Prueba piloto de quimioterapia inmunodepletora dirigida y trasplante de sangre de cordón doble no relacionado emparejado de intensidad reducida para el tratamiento de leucemias, linfomas y trastornos sanguíneos premalignos

Fondo:

• El trasplante alogénico de células madre (SCT, por sus siglas en inglés) se ha utilizado para tratar muchos tipos de cáncer o afecciones precancerosas que se desarrollan en la sangre o en las células del sistema inmunitario. El trasplante de sangre del cordón umbilical (UCBT, por sus siglas en inglés) es un tipo de trasplante alogénico que se utiliza cuando ninguno de los hermanos del paciente es compatible y no se puede identificar una compatibilidad aceptable a partir de uno de los registros de médula ósea. Antes de recibir las células madre de la sangre del cordón umbilical, se han usado tradicionalmente grandes dosis de medicamentos de quimioterapia y/o radiación para eliminar la mayoría de las células cancerosas o anormales del sistema del receptor, junto con la mayoría de sus propias células madre y células inmunitarias. . Las células madre del donante luego reemplazan las células madre del receptor en la médula ósea, restaurando la producción normal de sangre y la inmunidad. De esta manera, un SCT alogénico proporciona no solo glóbulos nuevos, sino también un sistema inmunitario completamente nuevo.
• En el pasado, el SCT alogénico se realizaba con dosis muy altas de quimioterapia y/o radiación para eliminar la mayor cantidad posible de cáncer del receptor y evitar el rechazo del tratamiento. Sin embargo, la quimioterapia o la radiación intensivas pueden causar efectos secundarios graves, incluida la muerte. Un método más nuevo usa dosis más pequeñas y menos tóxicas de quimioterapia y/o radiación antes del SCT alogénico. En estos trasplantes de células madre de intensidad reducida, las células madre del receptor y la inmunidad no se eliminan por completo, pero se debilitan lo suficiente como para ayudar a evitar que las células del donante sean rechazadas.

Objetivos:

- Estudiar la seguridad y eficacia de los trasplantes de células madre de intensidad reducida administrados con quimioterapia inmunodepresora y sangre de cordón umbilical proporcionada por un donante no emparentado.

Elegibilidad:

• Individuos entre 18 y 69 años de edad que han sido diagnosticados con cualquiera de una serie de condiciones sanguíneas cancerosas y precancerosas, incluyendo linfoma y leucemia.
• Los participantes no deben tener un hermano donante potencial o un donante no relacionado fácilmente disponible identificado a través de uno de los registros de donantes de médula ósea.

Diseño:

• Los pacientes serán emparejados con al menos dos cordones umbilicales con una dosis celular aceptable. Las dos unidades de sangre de cordón umbilical congeladas se enviarán a los NIH antes de la fecha del trasplante.
• Los pacientes recibirán uno, dos o tres ciclos de quimioterapia (según el tipo de enfermedad) para tratar la enfermedad y debilitar el sistema inmunitario. Los pacientes que ya tienen un sistema inmunitario debilitado debido a otros tratamientos no recibirán esta ronda de quimioterapia.
• Luego, los pacientes recibirán 4 días de quimioterapia de trasplante de intensidad reducida (también llamada régimen de acondicionamiento) para prepararse para el trasplante.
• Dos días después de la quimioterapia de trasplante, los pacientes recibirán el trasplante, con los dos cordones umbilicales infundidos uno tras otro el mismo día. Los pacientes recibirán tratamiento adicional para prevenir complicaciones.
• Los pacientes permanecerán en el hospital de 4 a 6 semanas después del trasplante, y serán dados de alta para tratamiento ambulatorio cuando los médicos del estudio lo consideren oportuno.
• Los pacientes continuarán tomando medicamentos en el hogar para reducir el riesgo de complicaciones e infecciones, y visitarán la clínica de los NIH regularmente durante los primeros 6 meses después del trasplante y luego con menos frecuencia durante al menos 5 años después.