Ensaio Piloto de Quimioterapia de Depleção Imune Direcionada e Transplante de Sangue de Cordão Duplo Não Relacionado de Intensidade Reduzida para o Tratamento de Leucemias, Linfomas e Distúrbios Sanguíneos Pré-Malignos

Fundo:

• O transplante alogênico de células-tronco (SCT) tem sido usado para tratar muitos tipos de câncer ou condições pré-cancerosas que se desenvolvem no sangue ou nas células do sistema imunológico. O transplante de sangue de cordão umbilical (UCBT) é um tipo de transplante alogênico usado quando nenhum dos irmãos de um paciente é compatível e uma correspondência aceitável não pode ser identificada em um dos registros de medula óssea. Antes de receber as células-tronco do cordão umbilical, grandes doses de drogas quimioterápicas e/ou radiação têm sido tradicionalmente usadas para eliminar a maioria das células cancerígenas ou anormais do sistema do receptor, juntamente com a maioria de suas próprias células-tronco e células imunológicas. . As células-tronco do doador substituem as células-tronco do receptor na medula óssea, restaurando a produção normal de sangue e a imunidade. Desta forma, um SCT alogênico fornece não apenas novas células sanguíneas, mas todo um novo sistema imunológico.
• No passado, o SCT alogênico era realizado com doses muito altas de quimioterapia e/ou radiação para eliminar o máximo possível do câncer do receptor e evitar a rejeição do tratamento. No entanto, quimioterapia ou radiação intensiva podem causar efeitos colaterais graves, incluindo a morte. Um método mais recente usa doses menores e menos tóxicas de quimioterapia e/ou radiação antes do SCT alogênico. Nesses transplantes de células-tronco de intensidade reduzida, as células-tronco e a imunidade do receptor não são completamente eliminadas, mas são enfraquecidas o suficiente para ajudar a evitar que as células do doador sejam rejeitadas.

Objetivos.

- Estudar a segurança e a eficácia dos transplantes de células-tronco de intensidade reduzida administrados com quimioterapia depletora do sistema imunológico e sangue do cordão umbilical fornecido por um doador não aparentado.

Elegibilidade:

• Indivíduos entre 18 e 69 anos de idade que foram diagnosticados com qualquer uma das várias condições sanguíneas cancerígenas e pré-cancerosas, incluindo linfoma e leucemia.
• Os participantes não devem ter um irmão doador em potencial ou um doador não aparentado prontamente disponível identificado por meio de um dos registros de doadores de medula óssea.

Projeto:

• Os pacientes serão pareados com pelo menos dois cordões umbilicais com uma dose de células aceitável. As duas unidades de sangue de cordão umbilical congeladas serão enviadas ao NIH antes da data do transplante.
• Os pacientes receberão um, dois ou três ciclos de quimioterapia (com base no tipo de doença) para tratar a doença e enfraquecer o sistema imunológico. Os pacientes que já têm um sistema imunológico enfraquecido por outros tratamentos não receberão esta rodada de quimioterapia.
• Os pacientes receberão 4 dias de quimioterapia de transplante de intensidade reduzida (também chamada de regime de condicionamento) para se preparar para o transplante.
• Dois dias após a quimioterapia do transplante, os pacientes receberão o transplante, com os dois cordões umbilicais infundidos um após o outro no mesmo dia. Os pacientes receberão tratamento adicional para prevenir complicações.
• Os pacientes permanecerão no hospital por 4 a 6 semanas após o transplante e receberão alta para tratamento ambulatorial quando os médicos do estudo considerarem apropriado.
• Os pacientes continuarão tomando medicamentos em casa para diminuir o risco de complicações e infecções e visitarão a clínica do NIH regularmente nos primeiros 6 meses após o transplante e, com menos frequência, por pelo menos 5 anos depois.