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Control de la Inmunidad Hiperactiva con Linfocitos de Larga Vida (CHILL)

8 de mayo de 2026 actualizado por: Quell Therapeutics Limited

Estudio de Fase I/II de QEL-005 en Pacientes con Esclerosis Sistémica Cutánea Difusa (dcSSc) y en Pacientes con Artritis Reumatoide de Difícil Tratamiento (D2TRA).

Este estudio es un ensayo clínico de Fase 1/2, de etiqueta abierta, para probar un tratamiento experimental llamado QEL-005 en adultos con dos enfermedades autoinmunes: esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) y artritis reumatoide de difícil tratamiento (D2TRA). Los objetivos principales son determinar si QEL-005 es seguro, cómo lo toleran las personas y si puede ayudar a reducir la actividad de la enfermedad o mejorar los síntomas.

QEL-005 se fabrica a partir de los propios glóbulos blancos del participante (células autólogas). Estas células se recolectan y luego se modifican en un laboratorio utilizando métodos genéticos para crear células inmunitarias especializadas llamadas células CAR-T reguladoras que se dirigen a una proteína en las células B llamada CD19. Estas células modificadas se devuelven luego al participante mediante infusión intravenosa (IV).

Para participar, los participantes elegibles primero se someterán a un procedimiento llamado leucaféresis, donde se extraen algunos de sus glóbulos blancos de la sangre. El equipo del estudio utilizará estas células para fabricar QEL005. Una vez que QEL005 esté listo, los participantes recibirán una infusión intravenosa de sus células modificadas, permanecerán en el hospital durante la noche para monitorización y luego serán seguidos de cerca en la clínica.

A lo largo del ensayo, los participantes se someterán a controles de seguridad regulares, que pueden incluir análisis de sangre, exploraciones de imagen, cuestionarios sobre síntomas y funcionamiento diario, y biopsias tomadas de tejidos afectados, para ayudar a comprender cómo está funcionando QEL005 en el cuerpo. El seguimiento detallado será durante 1 año después de la infusión de QEL-005, y hay un seguimiento a largo plazo durante un total de 15 años, lo cual es estándar para terapias celulares. La información de este estudio de Fase 1/2 ayudará a determinar una dosis y un calendario de dosificación apropiados de QEL005 para estudios futuros.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de brazo único, abierto, multicéntrico, de Fase 1/2, primero en humanos de QEL005 en participantes adultos con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) o artritis reumatoide difícil de tratar (D2TRA). QEL005 es una terapia de células T reguladoras con receptor de antígeno quimérico autólogo (CAR-Treg) dirigida contra el marcador CD19 encontrado en células B.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de infusiones intravenosas únicas de QEL005 en diferentes niveles de dosis en participantes con dcSSc o D2TRA. Los objetivos secundarios y exploratorios incluyen la evaluación de la eficacia clínica preliminar (por ejemplo, cambios en las puntuaciones de actividad de la enfermedad, afectación cutánea o síntomas articulares, según corresponda para cada enfermedad) y la evaluación de la actividad biológica (incluyendo efectos en poblaciones de células B, biomarcadores inmunológicos y otras medidas de laboratorio).

El estudio utiliza una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión de dosis. En la fase de escalada de dosis, cohortes secuenciales de participantes reciben dosis crecientes de QEL005 bajo estrecha monitorización de seguridad. Las evaluaciones de seguridad incluyen el registro de eventos adversos, signos vitales y anomalías de laboratorio.

QEL005 se fabrica a partir de material de leucaféresis autólogo obtenido al inicio del estudio. Los participantes se someten a leucaféresis para la recolección de células mononucleares de sangre periférica, las cuales luego se modifican genéticamente ex vivo para expresar una célula T reguladora CAR dirigida a CD19.

A lo largo del ensayo, los participantes asistirán a visitas programadas para evaluaciones clínicas, pruebas de laboratorio, estudios de imagen y cuestionarios de resultados reportados por el paciente, así como biopsias de tejido, para caracterizar el perfil de seguridad y explorar los efectos farmacodinámicos e inmunológicos de QEL005. Hay evaluaciones detalladas durante el primer año después de la infusión de QEL-005, y luego un seguimiento adicional a largo plazo durante 15 años, estándar para los ensayos de terapia celular. Los datos de este ensayo de Fase 1/2 informarán la dosis, el régimen y la población de pacientes recomendados para estudios posteriores de QEL005 en enfermedades autoinmunes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Quell Therapeutics Clinical Trials
  • Número de teléfono: +44(0)2070969012
  • Correo electrónico: contact@quell-tx.com

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Benjamin Fisher
      • Leeds, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Investigador principal:
          • Francesco Del Galdo
        • Contacto:
          • Francesco Del Gado
          • Número de teléfono: 0113 392 4444
          • Correo electrónico: leedscrf@nhs.net
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Contacto:
          • Voon Ong
          • Número de teléfono: 020 7472 6201
          • Correo electrónico: rf.crf@nhs.net
        • Investigador principal:
          • Voon Ong
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrew Cope
      • Newcastle, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John Isaacs
      • Oxford, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University of Oxford - The Kennedy Institute
        • Investigador principal:
          • Chris Buckley
        • Contacto:
          • Chris Buckley
          • Número de teléfono: 01865 612 600
          • Correo electrónico: emcrf@ouh.nhs.uk

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener al menos 18 años de edad en el momento de firmar el consentimiento informado.
  • Estado de vacunación actualizado y sin vacunaciones planificadas durante los 3 meses posteriores a la infusión
  • Función hematológica, hepática y renal adecuada
  • Dispuesto a someterse a la vacunación anual contra la gripe
  • Dispuesto a participar en un seguimiento de 15 años
  • Estado funcional del Grupo de Oncología Cooperativa del Este (ECOG) grado < 3
  • Capaz y dispuesto a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz
  • Dosis estable de esteroides antes del cribado

Criterios de inclusión específicos solo para participantes con artritis reumatoide de difícil tratamiento (D2TRA):

  • Diagnóstico de Artritis Reumatoide (AR) según los criterios ACR-EULAR 2010
  • Diagnóstico de D2TRA según los criterios EULAR 2021
  • Evidencia de enfermedad clínicamente activa definida por resultados clínicos o de laboratorio validados consistentes con las definiciones estándar de AR activa
  • Evidencia de inflamación en las articulaciones objetivo utilizadas para la evaluación DAS28 PCR

Criterios de inclusión específicos solo para participantes con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc):

  • Diagnóstico de dcSSc según los criterios ACR-EULAR 2013
  • Serológicamente positivo para anticuerpos antinucleares
  • Falta de respuesta suficiente a fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad inmunomoduladores (FAME).
  • Afectación cutánea con una puntuación total modificada de la piel de Rodnan de al menos 15
  • Evidencia de fibrosis pulmonar basada en imágenes o pruebas de función pulmonar
  • Evidencia de enfermedad activa basada en una evaluación validada de actividad de SSc

Criterios de exclusión:

  • Presencia de una(s) condición(es) médica(s) significativa(s), o anomalía de laboratorio clínicamente significativa
  • Antecedentes o sospecha de enfermedades autoinmunes distintas de las estudiadas
  • Infección activa, o infección crónica recurrente que requiera intervención
  • Inmunodeficiencia o recibir terapia de reemplazo de inmunoglobulina
  • Infección pasada o actual con hepatitis B o C, tuberculosis, sífilis o VIH
  • Disfunción cardíaca clínicamente significativa o deterioro pulmonar grave
  • Uso de agentes en investigación dentro de un período predefinido antes del cribado del estudio
  • Haber recibido una terapia celular previa
  • Haber recibido ciertas terapias experimentales relacionadas con células B en un ensayo clínico durante el último año
  • Cualquier trasplante de órgano sólido, médula ósea o células madre
  • Antecedentes de malignidad en los últimos 5 años
  • Recibir medicación prohibida que no pueda suspenderse en el cribado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Escalación de Dosis
La escalada de dosis implicará 3 rangos de niveles de dosis distintos. Cada nivel de dosis inscribirá al menos a 3 participantes
Droga: QEL-005
QEL-005 es una terapia celular autóloga compuesta por células T reguladoras modificadas transducidas con un vector lentiviral que contiene un CAR dirigido contra el marcador de células B CD19. El tratamiento se administrará mediante infusión intravenosa.
Experimental: Expansión de la Dosis
La dosis seleccionada para la expansión de dosis se basará en la seguridad y cualquier dato adicional relevante que surja de la fase de Escalación de Dosis
Droga: QEL-005
QEL-005 es una terapia celular autóloga compuesta por células T reguladoras modificadas transducidas con un vector lentiviral que contiene un CAR dirigido contra el marcador de células B CD19. El tratamiento se administrará mediante infusión intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
D2TRA & SSc: Incidencia de Toxicidades Limitantes de Dosis (DLTs) Definidas por el Protocolo para Evaluar la Seguridad y la Tolerabilidad (Solo Fase de Escalación de Dosis)
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de la infusión
Evaluación de la seguridad y tolerabilidad de QEL-005 durante la Fase de Escalación de Dosis, medida por la incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT) definidas en el protocolo.
hasta 28 días después de la infusión
D2TRA y SSc: Incidencia y grado de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs), eventos adversos (AEs) y eventos adversos de interés especial (AESIs)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado (FCI) hasta la semana 52
Evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de D2TRA y SSc mediante la recopilación y evaluación de la incidencia y los grados de gravedad de todos los TEAEs, AEs y AESIs utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE)
Desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado (FCI) hasta la semana 52
D2TRA & SSc: Incidencia de anomalías clínicamente significativas en parámetros de laboratorio de seguridad, hallazgos de electrocardiograma (ECG) y signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Evaluación de la seguridad mediante la valoración de anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio de seguridad, los hallazgos del ECG y los signos vitales.
Hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
D2TRA: Cambio desde el valor basal en los criterios de respuesta del American College of Rheumatology (ACR)
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 24, 38 y 52
Evaluación de valores absolutos y cambios desde el inicio del estudio mediante una herramienta de evaluación funcional validada que incorpora medidas informadas por el paciente sobre la función física y evaluaciones informadas por el clínico sobre la actividad de la enfermedad, la afectación articular y el dolor
Semana 4, 8, 12, 24, 38 y 52
D2TRA: Cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de la enfermedad-28 proteína C reactiva (DAS28-PCR)
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio desde el inicio del estudio mediante una puntuación compuesta validada de actividad clínica de la enfermedad que incorpora las evaluaciones articulares notificadas por el médico, la actividad de la enfermedad notificada por el paciente y los indicadores de laboratorio o fisiológicos de inflamación
Semana 4, 8, 12, 38 y 52
D2TRA: Cambio desde el valor basal en el Índice de Discapacidad del Cuestionario de Evaluación de la Salud
Periodo de tiempo: Semana 4,8,12,24,38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio respecto al valor basal en un cuestionario estandarizado de calidad de vida informado por el paciente que evalúa el impacto global de la enfermedad
Semana 4,8,12,24,38 y 52
D2TRA: Cambio desde el valor basal en la puntuación Ultrasound Outcome Measure in Rheumatology (OMERACT)
Periodo de tiempo: Semana 12 y 52
Cambios en la puntuación de imagen estandarizada que evalúa la sinovitis y la vascularidad sinovial en la articulación predefinida.
Semana 12 y 52
D2TRA: Estado de respuesta clínica
Periodo de tiempo: Semana 12 y 52
Proporción de participantes que alcanzan niveles predefinidos de mejoría de la actividad de la enfermedad y mejoría funcional
Semana 12 y 52
D2TRA y SSc: Uso de terapia modificadora de la enfermedad de fondo adicional
Periodo de tiempo: Semana 12 y 52
Necesidad de escalar la terapia modificadora de la enfermedad de base por encima de la medicación basal permitida
Semana 12 y 52
D2TRA: Exposición acumulativa a esteroides
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 12 y baseline a la semana 52
Dosis total de esteroides sistémicos recibida durante intervalos específicos
Baseline a la semana 12 y baseline a la semana 52
D2TRA: Capacidad para reducir la dosis de glucocorticoides
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Proporción de participantes capaces de reducir el uso de glucocorticoides sistémicos por debajo de un umbral diario predefinido
Hasta la semana 52
D2TRA y SSc: Cambio desde el inicio en autoanticuerpos
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 52
Evaluación del cambio en los niveles sanguíneos de autoanticuerpos relacionados con la enfermedad
Desde la línea base hasta la semana 52
D2TRA & SSc: Presencia de vector viral con capacidad de replicación
Periodo de tiempo: Semana 52
Evaluación de vector viral competente para la replicación detectable en sangre
Semana 52
ESc: Cambio desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS)
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio desde el inicio en una puntuación validada y estandarizada de afectación cutánea que evalúa la extensión y gravedad de la afectación cutánea en la esclerosis sistémica.
Semana 12, 24, 38 y 52
ESc: Cambio desde el inicio en Úlceras digitales
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Número de úlceras digitales
Semana 12, 24, 38 y 52
ESc: Cambio desde el valor basal en una puntuación estandarizada de la evaluación de la función pulmonar
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de valores absolutos y cambios desde el inicio utilizando una puntuación de evaluación de la función pulmonar validada y estandarizada que evalúa la capacidad funcional pulmonar
Semana 12, 24, 38 y 52
ESc: Cambio desde el valor basal en una puntuación de evaluación de fibrosis pulmonar estandarizada basada en tomografía computarizada de alta resolución (TCAR)
Periodo de tiempo: Semana 24 y 52
Evaluación de valores absolutos y cambios desde el inicio en un sistema de puntuación validado y estandarizado basado en TCAR de la enfermedad pulmonar intersticial, que cuantifica la extensión y gravedad de la fibrosis pulmonar.
Semana 24 y 52
ESc: Cambio desde el valor basal en una puntuación de evaluación de fibrosis pulmonar basada en tomografía por emisión de positrones (PET) estandarizada
Periodo de tiempo: Semana 24 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio respecto al valor basal en una evaluación validada y estandarizada basada en PET de la activación de fibroblastos y la actividad fibrosa en regiones pulmonares predefinidas.
Semana 24 y 52
SSc: Cambio desde el inicio en el Índice de Discapacidad del Cuestionario de Evaluación de la Salud
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio desde el inicio en un cuestionario estandarizado de calidad de vida notificada por el paciente que evalúa el impacto global de la enfermedad
Semana 12, 24, 38 y 52
SSc: Cambio desde el valor basal en el índice de actividad del grupo EUropean Scleroderma Trials And Research (EUSTAR)
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y del cambio respecto al valor basal en una puntuación compuesta validada de evaluación de la actividad clínica de la enfermedad utilizada para evaluar la actividad de la esclerosis sistémica.
Semana 12, 24, 38 y 52
SSc: Cambio desde el valor basal en el Índice de Daño de Enfermedad del Consorcio de Ensayos Clínicos de Esclerodermia (SCTC)
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de valores absolutos y cambio desde el inicio en una puntuación validada de evaluación de daño por enfermedad utilizada para evaluar la afectación de órganos a largo plazo.
Semana 12, 24, 38 y 52
Cambio desde el valor basal en la European Alliance of Associations for Rheumatology Systemic Sclerosis Impact of Disease (EULAR ScleroID)
Periodo de tiempo: Semana 12, 24, 38 y 52
Evaluación de los valores absolutos y el cambio desde el inicio en un cuestionario validado de resultados comunicados por el paciente diseñado para medir el impacto global de la esclerosis sistémica en la función diaria y la calidad de vida de los pacientes.
Semana 12, 24, 38 y 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Quell Therapeutics Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

16 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • QEL-005-CLN-01
  • 2025-523971-46 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre QEL-005

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