Predicción por Ultrasonido del Riesgo de Cirrosis Hepática en la Fibrosis Quística (PUSH)
1 de noviembre de 2023 actualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Predicción por Ultrasonido del Riesgo de Cirrosis Hepática en la Fibrosis Quística (PUSH)
Los objetivos específicos de este estudio son:
- Determinar si los hallazgos ecográficos predicen el riesgo de progresión de la enfermedad hepática a cirrosis al comparar sujetos con fibrosis quística con un patrón de ecogenicidad heterogéneo en el ultrasonido con aquellos con un patrón de ecogenicidad normal en el ultrasonido.
- Desarrollar una base de datos y un biorepositorio de suero, plasma, orina y ADN para ayudar a las investigaciones a determinar los mecanismos, las consecuencias, los factores de riesgo genéticos y los biomarcadores para el desarrollo de la cirrosis.
- Determinar si existen diferencias en la calidad de vida relacionada con la salud, el estado pulmonar o nutricional en niños con fibrosis quística que tienen un patrón ecográfico heterogéneo en comparación con aquellos que tienen un patrón ecográfico normal
- Determinar si las mediciones de velocidad Doppler de los vasos hepáticos y esplénicos predicen un mayor riesgo de desarrollar cirrosis.
- Para determinar si la cirrosis en la ecografía progresa a hipertensión portal durante el período de estudio
- Para determinar si el hígado homogéneo progresa a cirrosis o al hígado heterogéneo.
- Determinar la frecuencia de complicaciones de la hipertensión portal durante el seguimiento en aquellos identificados con cirrosis al año 6 del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Para los sujetos en seguimiento longitudinal, este estudio:
- Recopile información clínica y demográfica detallada sobre cada sujeto en el momento de la inscripción y durante el seguimiento,
- Obtener y almacenar datos de imágenes del sujeto al ingreso y durante el seguimiento,
- Obtener y almacenar muestras de suero, plasma y orina del sujeto al ingreso (después del cotejo) y durante el seguimiento,
- Obtener y almacenar ADN del sujeto,
- Obtener y almacenar ADN de los padres biológicos,
- Obtenga y almacene datos de calidad de vida del sujeto y los padres en el momento de la inscripción y durante el seguimiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
774
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minneapolis Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio consistirá en hombres y mujeres de 3 a 12 años de edad con fibrosis quística e insuficiencia pancreática que estén inscritos en los estudios de registro de CFF o Toronto CF.
Se incluirán todos los grupos raciales y étnicos.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 3 a 12 años de edad en el momento de la inscripción diagnosticados con fibrosis quística e insuficiencia pancreática
- Inscrito en el estudio de registro de CFF o en el registro de Toronto CF
- FQ definida como cloruro en el sudor de >60 mEq/L en una ocasión (usando el valor en el registro de FQ) o dos mutaciones causantes de enfermedad de CFTR con evidencia de afectación de órganos diana.
Insuficiencia pancreática definida como una de las siguientes:
- Mutación CFTR asociada con insuficiencia pancreática
- Elastasa fecal <100 mcg/gm (en cualquier momento)
- Grasa fecal de 72 horas con coeficiente de absorción de grasa <85% (en cualquier momento)
Criterio de exclusión:
- cirrosis conocida
- Presencia de Burkholderia cepacia
- Síndrome de intestino corto definido como ausencia de alimentación enteral completa a los 3 meses de edad
- Presencia de otra enfermedad grave que impida la participación en este estudio (Esto incluiría a pacientes con otras causas conocidas de enfermedad hepática crónica)
- Si en opinión del Investigador el estudio no es lo mejor para el paciente
- Incapacidad para cumplir con el seguimiento longitudinal descrito a continuación
- La falta de una familia para firmar el documento de consentimiento informado o el formulario de divulgación de registros médicos de HIPAA
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Grupo A
Aproximadamente 60 sujetos con un patrón de eco hepático heterogéneo en la ecografía abdominal (HTG US).
|
Para establecer elegibilidad y/o marcadores con respecto a los tipos de patrones de eco.
Otros nombres:
Se solicitarán a los sujetos participantes muestras de orina, suero, plasma y sangre para ADN de niños y sangre para ADN de padres.
Otros nombres:
|
|
Grupo B
Aproximadamente 680 sujetos con un patrón de eco normal en la ecografía abdominal (NL US).
De estos sujetos, aproximadamente 110 serán emparejados 1:1 con los participantes del Grupo A y serán seguidos durante la duración del estudio.
Los sujetos restantes no emparejados no serán seguidos más allá de su visita inicial.
|
Para establecer elegibilidad y/o marcadores con respecto a los tipos de patrones de eco.
Otros nombres:
Se solicitarán a los sujetos participantes muestras de orina, suero, plasma y sangre para ADN de niños y sangre para ADN de padres.
Otros nombres:
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Grupo C
Se estima que 30 sujetos con patrón de cirrosis en la ecografía abdominal.
Estos temas serán seguidos en el estudio.
|
Para establecer elegibilidad y/o marcadores con respecto a los tipos de patrones de eco.
Otros nombres:
Se solicitarán a los sujetos participantes muestras de orina, suero, plasma y sangre para ADN de niños y sangre para ADN de padres.
Otros nombres:
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Grupo D
En el estudio se seguirán unos 30 sujetos con un patrón ecogénico difusamente homogéneo en la ecografía de detección.
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Para establecer elegibilidad y/o marcadores con respecto a los tipos de patrones de eco.
Otros nombres:
Se solicitarán a los sujetos participantes muestras de orina, suero, plasma y sangre para ADN de niños y sangre para ADN de padres.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Desarrollo de cirrosis, según lo definido por criterios de imagen
Periodo de tiempo: Nueve años
|
El objetivo principal de este estudio longitudinal prospectivo es determinar la utilidad de la ecografía abdominal (US) en el momento de la inscripción para predecir el desarrollo de cirrosis en sujetos con fibrosis quística (FQ) en un período de nueve años.
|
Nueve años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Efectos sobre problemas pulmonares y nutricionales asociados
Periodo de tiempo: 9 años
|
|
9 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Michael Narkewicz, MD, Children's Hospital Colorado
- Director de estudio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
- Director de estudio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de enero de 2010
Finalización primaria (Actual)
26 de febrero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
14 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de junio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de junio de 2010
Publicado por primera vez (Estimado)
15 de junio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Cirrosis hepática
- Fibrosis quística
- Insuficiencia pancreática exocrina
Otros números de identificación del estudio
- CFLD PUSH
- U01DK062456 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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