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Langfristige Verlängerung von GTX-102 beim Angelman-Syndrom

10. Mai 2024 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine langfristige Verlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von GTX-102 bei Patienten mit Angelman-Syndrom

Das Hauptziel der Studie besteht darin, das langfristige Sicherheitsprofil von GTX-102 bei Teilnehmern mit Angelman-Syndrom (AS) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-3-Langzeitverlängerungsstudie (LTE) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von GTX-102 bei Teilnehmern mit AS.

Die Teilnehmer können an der Studie teilnehmen, bis GTX-102 zugelassen ist und/oder in ihrer geografischen Region verfügbar wird oder der Sponsor die Studie stoppt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Spanien
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten.
  • Vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie mit GTX-102; Der Zeitpunkt für die Übernahme einer früheren GTX-102-Studie in diese Studie basiert auf der Genehmigung des Prüfarztes und von Ultragenyx Medical Monitor.
  • Vom Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung bis zum Ende der Studie und für mindestens 6 Monate nach der letzten Dosis von GTX-102 müssen Frauen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden oder auf Abstinenz verzichten. Männer können teilnehmen, wenn sie sich bereit erklären, während der Studie und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis von GTX-102 abstinent zu bleiben (heterosexuellen Geschlechtsverkehr zu unterlassen) oder akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen GTX-102 oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Risiko für Nebenwirkungen erhöht.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger sein oder stillen oder planen, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GTX-102
Die Teilnehmer erhalten GTX-102 über eine intrathekale Lumbalpunktion (IT LP) nach einem flexiblen intrapatienten Dosierungsplan.
Arzneimittel: GTX-102
Antisense-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit, Schweregrad und Zusammenhang mit dem Prüfpräparat der Behandlung. Auftretende unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE)
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber LTE Monat 0 und Vorbehandlung im Bayley-4 Raw Score
Zeitfenster: Monat 0, 5 Jahre
Monat 0, 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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