Artritis idiopática juvenil activa (AIJ) Uso compasivo

Criterios de inclusión:

1. Un padre o tutor ha firmado y fechado voluntariamente un formulario de consentimiento informado, aprobado por una Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC), después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y el padre o tutor legal del sujeto haya tenido la oportunidad de hacer preguntas. El consentimiento informado debe firmarse antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio o antes de suspender cualquier medicamento con el propósito de este estudio. El padre también debe estar dispuesto a cumplir con todos los requisitos de este protocolo de estudio.
2. El sujeto tiene un diagnóstico de enfermedad poliarticular activa de moderada a grave o artritis idiopática juvenil (AIJ) de curso poliarticular (definida como artritis que afecta > = 5 articulaciones en el momento del inicio del tratamiento). Esto corresponde a las categorías de la Liga Internacional de Asociaciones de Reumatología de factor reumatoideo poliarticular positivo (RF+), factor reumatoideo poliarticular negativo (RF-) y enfermedad de oligoartritis extendida.
3. El sujeto debe tener entre 2 y < 4 años de edad con AIJ poliarticular activa de moderada a grave o AIJ poliarticular en curso o 4 años o más que pese < 15 kg con AIJ poliarticular activa de moderada a grave o AIJ poliarticular en curso, según la Liga Internacional de Asociaciones de Reumatología ( criterios ILAR).
4. Se considera que el sujeto goza de buena salud en general según lo determina el investigador en función de los resultados del historial médico, el perfil de laboratorio y el examen físico realizado en la selección y confirmado en la línea de base. Esto incluye, pero no se limita a, un resultado normal del examen cardiopulmonar y neurológico.
5. El padre o tutor legal debe poder y estar dispuesto a administrar inyecciones subcutáneas (SC) o tener una persona calificada disponible para administrar inyecciones SC.
6. El padre o tutor legal debe estar dispuesto a supervisar activamente el almacenamiento y la administración del fármaco del estudio y asegurarse de que la hora de cada dosis se registre con precisión en el diario del sujeto.
7. El sujeto debe tener una prueba de derivado de proteína purificada (PPD) negativa (o equivalente) en la selección. Si el sujeto tiene un resultado positivo en la prueba de PPD (mayor o igual a 5 mm de induración), se debe realizar una radiografía de tórax (vista posterior-anterior [PA] y lateral). Si el sujeto tiene una prueba positiva (o equivalente), ha tenido una reacción ulcerosa en el pasado a la colocación de PPD y/o una radiografía de tórax consistente con exposición a tuberculosis [TB], el sujeto no puede inscribirse en el estudio.
8. Para sujetos en la Unión Europea [UE], el sujeto debe haber fracasado previamente, haber tenido una respuesta insuficiente o haber sido intolerante a al menos un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (DMARD).

Criterio de exclusión:

1. El sujeto ha tenido exposición previa a Tysabri® (natalizumab) o Raptiva® (efalizumab) o cualquier otra terapia biológica, como Orencia® (abatacept), Kineret® (anakinra), Actemra® (tocilizumab), Rituxan® (rituximab). También está prohibido cualquier uso previo de agentes anti-factor de necrosis tumoral [TNF], incluidos Enbrel® (etanercept), Remicade® (infliximab), Cimzia® (certolizumab pegol), Simponi® (golimumab) y adalimumab.
2. Infecciones que requieren tratamiento con antiinfecciosos intravenosos (IV) dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial o antiinfecciosos orales dentro de los 14 días anteriores a la visita inicial.
3. El sujeto se ha sometido a una cirugía articular en los dos meses anteriores a la visita de selección (en las articulaciones que se evaluarán dentro del estudio).
4. El sujeto tiene un diagnóstico previo de una afección que podría causar artritis distinta de la AIJ poliarticular.
5. El sujeto tiene antecedentes de una reacción alérgica o sensibilidad significativa a los componentes del fármaco del estudio, adalimumab.
6. El sujeto ha sido tratado con cualquier fármaco en investigación de naturaleza química o biológica dentro de un mínimo de 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) del fármaco antes de la visita inicial. Si estos productos biológicos fueran aprobados, continuarían siendo excluidos.
7. El sujeto tiene una afección médica mal controlada, como diabetes no controlada, enfermedad cardíaca inestable, accidentes cerebrovasculares recientes, trastorno convulsivo y cualquier otra afección que, en opinión del investigador, pondría al sujeto en riesgo por su participación en el estudio.
8. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad hematológica clínicamente significativa (p. ej., anemia grave, leucopenia, trombocitopenia, un trastorno de la coagulación), renal, enfermedad hepática (p. ej., fibrosis, cirrosis, hepatitis) o úlcera gastroentérica activa.
9. El sujeto es considerado por el investigador, por cualquier motivo, como un candidato inadecuado para el estudio.
10. El sujeto tiene evidencia de infección de TB activa.
11. El sujeto tiene antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva de moderada a grave (clase III o IV de la New York Heart Association [NYHA]), accidente cerebrovascular reciente o evento trombótico y cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pondría al sujeto en riesgo por participación en el protocolo.
12. Evidencia de displasia o antecedentes de malignidad (incluidos linfoma y leucemia).
13. Antecedentes de enfermedad desmielinizante (incluida la mielitis) o síntomas neurológicos sugestivos de enfermedad desmielinizante del sistema nervioso central [SNC].
14. Antecedentes de infección fúngica invasiva (p. ej., listeriosis, histoplasmosis), trastornos virales activos, infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
15. Resultado positivo de la prueba de hepatitis B.
16. Infecciones crónicas recurrentes o TB activa.

17. El laboratorio de detección y otros análisis muestran cualquiera de los siguientes resultados anormales:

    • electrocardiograma [ECG] - con anomalías clínicamente significativas;
    • Aspartato transaminasas (AST) o alanina transaminasas (ALT) > 1,75 el límite superior del rango de referencia;
    • Bilirrubina total >=3 mg/dL;
    • Creatinina sérica > 1,6 mg/dL (convertir a mmol/L).
18. Evidencia de displasia o antecedentes de malignidad (incluidos linfoma y leucemia) que no sea un carcinoma cutáneo de células escamosas o de células basales no metastásico tratado con éxito.