Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten af ​​ARA 290 på hornhindens nervefiberdensitet og neuropatiske symptomer hos personer med sarkoidose

7. marts 2017 opdateret af: Araim Pharmaceuticals, Inc.

En dobbeltblind, placebokontrolleret fase 2-dosisvarierende undersøgelse af virkningerne af ARA 290 på hornhindens nervefiberdensitet og neuropatiske symptomer hos personer med sarkoidose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om ARA 290, en ny klasse af forbindelser, er effektiv i behandlingen af ​​de neuropatiske symptomer på sarkoidose. Kort interaktion af ARA 290 med den medfødte reparationsreceptor resulterer i anti-apoptotiske og antiinflammatoriske aktiviteter i et utal af celler, væv og organer i hele kroppen for at aktivere reparationsmekanismer og fremskynde heling, herunder nerveskader, der kan være forbundet med sarkoidose. I denne undersøgelse vil forsøgspersoner med sarkoidose og symptomer på småfiberneuropati administreret ARA 290 eller placebo ved subkutan injektion dagligt i 28 dage. Udover at overvåge sikkerheden ved behandlingen, vil forsøgspersonernes symptomer blive vurderet med adskillige spørgeskemaer, funktionstests og måling af nervefibre i deres hornhinde og hud (via henholdsvis en ikke-invasiv test og en biopsi). Den samlede deltagelsestid for hver patient vil være 16 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie for at vurdere virkningerne af daglig SC-administration af ARA 290 i en dosis på 1 mg, 4 mg eller 8 mg eller placebo på tæthed af hornhindens nervefiber hos forsøgspersoner med sarkoidose og neuropatisk symptomer i overensstemmelse med småfiberneuropati. Sikkerheden af ​​disse doser blev også vurderet.

Op til 64 forsøgspersoner med sarkoidose og symptomer på småfiberneuropati var planlagt til at blive indskrevet i undersøgelsen. Forsøgspersoner, der blev fastslået at være kvalificerede ved screeningsbesøget, blev bedt om at vende tilbage til undersøgelsesstedet til starten af ​​behandlingsperioden (besøg 1, undersøgelsesdag 1) inden for 28 dage efter screening. Forsøgspersoner, der ikke var i stand til at vende tilbage til besøg 1 inden for 28 dage efter screeningsbesøget, kunne screenes igen. Ved besøg 1 blev forsøgspersonerne randomiseret til en af ​​4 behandlingsgrupper (ca. 16 forsøgspersoner pr. gruppe): 1 mg, 4 mg eller 8 mg ARA 290 eller placebo. Studielægemidlet (ARA 290 eller placebo) skulle administreres dagligt i 28 dage via SC-injektion. Den første injektion af undersøgelseslægemidlet blev administreret på undersøgelsesstedet ved besøg 1. Efter den første injektion skulle forsøgspersonerne blive på forskningsstedet i 1 time efter dosis for sikkerhedsobservation og registrering af eventuelle bivirkninger (AE'er). Forsøgspersonerne blev trænet til selvinjektion af undersøgelseslægemidlet og bedt om selv at administrere undersøgelsesmedicinen dagligt hjemme før morgenmad i den resterende behandlingsperiode ved hjælp af de medfølgende individuelle hætteglas og engangsinsulinnåle og -sprøjter.

Forsøgspersonerne blev bedt om at besøge undersøgelsesstedet efter 14 ± 2 dages dosering (besøg 2) og ved slutningen af ​​behandlingsperioden dag 28 ± 2 (besøg 3). Derudover kontaktede undersøgelsespersonalet forsøgspersonerne telefonisk på studiedage 7 og 21. Efter behandlingsperioden blev forsøgspersonerne fulgt op i yderligere 12 uger (indtil undersøgelsesdag 112). I denne periode besøgte forsøgspersonerne undersøgelsesstedet på dag 56 ± 2 dage (besøg 4), og undersøgelsespersonale kontaktede forsøgspersonerne telefonisk på undersøgelsesdage 35 og 42 og hver anden uge fra undersøgelsesdage 70 til 112. Varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen for hvert forsøgsperson var 16 uger. Under hele undersøgelsen blev forsøgspersonerne bedt om at udfylde adskillige spørgeskemaer vedrørende generel sundhed og velvære, smerter, træthed og neuropatiske symptomer. Yderligere vurderinger omfattede 6MWT og bestemmelse af nervefiberdensitet. Hvis det var muligt på stedet, skulle der udføres kvantitativ sensorisk og kardiel autonom reflekstest.

Protokollen blev senere ændret for at administrere Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). Alle positive resultater for aktive selvmordstanker og -adfærd, baseret på evaluering af C-SSRS-spørgeskemaet, blev rapporteret som AE'er. I behandlingsperioden blev forsøgspersonerne også bedt om at udfylde et dagbogskort for at dokumentere overholdelse. Sikkerhedsvurderinger omfattede dokumentation af AE'er, vitale tegn og elektrokardiogram (EKG), sikkerhedslaboratorium, fysisk undersøgelse og en test for ARA 290-antistoffer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Leiden University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Etableret diagnose af sarkoidose med begge følgende to kriterier:

  1. Score på 4 eller højere på kort smerteoversigt "smerte nu" eller "gennemsnitlig smerte"-spørgsmål (BPI; 0 (mindst ubehag) -10 (værst ubehag))
  2. Ubehag defineret som distal smerte/ubehag plus en af ​​følgende: 1) dysæstesi, 2) brændende/smertefulde fødder, der forværres om natten, eller 3) intolerance over for lagner eller tøj, der rører ved ben eller fødder

OG et af følgende to kriterier

  1. Hornhindens nervefibertæthed reduceret sammenlignet med normal (dvs. større end 1 standardafvigelse mindre end gennemsnittet af en normativ population)
  2. En tidligere hudbiopsi (opnået inden for de foregående 2 år), der viser en reduceret intraepidermal nervefibertæthed ((dvs. større end 1 standardafvigelse mindre end gennemsnittet af en normal alders- og kønsrelevant population)

Derudover skal fagene:

  • Kunne læse og forstå den skriftlige samtykkeformular, gennemføre undersøgelsesrelaterede procedurer og kommunikere med undersøgelsens personale
  • Vær villig til at overholde studierestriktioner
  • Vær villig til at tjekke ind på studiecentret via telefonen
  • Mellem 18 og 70 år (inklusive)
  • Body Mass Index (BMI) < 40 kg/m2 (inklusive)
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, vil en negativ uringraviditetstest ved screening og acceptabel prævention blive opretholdt under screenings- og doseringsperioden og 1 måned derefter. Acceptabel prævention består af hormonelle metoder såsom orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i minimum 1 fuld cyklus (baseret på forsøgspersonens sædvanlige menstruationscyklusperiode) før studiestart, intrauterin enhed (IUD) eller dobbeltbarrieremetode (kondomer) , svamp, mellemgulv eller vaginal ring med sæddræbende gelé eller creme).
  • I stand til at udfylde selvadministrerede spørgeskemaer (RAND-36, SFNSL, BPI, FAS, NPSI)
  • Køleskab og fryser derhjemme til opbevaring af studiemedicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk relevant unormal anamnese med fysisk og mental sundhed, bortset fra tilstande relateret til sarkoidose, som bestemt ud fra sygehistorie (som vurderet af investigator)
  • Klinisk relevante unormale laboratorieresultater, vitale tegn eller andre fysiske fund end tilstande relateret til sarkoidose eller kan forstyrre udførelsen af ​​6-minutters gåturvurdering (som vurderet af investigator)
  • Andre medicinske tilstande, der vides at være forbundet med tab af små nervefibre, bortset fra diabetes i god kontrol (som vurderet af efterforskeren)
  • Kendte klinisk relevante abnormiteter i EKG (som bedømt af investigator)
  • Ulovligt stofmisbrug eller overdrevent alkoholforbrug (som vurderet af efterforskeren)
  • Anamnese med alvorlig malignitet inden for de sidste 5 år bortset fra et basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, der er blevet fjernet
  • Anamnese med alvorlige allergier eller har haft en anafylaktisk reaktion eller betydelig intolerance over for receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin eller mad (som vurderet af efterforskeren)
  • Anti-TNF-terapi, andre biologiske antiinflammatoriske midler eller immunglobuliner administreret inden for de 3 måneder før screening.
  • Brug af erytropoiesestimulerende midler inden for de to måneder før screening eller under forsøget
  • Deltagelse i et afprøvende lægemiddelforsøg i de 3 måneder forud for administration af den indledende dosis af forsøgslægemidlet eller mere end 4 gange i kalenderåret forud for undersøgelsesindskrivningen
  • Utilstrækkelig venøs tilgængelighed vurderet af klinikere (læge eller sygeplejerske)
  • Manglende evne eller vilje til selv at administrere ARA 290 via subkutane injektioner (eller ikke have adgang til hjemmepleje for hjælp til administration)
  • Hvis kvinde, gravid eller ammer
  • Enhver anden betingelse, som efter investigatorens mening ville komplicere eller kompromittere undersøgelsen eller forsøgspersonens velbefindende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1 mg dagligt ARA 290
1 mg ARA 290 administreret subkutant i 28 på hinanden følgende dage
Medicin: ARA 290
Et lille peptid, der aktiverer den medfødte reparationsreceptor for at inducere antiinflammatoriske og vævsreparationsmekanismer.
Andre navne:
  • pHSBP, Cibinetide
Eksperimentel: 4 mg dagligt ARA 290
4 mg ARA 290 administreret subkutant i 28 på hinanden følgende dage
Medicin: ARA 290
Et lille peptid, der aktiverer den medfødte reparationsreceptor for at inducere antiinflammatoriske og vævsreparationsmekanismer.
Andre navne:
  • pHSBP, Cibinetide
Eksperimentel: 8 mg dagligt ARA 290
8 mg ARA 290 administreret subkutant i 28 på hinanden følgende dage
Medicin: ARA 290
Et lille peptid, der aktiverer den medfødte reparationsreceptor for at inducere antiinflammatoriske og vævsreparationsmekanismer.
Andre navne:
  • pHSBP, Cibinetide
Placebo komparator: placebo
1 ml placebo administreret subkutant i 28 på hinanden følgende dage
Andet: Placebo
Formuleringsbuffer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hornhindens nervefiberområde
Tidsramme: Baseline og 28 dage
Måling af hornhindens nervefiberareal er en ikke-invasiv procedure, der udføres ved baseline og ved slutningen af ​​doseringen og ved 12 ugers opfølgning. Nervefiberområdet hos sarkoidosepatienter er reduceret sammenlignet med normale mennesker, en måling af et lille fibertab.
Baseline og 28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i 6 minutters gangtesten
Tidsramme: Baseline og 28 dage
Måling af afstanden en patient kan gå på 6 minutter
Baseline og 28 dage
Ændring i intra-epidermal nervefiberdensitet (IENFD)
Tidsramme: Baseline og 28 dage
Måling af lille fibertæthed i hudbiopsier. Densiteten er reduceret hos sarkoidosepatienter, en indikation på neuropati.
Baseline og 28 dage
Ændring i resultaterne af SFNSL, BPI, NPSI og FAS spørgeskemaer
Tidsramme: Baseline til 28 dage

Ændring i gennemsnitsscore fra baseline til dag 28 registreres for hvert resultat. Brief Pain Inventory (BPI), Pain Severity - skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værst tænkelige smerte) i 4 tidsrammer, i gennemsnit.

BPI, Smerteinterferens - skala fra 0 (interfererer ikke) til 10 (interfererer fuldstændigt), hvordan smerte interfererer med 7 livsstilsparametre, i gennemsnit.

Small Fiber Neuropathy Screening List (SFNSL) - skala fra 0 til 84 (højere score indikerer større neuropati), sum af 21 spørgsmål.

Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) - skala fra 0 (mindst smerte) til 10 (mest smerte) i 10 spørgsmål, opsummeret. Samlet score går fra 0 til 100.

Fatigue Assessment Scale (FAS) - skala fra 1 (aldrig) til 5 (altid) ud af 10 spørgsmål relateret til træthed, opsummeret. Samlet score spænder fra 0 til 50, hvor 0 er den bedst mulige score og 50 den dårligste.
Baseline til 28 dage
Hyppighed af uønskede hændelser, alvorlige uønskede hændelser og laboratorieparametre
Tidsramme: Kontinuerlig rapportering fra baseline gennem 16 uger
Patienter, der rapporterer mindst én behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE) eller alvorlig TEAE
Kontinuerlig rapportering fra baseline gennem 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Araim Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Micheal Brines, MD, PhD, Araim Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2014

Først opslået (Skøn)

20. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APCP-112

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuropati af sarkoidose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner