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Ensayos clínicos sobre Lipidosis por esfingomielina

Total 572 resultados

  • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
    Reclutamiento
    Biosignificación de LPC16:0 en fibromialgia
    Dolor | Estrés oxidativo | Fibromialgia Primaria | Metabolómica | Dolor, Músculo | Lipidómica
    Taiwán
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    HSCT para errores congénitos heredados de alto riesgo
    Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidosis GM1 | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de células I
    Estados Unidos
  • O & O Alpan LLC
    Desconocido
    Investigación de enfermedades de almacenamiento lisosomal en grupos minoritarios
    Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Pompe | Trastornos de almacenamiento lisosomal
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante alogénico de médula ósea para trastornos metabólicos hereditarios
    Mucopolisacaridosis | Síndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Enfermedad de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome del cazador | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-Lamy
    Estados Unidos
  • Rigshospitalet, Denmark
    Desconocido
    Metabolismo de grasas y azúcares durante el ejercicio en pacientes con miopatía metabólica
    Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos | Metabolismo, errores congénitos | Metabolismo de lípidos, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Deficiencia de VLCAD | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condiciones
    Dinamarca
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante de células madre para errores congénitos del metabolismo
    Enfermedad de Niemann-Pick | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Gangliosidosis GM1 | Fucosidosis | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff
    Estados Unidos
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Reclutamiento
    Trasplante de UCB de enfermedades metabólicas hereditarias con administración de células similares a oligodendrocitos derivadas de UCB intratecales (DUOC-01)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia De Células Globoides | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) para errores congénitos del metabolismo
    Esfingolipidosis | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Enfermedad de Krabbe | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Enfermedad de wolman | Enfermedad de Niemann-Pick tipo B
    Estados Unidos
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    ScreenPlus: un programa integral, flexible y de detección de múltiples trastornos en recién nacidos (ScreenPlus)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Fairview University Medical Center
    Desconocido
    Estudio de complicaciones pulmonares en pacientes pediátricos con trastornos de almacenamiento sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
    Mucopolisacaridosis I | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromática | Complicaciones pulmonares | Fucosidosis | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Gaucher | Manosidosis | Enfermedad de células I
    Estados Unidos
  • University of Copenhagen
    Rigshospitalet, Denmark
    Reclutamiento
    Masa muscular asociada al cáncer: factores moleculares y mecanismos de ejercicio (PANACEA)
    Neoplasias | Calidad de vida | Resistencia a la insulina | Ejercicio | Composición corporal | Sarcopenia | Caquexia | Desempeño Funcional Físico | Músculo, Esquelético | Medidas de resultado informadas por el paciente | Microbioma gastrointestinal | Metabolismo | Cuidadores | Tejido adiposo | Proteómica | Mitocondrias | Lip... y otras condiciones
    Dinamarca
  • Children's Hospital Los Angeles
    Terminado
    Trasplante de células madre hematopoyéticas no relacionadas (TPH) para enfermedades genéticas de las células sanguíneas
    Granuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia drepanocítica | Talasemia | Enfermedad de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrosis | Fucosidosis | Síndrome de Chediak Higashi | Enfermedad de Hurler
    Estados Unidos
  • University of Pittsburgh
    Reclutamiento
    Estudio longitudinal de trastornos neurodegenerativos.
    Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Leucodistrofia | Enfermedades de Niemann-Pick | Enfermedad del listón | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Krabbe | Alfa-manosidosis | Osteopetrosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Gangliosidosis GM1 | MPS I | MPSII y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Terminado
    Estudio piloto de fase I/II de quimerismo mixto para tratar trastornos metabólicos hereditarios
    Enfermedad de Niemann-Pick | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Foundation Fighting Blindness
    Reclutamiento
    Registro Hereditario de Enfermedades Degenerativas de la Retina (MRTR)
    Retinitis pigmentosa | Coroideremia | Síndrome de Usher | Enfermedad del listón | Amaurosis congénita de Leber | Síndrome de Goldmann-Favre | Síndrome de Kearns-Sayre | Enfermedad de la retina | Síndrome de Bardet-Biedl | Enfermedad de Stargardt | Distrofia de cono | Retinosquisis | Acromatopsia | Atrofia girada | Enfermedades... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • New York Medical College
    Terminado
    Trasplante de células madre derivadas de placenta humana (HPDSC)
    Mucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condiciones
    Estados Unidos
  • New York Stem Cell Foundation Research Institute
    Reclutamiento
    Biobanco de descubrimiento científico de NYSCF
    TEPT | Esclerosis múltiple | Cáncer de cuello uterino | Diabetes Mellitus, Tipo 2 | Diabetes mellitus | Diabetes | Degeneración macular | Diabetes Mellitus, Tipo 1 | Enfermedad de Parkinson | La esclerosis lateral amiotrófica | Demencia | Cáncer de ovarios | Enfermedad de Alzheimer | ELA | Cáncer de vulva | Trastorno de... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    El proyecto de biorrepositorio de trastornos de mielina (MDBP)
    Mucopolisacaridosis | Leucoencefalopatías | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Activo, no reclutando
    LeukoSEQ: Secuenciación del genoma completo como herramienta de diagnóstico de primera línea para las leucodistrofias
    Mucopolisacaridosis | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Enfermedad de... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • UK Kidney Association
    Reclutamiento
    Registro Nacional de Enfermedades Renales Raras (RaDaR)
    Vasculitis | Amiloidosis AL | Esclerosis tuberosa | Enfermedad de Fabry | Cistinuria | Glomeruloesclerosis Focal Segmentaria | Nefropatía por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia pura de glóbulos rojos | Nefropatía membranosa | Síndrome Urémico Hemolítico Atípico | Enfermedad renal poliquística autosómica dominante y otras condiciones
    Reino Unido
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos
    Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones
    Bélgica
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    Early Check: Detección ampliada en recién nacidos
    Hiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos

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