Pilotforsøk med målrettet immundepleterende kjemoterapi og tilpasset urelatert urelatert dobbeltstrengsblodtransplantasjon med redusert intensitet for behandling av leukemier, lymfomer og pre-maligne blodsykdommer

Bakgrunn:

• Allogen stamcelletransplantasjon (SCT) har blitt brukt til å behandle mange typer kreft eller forstadier til kreft som utvikler seg i blod- eller immunsystemceller. Navlestrengsblodtransplantasjon (UCBT) er en type allogen transplantasjon som brukes når ingen av en pasients søsken er en match og en akseptabel match ikke kan identifiseres fra et av benmargsregistrene. Før du mottar navlestrengsblodstamcellene, har store doser av kjemoterapimedisiner og/eller stråling tradisjonelt blitt brukt for å eliminere de fleste kreftceller eller unormale celler fra mottakerens system, sammen med de fleste av hans eller hennes egne stamceller og immunceller . Donorstamceller erstatter deretter mottakerens stamceller i benmargen, og gjenoppretter normal blodproduksjon og immunitet. På denne måten gir en allogen SCT ikke bare nye blodceller, men et helt nytt immunsystem.
• Tidligere ble allogen SCT utført med svært høye doser kjemoterapi og/eller stråling for å bli kvitt så mye av mottakerens kreft som mulig og forhindre avvisning av behandlingen. Intensiv kjemoterapi eller stråling kan imidlertid forårsake alvorlige bivirkninger, inkludert død. En nyere metode bruker mindre, mindre giftige doser av kjemoterapi og/eller stråling før allogen SCT. I disse stamcelletransplantasjonene med redusert intensitet elimineres ikke mottakerens stamceller og immunitet fullstendig, men de er svekket nok til å forhindre at donorens celler blir avvist.

Mål:

- For å studere sikkerheten og effektiviteten av stamcelletransplantasjoner med redusert intensitet gitt med immundeputerende kjemoterapi og navlestrengsblod levert av en ikke-relatert donor.

Kvalifisering:

• Personer mellom 18 og 69 år som har blitt diagnostisert med noen av en rekke kreft- og pre-cancerøse blodsykdommer, inkludert lymfom og leukemi.
• Deltakere må ikke ha et potensielt donorsøsken eller en lett tilgjengelig ubeslektet donor identifisert gjennom et av benmargsdonorregistrene.

Design:

• Pasienter vil bli matchet med minst to navlestrenger med en akseptabel celledose. De to frosne navlestrengsblodenhetene vil bli sendt til NIH før transplantasjonsdatoen.
• Pasienter vil motta en, to eller tre sykluser med kjemoterapi (basert på type sykdom) for å behandle sykdommen og for å svekke immunsystemet. Pasienter som allerede har et svekket immunforsvar fra andre behandlinger vil ikke få denne runden med cellegift.
• Pasientene vil deretter motta 4 dager med redusert intensitet transplantasjonskjemoterapi (også kalt kondisjoneringsregimet) for å forberede seg til transplantasjonen.
• To dager etter transplantasjonskjemoterapi vil pasientene motta transplantasjonen, med de to navlestrengene infundert etter hverandre på samme dag. Pasienter vil få tilleggsbehandling for å forhindre komplikasjoner.
• Pasientene vil forbli på sykehuset i 4 til 6 uker etter transplantasjonen, og vil bli skrevet ut til poliklinisk behandling når studielegene finner det hensiktsmessig.
• Pasienter vil fortsette på medisiner hjemme for å redusere risikoen for komplikasjoner og infeksjoner, og vil besøke NIH-klinikken regelmessig de første 6 månedene etter transplantasjonen, og deretter sjeldnere i minst 5 år etterpå.