Estudio de la eficacia de ARA 290 sobre la densidad de la fibra nerviosa corneal y los síntomas neuropáticos de sujetos con sarcoidosis

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico establecido de sarcoidosis con los dos criterios siguientes:

1. Puntaje de 4 o más en las preguntas "dolor ahora" o "dolor promedio" del Inventario Breve del Dolor (BPI; 0 (menos malestar)-10 (peor malestar))
2. Malestar definido como dolor/malestar distal más uno de los siguientes: 1) disestesia, 2) ardor/dolor en los pies que empeora por la noche, o 3) intolerancia a que las sábanas o la ropa toquen las piernas o los pies

Y cualquiera de los siguientes dos criterios

1. Densidad de fibra nerviosa corneal reducida en comparación con lo normal (es decir, más de 1 desviación estándar menos que la media de una población normativa)
2. Una biopsia de piel previa (obtenida dentro de los 2 años anteriores) que muestra una densidad reducida de fibras nerviosas intraepidérmicas (es decir, más de 1 desviación estándar menos que la media de una población relevante de edad y sexo normal)

Además, los sujetos deben:

• Ser capaz de leer y comprender el formulario de consentimiento escrito, completar los procedimientos relacionados con el estudio y comunicarse con el personal del estudio.
• Estar dispuesto a cumplir con las restricciones de estudio.
• Estar dispuesto a registrarse con el centro de estudios por teléfono.
• Entre 18 y 70 años de edad (ambos inclusive)
• Índice de Masa Corporal (IMC) < 40 kg/m2 (inclusive)
• Si es mujer en edad fértil, se mantendrá una prueba de embarazo en orina negativa en la selección y un método anticonceptivo aceptable durante el período de selección y dosificación y 1 mes después. La anticoncepción aceptable consiste en métodos hormonales como anticonceptivos orales, implantables, inyectables o transdérmicos durante un mínimo de 1 ciclo completo (según el período del ciclo menstrual habitual de la sujeto) antes de ingresar al estudio, dispositivo intrauterino (DIU) o método de doble barrera (preservativos). , esponja, diafragma o anillo vaginal con jaleas o cremas espermicidas).
• Capaz de completar cuestionarios autoadministrados (RAND-36, SFNSL, BPI, FAS, NPSI)
• Refrigerador y congelador en casa para el almacenamiento de la medicación del estudio.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes anormales clínicamente relevantes de salud física y mental que no sean afecciones relacionadas con la sarcoidosis, según lo determinado por la elaboración del historial médico (a juicio del investigador)
• Resultados anormales de laboratorio clínicamente relevantes, signos vitales o hallazgos físicos que no sean condiciones relacionadas con la sarcoidosis o que puedan interferir con la realización de la evaluación de la caminata de 6 minutos (a juicio del investigador)
• Otras condiciones médicas que se sabe que están asociadas con la pérdida de fibras nerviosas pequeñas, excepto diabetes en buen control (según lo juzgado por el investigador)
• Anomalías clínicamente relevantes conocidas en el ECG (según lo juzgado por el investigador)
• Abuso de drogas ilícitas o consumo excesivo de alcohol (a juicio del investigador)
• Historial de malignidad grave en los últimos 5 años que no sea un carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel que se haya extirpado
• Historial de alergias severas, o ha tenido una reacción anafiláctica o intolerancia significativa a medicamentos o alimentos recetados o sin receta (a juicio del investigador)
• Terapia anti-TNF, otros agentes antiinflamatorios biológicos o inmunoglobulinas administrados dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
• Uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis en los dos meses anteriores a la selección o durante el ensayo
• Participación en un ensayo de fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la administración de la dosis inicial del fármaco del estudio o más de 4 veces en el año calendario anterior a la inscripción en el estudio
• Accesibilidad venosa inadecuada a juicio de los médicos (médico o enfermera)
• Incapacidad o falta de voluntad para autoadministrarse ARA 290 a través de inyecciones subcutáneas (o no tener acceso a atención médica domiciliaria para asistencia en la administración)
• Si es mujer, embarazada o amamantando
• Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, complicaría o comprometería el estudio o el bienestar del sujeto.