Seguridad y eficacia de AMT-130 en adultos europeos con enfermedad de Huntington manifiesta temprana

Criterios de inclusión:

• EH manifiesta temprana definida por una puntuación de capacidad funcional total (TFC) de UHDRS de 9 a 13 y YA SEA un nivel de clasificación diagnóstica (DCL) de 4 O una DCL de 3 si el sujeto cumple con la definición de EH manifiesta multidimensional (pregunta 80 de UHDRS ) o DSM5
• Prueba de expansión del gen HTT con la presencia de ≥40 repeticiones CAG.
• Requerimientos de volumen de RM estriatal por hemisferio: Putamen ≥2.5 cm3 (por lado); Caudado ≥2,0 cm3 (por lado)
• Todos los medicamentos concomitantes de HD (que abordan los síntomas motores, conductuales y cognitivos) estables durante 3 meses antes de la selección.
• Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
• Capaz y dispuesto a cumplir con todos los procedimientos y visitas de estudio.

Criterio de exclusión:

• Evidencia de riesgo de suicidio
• Recepción de un agente experimental dentro de los 60 días o cinco vidas medias antes de la selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
• Participación en un ensayo de investigación o paradigma de investigación (como ejercicio/actividad física, terapia cognitiva, estimulación cerebral, etc.) dentro de los 60 días anteriores a la Selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
• Presencia de un dispositivo de estimulación cerebral profunda implantado, ventriculoperitoneal u otra derivación del LCR u otro catéter implantado
• Cualquier historial de terapia génica, agentes en investigación específicos para la EH dirigidos a ARN o ADN, como oligonucleótidos antisentido (ASO), trasplante de células o cualquier otra cirugía cerebral experimental.
• Cualquier contraindicación para la punción lumbar o la resonancia magnética de 3,0 Tesla según las pautas locales.
• Patología cerebral y espinal que pueda interferir con la administración quirúrgica de AMT-130 o que represente un trastorno comórbido neurológico significativo.
• Neoplasia maligna dentro de los 5 años posteriores a la selección, excepto el carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o el carcinoma in situ del cuello uterino que se haya tratado con éxito.
• Hospitalización por cualquier procedimiento médico o quirúrgico importante que involucre anestesia general dentro de las 12 semanas previas a la selección o planificado durante el estudio.
• Enfermedad, infección u otra afección médica concurrente significativa o medicamentos que podrían confundir las evaluaciones clínicas y de laboratorio o afectar la seguridad de un sujeto o su capacidad para someterse al procedimiento neuroquirúrgico o cumplir con los procedimientos y el programa de visitas del estudio.