Studie zur Wirksamkeit von ARA 290 auf die Dichte der Hornhautnervenfasern und neuropathische Symptome bei Patienten mit Sarkoidose

Einschlusskriterien:

• Gesicherte Diagnose einer Sarkoidose mit den beiden folgenden Kriterien:

1. Punktzahl von 4 oder höher bei den Fragen „Schmerzen jetzt“ oder „durchschnittliche Schmerzen“ des Brief Pain Inventory (BPI; 0 (geringste Beschwerden)-10 (stärkste Beschwerden))
2. Unbehagen definiert als distaler Schmerz/Beschwerden plus eines der folgenden: 1) Dysästhesie, 2) Brennen/schmerzende Füße, die nachts schlimmer werden, oder 3) Unverträglichkeit von Laken oder Kleidung, die die Beine oder Füße berühren

UND eines der beiden folgenden Kriterien

1. Hornhautnervenfaserdichte im Vergleich zum Normalwert verringert (d. h. mehr als 1 Standardabweichung weniger als der Mittelwert einer normativen Population)
2. Eine frühere Hautbiopsie (innerhalb der letzten 2 Jahre erhalten), die eine verringerte intraepidermale Nervenfaserdichte zeigt (d. h. mehr als 1 Standardabweichung weniger als der Mittelwert einer normalen alters- und geschlechtsrelevanten Population)

Darüber hinaus müssen die Fächer:

• In der Lage sein, die schriftliche Einverständniserklärung zu lesen und zu verstehen, studienbezogene Verfahren abzuschließen und mit dem Studienpersonal zu kommunizieren
• Seien Sie bereit, Studienbeschränkungen einzuhalten
• Seien Sie bereit, sich telefonisch beim Studienzentrum zu melden
• Zwischen 18 und 70 Jahren (einschließlich)
• Body-Mass-Index (BMI) < 40 kg/m2 (inklusive)
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter wird ein negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening und eine akzeptable Empfängnisverhütung während des Screening- und Dosierungszeitraums und 1 Monat danach aufrechterhalten. Akzeptable Empfängnisverhütung besteht aus hormonellen Methoden wie oralen, implantierbaren, injizierbaren oder transdermalen Kontrazeptiva für mindestens 1 vollständigen Zyklus (basierend auf der üblichen Periode des Menstruationszyklus des Probanden) vor Studieneintritt, Intrauterinpessar (IUP) oder Doppelbarrierenmethode (Kondome). , Schwamm, Diaphragma oder Vaginalring mit Spermiziden Gelees oder Creme).
• Kann selbst verwaltete Fragebögen ausfüllen (RAND-36, SFNSL, BPI, FAS, NPSI)
• Kühl- und Gefrierschrank zu Hause zur Aufbewahrung der Studienmedikation.

Ausschlusskriterien:

• Klinisch relevante abnormale Anamnese der körperlichen und geistigen Gesundheit außer Erkrankungen im Zusammenhang mit Sarkoidose, wie durch Anamneseerhebung festgestellt (wie vom Prüfarzt beurteilt)
• Klinisch relevante anormale Laborergebnisse, Vitalzeichen oder körperliche Befunde, die keine Erkrankungen im Zusammenhang mit Sarkoidose sind oder die Durchführung der 6-Minuten-Gehbewertung beeinträchtigen könnten (wie vom Prüfarzt beurteilt)
• Andere Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie mit dem Verlust kleiner Nervenfasern in Verbindung stehen, mit Ausnahme von gut eingestelltem Diabetes (nach Einschätzung des Prüfarztes)
• Bekannte klinisch relevante Anomalien im EKG (wie vom Prüfarzt beurteilt)
• Illegale Drogenmissbrauch oder übermäßiger Alkoholkonsum (nach Einschätzung des Ermittlers)
• Vorgeschichte einer schweren bösartigen Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre außer einem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, das entfernt wurde
• Schwere Allergien in der Vorgeschichte oder eine anaphylaktische Reaktion oder erhebliche Unverträglichkeit gegenüber verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten oder Lebensmitteln (wie vom Prüfarzt beurteilt)
• Anti-TNF-Therapie, andere biologische entzündungshemmende Mittel oder Immunglobuline, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening verabreicht wurden.
• Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln innerhalb der zwei Monate vor dem Screening oder während der Studie
• Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie in den 3 Monaten vor der Verabreichung der Anfangsdosis des Studienmedikaments oder mehr als 4 Mal im Kalenderjahr vor der Studieneinschreibung
• Unzureichende venöse Zugänglichkeit nach Beurteilung durch Kliniker (Arzt oder Pflegepersonal)
• Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft zur Selbstverabreichung von ARA 290 über subkutane Injektionen (oder kein Zugang zu häuslicher Krankenpflege zur Unterstützung bei der Verabreichung)
• Wenn weiblich, schwanger oder stillend
• Jede andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes die Studie oder das Wohlergehen des Probanden erschweren oder gefährden würde