- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03519672
Prospektive psychometrische Bewertungsstudie eines Patient-Reported Outcomes (PRO)-Instruments für kongenitale thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP, Upshaw-Schulman-Syndrom [USS], hereditäre thrombotische thrombozytopenische Purpura [hTTP]
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
- AutoCruitment
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Houston Methodist Research Institute
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-
Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
- Cambridge university hospital
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London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6HX
- University College London Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer ist ein Jugendlicher im Alter von 12 bis 17 Jahren oder ein Erwachsener im Alter von ≥ 18 Jahren;
- Bei dem Teilnehmer wurde kongenitale thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (cTTP) diagnostiziert und er erhält derzeit eine prophylaktische oder bedarfsorientierte Behandlung mit gefrorenem Frischplasma (FFP) oder Lösungsmittel-Detergens-Plasma (S/D) oder Von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII (VWF /FVIII) Konzentrate;
- Für den Fall, dass der Teilnehmer aus der Ferne identifiziert und rekrutiert wird (Direct-to-Patient (DtP)-Rekrutierung), sind Zugang zum Internet und der Besitz eines Geräts mit Internetverbindung erforderlich;
- Der Teilnehmer hat seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt, und falls es sich bei dem Teilnehmer um einen Jugendlichen handelt, hat ein Erziehungsberechtigter seine Einwilligung nach Aufklärung und der Jugendliche erteilt.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer kann weder lesen noch schreiben;
- Der Teilnehmer spricht kein Englisch;
- Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer klinischen Studie teil.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Teilnehmer mit cTTP - Jugendliche
Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren
|
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.
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Teilnehmer mit cTTP - Erwachsene
Erwachsene ab 18 Jahren
|
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der Lebensqualität (QoL)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: cTTP-spezifisches PRO-Instrument
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Das Instrument für kongenitale thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (cTTP) besteht aus 26 Fragen, die entwickelt wurden, um die Erfahrung des Patienten mit Müdigkeit, Gelenk-, Muskel-, Bauch- und Brustschmerzen in den letzten 24 Stunden, neurologischen Manifestationen, Blutergüssen, Depressionsgefühle und Stimmungsschwankungen sowie Aktivitätseinschränkung in den letzten 7 Tagen und Einstellungen des Patienten, erlebte Nebenwirkungen, Arbeits-/Schulfehlzeiten und Reiseauswirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung von TTP in den letzten 2 Wochen.
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Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: PROMIS®-29
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile ist eine Sammlung von 4-Item-Kurzbögen, die Angst, Depression, Müdigkeit, Schmerzbeeinträchtigung, körperliche Funktion, Schlafstörungen und die Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten bewerten , sowie ein einzelnes Item zur Schmerzintensität. Die einzelnen Skalen für Ermüdung, Schmerzinterferenz, Angst und Depression, jeweils 5-Punkte-Likert-Skalen, und das einzelne Schmerzintensitätselement, eine numerische Bewertungsskala von 0 bis 10, werden in dieser Studie verwendet. Eine höhere Punktzahl für alle diese Skalen weist auf eine schlechtere HRQL (schlechtere Symptome) hin. |
Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: Pädiatrische PROMIS®-Subskalen für Jugendliche
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®)-29 Profile ist eine Sammlung von 4-Item-Kurzbögen, die Angst, Depression, Müdigkeit, Schmerzbeeinträchtigung, körperliche Funktion, Schlafstörungen und die Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten bewerten , sowie ein einzelnes Item zur Schmerzintensität. Die pädiatrischen PROMIS®-Subskalen werden für Jugendliche verwendet. Die einzelnen Skalen für Ermüdung, Schmerzinterferenz, Angst und Depression, jeweils 5-Punkte-Likert-Skalen, und das einzelne Schmerzintensitätselement, eine numerische Bewertungsskala von 0 bis 10, werden in dieser Studie verwendet. Eine höhere Punktzahl für alle diese Skalen weist auf eine schlechtere HRQL (schlechtere Symptome) hin. |
Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: HIT-6
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der Headache Impact Test (HIT)-6 ist eine Kurzformskala, die teilweise aus dem 54-Punkte-HIT abgeleitet ist und verwendet wird, um die Auswirkungen von Kopfschmerzen in den letzten 4 Wochen auf die Fähigkeit zu messen, bei der Arbeit, in der Schule und in der Schule zu funktionieren zu Hause und in sozialen Situationen.
Die Items werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 6=nie, 8=selten, 10=manchmal, 11=sehr oft, 13=immer reicht, mit einem Gesamtwert von 36 bis 78, wobei ein höherer Wert eine schlechtere HRQL anzeigt .
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Tag 1 und Tag 14
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Änderung der Lebensqualität (QoL)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: Kondensierter MCMDM-1VWD-Fragebogen zu Blutungen: Subskala Blutergüsse
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der Condensed MCMDM-1VWD Bleeding Questionnaire ist ein blutungsspezifischer Fragebogen zur Erstellung eines Blutungs-Scores für die von-Willebrand-Krankheit, der entwickelt wurde, indem alle Details aus dem validierten und umfangreichen MCMDM-1VWD-Fragebogen eliminiert wurden, die sich nicht direkt auf den Blutungs-Score auswirken.
In dieser Studie werden nur die 5 geschlossenen Fragen der Prellungsskala verwendet.
Diese 5 Fragen bewerten das Vorhandensein von Blutergüssen (ja/nein), den Ort (exponierte/nicht exponierte Stellen) und die durchschnittliche Größe (< 1 cm, 1 bis 5 cm und > 5 cm), das Vorhandensein eines minimalen oder keinen Traumas (ja/nein) und ob ärztliche Hilfe war erforderlich (ja/nein).
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Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Lebensqualität (QoL)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: PDQ-5
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der Perceived Deficits Questionnaire 5-Item (PDQ-5) ist eine Subskala des Full-Length Perceived Deficits Questionnaire (PDQ), der speziell für Teilnehmer mit Multipler Sklerose entwickelt wurde, um wahrgenommene kognitive Defizite aus der Perspektive des Probanden zu bewerten.
Der PDQ hat 4 Subskalen mit 5 Items: Aufmerksamkeit/Konzentration, retrospektives Gedächtnis, prospektives Gedächtnis und Planung/Organisation.
Der PDQ-5 besteht aus den 5 PDQ-Items, die am stärksten mit dem PDQ-Gesamtwert korrelieren; Items aus allen 4 Subskalen sind vertreten.
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Tag 1 und Tag 14
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Änderung der Lebensqualität (QoL)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: NEI-VFQ-25
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ oder VFQ)-25 ist eine gültige und zuverlässige 25-Punkte-Version des 51-Punkte-NEI-VFQ.
Der Fragebogen misst die Auswirkung einer Sehbehinderung auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL).
In dieser Studie werden die Subskalen allgemeines Sehen (1 Item), Nahsehen (3 Items) und Aktivitäten des Fernsehens (3 Items) verwendet.
Jedem Item ist eine 6-Punkte-Likert-Skala zugeordnet, die von 1 (überhaupt keine Schwierigkeiten) bis 6 (aus anderen Gründen aufgehört oder nicht daran interessiert) reicht, und globale Punktzahlen reichen von 0 bis 100, wobei eine höhere Punktzahl angezeigt wird bessere HRQL.
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Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: WPAI-GH
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Die selbstverwaltete Arbeitsproduktivitäts- und Aktivitätsbeeinträchtigung – allgemeine Gesundheit (WPAI-GH) ist eine 6-Punkte-Skala, die die Arbeit (5 Punkte) und die täglichen Aktivitäten (1 Punkt) misst.
Die Bewertungen drücken den Prozentsatz der Beeinträchtigung aus, sodass eine niedrigere Bewertung für mehr Produktivität steht.
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Tag 1 und Tag 14
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Änderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: WPAI-GH plus Fragen zur Beeinträchtigung im Klassenzimmer für Jugendliche
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Für Jugendliche wird der Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) plus Classroom Impairment Questionnaire verwendet.
Der WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire misst den Schulbesuch; Produktivitätsniveau in der Schule; und die Fähigkeit, regelmäßige tägliche Aktivitäten durchzuführen.
Der WPAI plus Classroom Impairment Questionnaire ist eine 9-Punkte-Skala, die Schule/Arbeit (8 Punkte) und tägliche Aktivitäten (1 Punkt) misst.
Die Bewertungen drücken den Prozentsatz der Beeinträchtigung aus, sodass eine niedrigere Bewertung für mehr Produktivität steht.
Während die Anweisungen des Instruments nicht geändert werden, werden jugendliche Teilnehmer angewiesen, ihre Schularbeiten und -aktivitäten beim Ausfüllen des Fragebogens zu berücksichtigen.
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Tag 1 und Tag 14
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Veränderung der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert: PGI-S
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der Patient Global Impression of Severity (PGI-S) ist ein 1-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um den Eindruck der Teilnehmer über den Schweregrad der Erkrankung zu bewerten, der an angeborene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (cTTP) angepasst wurde.
Beim PGI-S-Item wird der Befragte gebeten, am besten zu beschreiben, wie der Schweregrad seiner cTTP-Symptome jetzt ist. oder "schwer" (4).
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Tag 1 und Tag 14
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Änderung der Lebensqualität (QoL)-Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: PGI-Änderung
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
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Der Patient Global Impression of Change (PGI-C) ist ein einzelner Fragebogen mit 1 Item, der den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers mit dem zu Beginn der Behandlung vergleicht.
Die Antwortmöglichkeiten reichen von 1 (sehr viel besser) über 4 (keine Änderung) bis 7 (sehr viel schlechter).
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Tag 1 und Tag 14
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Immunsystems
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutung
- Blutgerinnungsstörungen
- Hautmanifestationen
- Thrombozytopenie
- Erkrankungen der Blutplättchen
- Thrombophilie
- Thrombotische Mikroangiopathien
- Purpura
- Purpura, Thrombozytopenie
- Purpura, thrombotisch thrombozytopenisch
Andere Studien-ID-Nummern
- 281701
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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