endpunkte.

Um MSFC zu berechnen, werden die Ergebnisse von jeder der 3 Komponenten in einen Z-Score umgewandelt und gemittelt, um eine Zusammensetzung für jeden Patienten zu jedem Zeitpunkt zu erhalten. Die z-Scores, aus denen sich der MSFC-Score zusammensetzt, werden anhand der Referenzpopulation aus der Datenbank der National Multiple Sclerosis Society Task Force berechnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

69

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien: Männer und Frauen im Alter zwischen 18 und 60 Jahren mit bestätigter Diagnose einer schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose, die von einem Neurologen/MS-Experten gestellt wurde, mit Läsionen, die im Gehirn-MRT nachgewiesen wurden, die mit MS übereinstimmen und eine EDSS (Kurtzke Expanded Disability Status Scale ) zwischen 3,5 und 6 Punkten

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen zwischen 18 und 60 Jahren
  • Diagnose einer schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose durch einen Neurologen/MS-Experten mit Läsionen, die im MRT des Gehirns nachgewiesen wurden und mit MS übereinstimmen
  • Krankheitsdauer: >5 Jahre
  • Einen EDSS-Score (Kurtzke Expanded Disability Status Scale) zwischen 3,5 und 6 haben
  • Vorgeschichte von 2 oder mehr Schüben innerhalb der letzten 2 Jahre mit Anstieg der EDSS-Skala von > 0,5 über > 4 Wochen
  • Nichtansprechen oder Intoleranz auf die derzeit verfügbaren immunmodulatorischen Behandlungen für Multiple Sklerose (MS): Das Nichtansprechen auf diese Behandlungen wird bestimmt/definiert durch die Anamnese von 2 oder mehr Schüben innerhalb der letzten 2 Jahre mit einem anhaltenden Anstieg der EDSS-Skala von > 0,5 > 4 Wochen
  • Muss einen Krankenversicherungsnachweis im Wohnsitzland haben

Ausschlusskriterien:

  • Primär progrediente, sekundär progrediente oder progrediente schubförmige MS, wie von Lublin und Reingold, 1996 definiert. Diese Erkrankungen erfordern das Vorliegen einer kontinuierlichen klinischen Verschlechterung der Erkrankung über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten. Patienten mit diesen Zuständen können auch überlagerte Schübe haben, unterscheiden sich jedoch von Patienten mit rezidivierendem Rezidiv durch das Fehlen klinisch stabiler Phasen klinischer Besserung.
  • Nicht in der Lage, zeitgesteuertes 25-Fuß-Gehen, 9-Loch-Peg-Test (HPT) (mit beiden oberen Extremitäten) und Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT 3) durchzuführen
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, die Verhütungstherapie für die Dauer der Studie aufrechtzuerhalten
  • Lebenserwartung < 6 Monate aufgrund von Begleiterkrankungen
  • Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder -verfahren innerhalb von 1 Monat vor Studieneintritt oder Teilnahme an einer gleichzeitigen Studie, die die Ergebnisse dieser Studie verfälschen kann.
  • Aktive Infektionskrankheit: Bei Patienten, die positiv getestet wurden, wird ein Experte hinsichtlich der Patienteneignung auf der Grundlage des Infektionsstatus des Patienten konsultiert
  • Jede Krankheit, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, das Protokoll einzuhalten, die Patientensicherheit gefährdet oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigt
  • Patienten unter chronischer immunsuppressiver Transplantationstherapie
  • Patienten mit instabilem Herzstatus (instabile Angina pectoris, Myokardinfarktanfall innerhalb der letzten 6 Monate, unkontrollierter Bluthochdruck, Hypotonie, Kardiomyopathie)
  • Zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt
  • Patienten mit schlecht eingestelltem Diabetes mellitus
  • Patienten mit Niereninsuffizienz (Kreatinin > 2,5) oder Nierenversagen
  • Bekannte Drogen- oder Alkoholabhängigkeit oder andere Faktoren, die die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die nach Ansicht des Prüfarztes nicht zur Teilnahme geeignet sind.
  • Vorgeschichte von Krebs (außer Nicht-Melanom-Hautkrebs oder In-situ-Gebärmutterhalskrebs) in den letzten fünf Jahren
  • Nicht willens und/oder nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Allogene menschliche NabelschnurGewebeabgeleitete mesenchymale Stammzellen
Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Befreiungstherapie (in Verbindung mit CCSVI)
Sonstiges: Befreiungstherapie
Biologisch: Allogene, aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnene mesenchymale Stammzellen
Superselektive intravenöse Verabreichung von 50 Millionen allogenen mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (UC-MSC) und intrathekale Verabreichung von UC-MSCs in einer Dosis von 100 Millionen zusammen mit einer Befreiungstherapie (in Verbindung mit CCSVI)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate

Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert.

Klinische Verbesserung ist definiert als Abnahme des EDSS-Scores (Expanded Disability Status Scale) um mehr als 0,5 gegenüber dem Ausgangswert.
Bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit einer Veränderung entweder der Gadolinium-anreichernden oder neuen T2-gewichteten Läsionen im MRT des Gehirns
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit Verringerung des T2-Läsionsvolumens im MRT des Gehirns
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit Minderung des Hirnvolumens im MRT
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des EDSS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate und 6 Monate
3 Monate und 6 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des MSIS-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der Mobilität und Beinfunktion, gemessen durch den 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der Funktion der oberen Extremitäten, gemessen mit dem Neun-Loch-Peg-Test
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit einer Veränderung der kognitiven Funktion, gemessen mit dem Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anteil der Patienten mit reduzierter Anzahl an Schüben oder frei von Krankheitsprogression
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
Anteil der Patienten mit klinischer Verbesserung des MSFC-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate
3 Monate, 6 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Cellular Medicine Institute LLP

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Februar 2017

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

27. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

28. Oktober 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2015

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRT/NOVO/2015/001

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